一、创新药最新政策速递
- 国家药监局发布《肽类药物临床药理学研究技术指导原则》和《抗体类药物临床药理学研究技术指导原则》，指导肽类和抗体类药物的临床药理学研究与评价。
- 国务院办公厅发布《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，提出到2027年和2035年药品医疗器械监管的目标和改革举措。
- 国家卫健委发布《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2024年版）》，规范新型抗肿瘤药物的临床应用。
- 国家医保局发布《关于推进基本医保基金即时结算改革的通知》，提出2025年和2026年医保基金即时结算的目标和改革措施。
二、本月国内新药注册申报分析
- 1月共有123款新药获批临床，较上月减少71款，其中化药63款，生物制品50款，中药10款。
- 获批临床新药主要集中在抗肿瘤药和免疫机能调节药物（94个，46%），其次是消化系统与代谢药物（15个）。
- 获批临床新药剂型主要为注射剂（77个）和片剂（62个）。
- 1月共有7款新药获批上市，包括化药5款，生物制品1款，中药1款。
- 获批上市新药包括吉利德的来那帕韦片/注射液（治疗HIV感染）、科伦博泰的塔戈利单抗注射液（治疗鼻咽癌）、安斯泰来的佐妥昔单抗（治疗胃或胃食管交界处腺癌）、卓越生物的艾米迈托赛注射液（治疗急性移植物抗宿主病）、Laboratorios SALVAT的盐酸环丙沙星氟轻松滴耳液（治疗中耳炎等）、运嘉药业的小儿黄金止咳颗粒（治疗儿童咳嗽）、强生的厄达替尼片（治疗尿路上皮癌）等。
三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点
- 1月共有21款新药获得孤儿药/突破性/快速通道资格认定，涉及多种适应症，包括乳腺癌、转移性乳腺癌、膀胱癌、前列腺癌、HIV感染、阿尔茨海默型痴呆等。
- 其中，datopotamab deruxtecan、sunvozertinib、belzutifan、savolitinib等新药已获批上市，并获得美国FDA的优先审评资格。
四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20
- 1月共有20款新药公布临床研究结果，其中10款取得积极结果，10款失败。
- 积极结果的新药包括先博生物的CD19 CAR-NK 1期临床试验（治疗大B细胞淋巴瘤）、兆科眼科的TAB014 3期临床研究（治疗湿性老年黄斑部病变）、Oculis Holding的OCS-05 2期试验（治疗急性视神经炎）、Immuneering公司的小分子组合疗法2期临床试验（治疗胰腺癌）等。
- 失败结果的新药包括Neumora的抗抑郁药Navacaprant 3期临床研究（治疗抑郁症）。
五、全球创新药研发进展TOP20
- 1月共有20款新药取得研发进展，包括信达生物/葆元医药的ROS1抑制剂获批新适应症（治疗非小细胞肺癌）、铂生生物的艾米迈托赛注射液获批上市（治疗急性移植物抗宿主病）、吉利德的来那帕韦片/注射液获批上市（治疗HIV感染）、Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel递交上市申请（治疗杜氏肌营养不良）等。
