一、创新药最新政策速递
国家药监局发布多项创新药相关政策征求意见稿，包括创新药研发期间风险管理计划撰写技术指导原则、创新药研发中涉及适老化设计时的一般原则及考虑要点、老年人群参与创新药临床试验的关键要素及试验设计要点，以及“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划(星光计划)”。此外，国家药监局公开征求《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告(征求意见稿)》意见，旨在加强药品委托生产监管，促进医药产业高质量发展。
二、本月国内新药注册申报分析
2025年5月，共有141款新药获批临床，较上个月减少25款，其中化药65款，生物制品72款，中药4款。抗肿瘤药和免疫机能调节药物获批数量最多，占比42%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有35个。获批剂型主要为注射剂（94个）和片剂（81个）。本月国内新药获批上市5款，包括高德美公司的阿达帕林过氧苯甲酰凝胶、海思科的HSK-21542注射液、轩竹生物的吡洛西利片、北海康成的注射用维拉苷酶β、卫材的莱博雷生片。
三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点
5月全球共有22款新药获得孤儿药/突破性/快速通道资格认定，涉及多种适应症，包括肢端肥大症、类癌综合征、神经内分泌肿瘤、巨人症、宫颈肿瘤、三阴乳腺癌、转移性非小细胞肺癌、胆道肿瘤等。参与研发的企业包括Crinetics Pharmaceuticals、默克、四川科伦药业股份有限公司、重庆复创医药研究有限公司、南京驯鹿医疗技术有限公司等。
四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20
5月全球共有20款在研创新药公布积极或失败的临床试验结果。其中，Purple Biotech公布在研单抗CM24 2期临床试验数据，显示与仅接受化疗的患者相比，接受CM24联合疗法治疗的患者死亡风险降低78%，疾病进展或死亡风险降低81%。阿斯利康开发的Breztri Aerosphere达到两项3期临床试验主要终点，在肺功能方面相较于吸入性糖皮质激素/长效β2受体激动剂（ICS/LABA）双联疗法实现了具有统计学显著性和临床意义的改善。Avacta Therapeutics公司公布AVA6000 1期临床积极结果，在唾液腺癌患者中，接受≥250 mg/m²剂量水平的AVA6000治疗后，多位患者获得确认缓解，疾病控制率达到91%。
五、全球创新药研发进展TOP20
5月全球共有20款创新药取得研发进展，包括强生在研药物Nipocalimab在美国获批上市，诺和诺德药物司美格鲁肽口服剂型申请上市，百济神州1类新药BGB-45035片获批临床，宜联生物1类新药注射用YL217获批临床，罗氏双特异性抗体格菲妥单抗在中国获批新适应症，麓鹏制药的洛布替尼片拟纳入优先审评，荣昌生物的维迪西妥单抗获批新适应症，南京清普生物的长效镇痛新药美洛昔康注射液获批上市，宜联生物靶向药YL242在美国获批临床，百济神州1类新药BGB-16673片在中国获批临床，诺华的琥珀酸瑞波西利片在中国获批新适应症，海思科1类镇痛新药安瑞克芬注射液获批上市，Lantern Pharma抗癌新药LP-184在美国获批临床，福贝生物1类新药4B02-01注射液在中国获批临床，勃林格殷格翰溶栓治疗药物注射用替奈普酶在中国获批上市，鞍石药业小分子肺癌新药安达替尼在中国申报上市，智翔金泰1类新药GR2001注射液在中国申报上市，诺华眼科新药布西珠单抗在中国获批上市，迈威生物1类新药注射用阿格司亭α在中国获批上市，复星医药1类新药芦沃美替尼在中国获批上市。
