2026年1月全球在研新药月报

政策速递

• 国家药监局发布《关于加强药品受托生产监督管理工作的公告》：支持创新药和临床急需药品的委托生产，强化受托生产企业责任，加强受托生产监督管理，鼓励发展高水平CDMO企业。
• 国家药监局药审中心发布《境外生产药品上市后备案类变更办理程序》的通告：明确境外生产药品上市后备案类变更的办理路径，简化备案流程。
• 2025版抗肿瘤药物临床应用指导原则发布：规范新型抗肿瘤药物临床使用，提升用药合理性，保障医疗安全与疗效，涵盖呼吸系统、消化系统、血液系统等10大肿瘤系统。
• 《中华人民共和国药品管理法实施条例》发布：完善药品研制和注册制度，加强药品生产管理，规范药品经营和使用，严格药品安全监管。
• 国家药监局药审中心发布《化学药品创新药晶型研究技术指导原则（试行）》：为化学药品创新药晶型研究提供系统性指引，推动晶型研究规范化发展。

国内新药注册申报分析

• 获批临床：1月共有172款新药获批临床，其中抗肿瘤药和免疫机能调节药物占比最高（53%），消化系统与代谢药物有35款。
• 获批上市：
  • 百济神州BCL-2抑制剂索托克拉：两项适应症获批上市，治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。
  • 默沙东肺动脉高压创新药物索特西普：适用于治疗WHO功能分级Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压。
  • 爱科百发“多动症”新药：复方氯丝右哌甲酯胶囊获批上市，治疗6岁及以上注意缺陷多动障碍患者。
  • 赛诺菲降脂siRNA新药普乐司兰钠：用于降低家族性乳糜微粒血症综合征成人患者的甘油三酯水平。
  • 恒瑞医药抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白：联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。
  • 盐野义新型抗菌药物头孢德罗：治疗革兰阴性菌引起的复杂性尿路感染。
  • 东阳光药1类降糖创新药奥洛格列净胶囊：单药或联合二甲双胍用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。
  • 以岭药业镇痛新药苯胺洛芬注射液：适应症为术后疼痛。
  • 华辉安健丁型肝炎突破性疗法立贝韦塔单抗注射液：治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒感染成年患者。
  • 隆培生长激素：治疗儿童生长激素缺乏症。
  • 凯西医药甲磺酸洛美他派胶囊：治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症。
  • 先为达生物埃诺格鲁肽注射液：治疗成人2型糖尿病患者的血糖控制。
  • 康方生物治疗强直性脊柱炎新药古莫奇单抗：上市申请获受理。
  • 礼来FRαADC sofetabartmipitecan：获FDA突破性疗法认定，用于治疗铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。
  • 艾伯维利生奇珠单抗：获批治疗对传统治疗或生物制剂治疗应答不足的中重度活动性溃疡性结肠炎。
  • 华辉安健丁型肝炎突破性疗法立贝韦塔单抗注射液：治疗伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性丁型肝炎病毒感染成年患者。
  • 英矽智能口服新药ISM8969：在美国获批临床，用于帕金森病治疗。
  • 贝达药业泛RAS抑制剂癌症新药BPI-572270胶囊：拟用于晚期实体瘤患者的治疗。
  • 恒瑞医药降脂新药SHR-1918注射液：拟纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子型家族性高胆固醇血症。
  • 先为达生物埃诺格鲁肽注射液：治疗成人2型糖尿病患者的血糖控制。
  • 康哲药业芦可替尼乳膏：用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风。

全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种

• 1月共有35款药物获相关资格认定。

全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

• 积极结果：
  • NeumoraTherapeutics NMRA-511：1b期临床积极结果，治疗阿尔茨海默病相关激越患者。
  • QurAlis QRL-101：1期临床数据，治疗肌萎缩侧索硬化症。
  • 阿斯利康anifrolumab：皮下注射剂3期临床积极数据，治疗系统性红斑狼疮。
  • GSK Bepirovirsen：两项3期研究成功，治疗慢性乙肝。
  • 礼来替尔泊肽联合依奇珠单抗：治疗银屑病关节炎3期研究成功。
  • 信达生物合作伙伴Ollin双抗新药IBI324：临床1b期研究积极顶线数据，治疗糖尿病性黄斑水肿或湿性年龄相关性黄斑变性。
  • 凌科药业JAK1抑制剂泽普昔替尼：治疗类风湿关节炎3期临床结果积极。
  • 百时美施贵宝别构心肌肌球蛋白抑制剂Camzyos：3期临床试验结果积极，治疗青少年有症状阻塞性肥厚型心肌病。
  • 翰森制药创新药阿美替尼：3期临床最新数据荣登《柳叶刀·肿瘤学》，治疗EGFR突变非小细胞肺癌。
  • 强生双抗疗法Tecvayli：3期临床结果积极，治疗多发性骨髓瘤。
  • 和黄医药SACHIIII期研究：结果发表于《柳叶刀》，治疗伴有MET扩增的EGFR突变阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
  • 正大天晴ST2单抗TQC2938：2期研究获积极进展，治疗季节性过敏性鼻炎。
  • 默沙东与Moderna mRNA癌症疫苗联合疗法：5年随访积极结果，治疗高危黑色素瘤。
  • CorceptTherapeutics relacorilant：关键3期结果公布，治疗铂耐药卵巢癌。
  • 赛诺菲Amlitelimab：两项3期研究成功，治疗特应性皮炎。
  • ImmunityBio Anktiva：治疗胶质母细胞瘤2期积极结果。
  • 先通医药创新核药XTR020：中国3期临床试验达到主要研究终点，用于诊断前列腺癌。
  • 正大天晴慢性乙肝1类新药TQA3605：2期临床达主要终点。
  • 康宁杰瑞HER2双抗安尼妥单抗：治疗HER2阳性胃癌/胃食管结合部腺癌患者的3期临床结果发布。
  • 罗氏GLP-1R/GIPR激动剂CT-388：减重2期研究取得积极结果。
• 失败结果：无。

全球创新药研发进展TOP20

• 获批临床：
  • 科伦博泰ITGB6靶向ADC癌症新药SKB105。
  • 石药集团高血压新药SYH2072片：在美国获批临床。
  • 道尔生物三靶点激动剂DR10624注射液：在美国获批临床，针对代谢相关脂肪性肝病。
  • 东阳光药1类降糖创新药奥洛格列净胶囊。
  • 武田1类新药奥博雷通片。
  • 康方生物治疗强直性脊柱炎新药古莫奇单抗。
  • 礼来FRαADC sofetabartmipitecan：获FDA突破性疗法认定。
  • 艾伯维利生奇珠单抗：在华获批治疗溃疡性结肠炎。
  • 华辉安健丁型肝炎突破性疗法立贝韦塔单抗注射液。
  • 英矽智能口服新药ISM8969：在美国获批临床，针对帕金森病。
  • 贝达药业泛RAS抑制剂癌症新药BPI-572270胶囊。
  • 恒瑞医药降脂新药SHR-1918注射液：拟纳入优先审评。
  • 先为达生物埃诺格鲁肽注射液。
  • 康哲药业芦可替尼乳膏。
• 获批上市：
  • 泽璟制药人促甲状腺素β：获批上市，用于分化型甲状腺癌患者在甲状腺全切或近全切除术后随访中的协同诊断。