2025年3月全球在研新药月报

—2025年3月 目录 ➢《海南省推动康养产业发展三年行动方案（2025-2027年）》...................................................1➢《上海市主要罕见病名录（2025版）》.........................................................................................1➢《湖北省医保基金与医药企业直接结算集采医药货款的实施方案》..........................................1➢《二代基因测序相关体外诊断试剂分类界定指导原则》..............................................................2➢《药品试验数据保护实施办法(试行，征求意见稿)》...................................................................2➢国家药监局关于实施2025年版<中华人民共和国药典>有关事宜的公告(2025年第32号)......2 2.1本月国内新药获批临床情况.......................................................................................................................32.2本月国内新药获批上市情况.......................................................................................................................72.2.1本月获批新药信息............................................................................................................................72.2.2本月获批新药简介............................................................................................................................9 三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点.....................................................................................12 四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20.................................................................................................15 ➢BioNTech/罗氏个体化新抗原疫苗BNT1221期临床最新数据公布，癌症复发风险降低86%.......17➢ProtagonistTherapeutics/武田潜在“first-in-class”多肽疗法3期试验积极结果公布.......................17➢阿斯利康/第一三共ADC疗法Enhertu3期临床结果积极，针对胃癌、胃食管交界腺癌...............17➢ITMIsotope创新多肽偶联药物3期临床达主要终点，预计今年递交新药申请...............................17➢阿斯利康重磅免疫疗法达3期临床主要终点，无事件生存期显著改善............................................18➢Biohaven公司在研小分子蛋白降解剂BHV-13001期临床取得积极结果.........................................18➢NorthSea公司MASH创新疗法2期临床结果公布，49.2%患者改善................................................18➢Mineralys公司创新小分子疗法3期临床结果公布，治疗高血压.......................................................18➢Arvinas/辉瑞明星PROTAC药物公布最新3期临床数据，针对乳腺癌.............................................18➢默沙东双药疗法达3期临床主要终点，维持HIV病毒抑制48周.....................................................18➢Avacta公司在研多肽偶联药物1a期临床试验结果积极，针对唾液腺癌..........................................19➢阿斯利康多肽药物达3期临床主要终点，针对甲状旁腺功能减退症................................................19 2025年3月全球在研新药月报 ➢阿斯利康小分子组合疗法最新分析公布，近90%非小细胞肺癌患者3年持久无癌........................19➢MonteRosa公司在研分子胶降解剂早期临床结果积极，用于治疗前列腺癌...................................19➢维亚臻生物降脂RNAi疗法3期临床获得积极顶线数据，针对乳糜微粒血症综合征....................19➢Beam公司碱基编辑疗法BEAM-101在镰状细胞病1/2期临床中展现潜力.....................................20➢阿斯利康奥希替尼3期试验显示EGFR突变非小细胞肺癌OS改善趋势.........................................20➢BioNTech双抗BNT327联合化疗在小细胞肺癌2期试验中DCR达97.9%.....................................20➢Candel公司溶瘤病毒CAN-2409在ICI耐药肺癌2a期试验中延长生存期.......................................20➢WaveLifeSciences反义疗法WVE-N531在杜氏肌营养不良2期试验中改善患者功能..................20 五、全球创新药研发进展TOP20..........................................................................................................................21 ➢阿斯利康/第一三共重磅ADC疗法Enhertu有望在欧盟获批，针对乳腺癌......................................22➢卫材/渤健阿尔茨海默病新药Leqembi有望在欧盟获批，审评意见积极...........................................22➢CapricorTherapeutics潜在“first-in-class”疗法有望在美国获批，针对杜氏肌营养不良症...........22➢罗氏突破性疗法CD20单抗obinutuzumab有望获批新适应症，用于治疗狼疮性肾炎...................22➢ARSPharmaceuticals吸入式过敏疗法再获FDA批准，针对Ⅰ型过敏反应......................................22➢Sernova公司创新生物混合器官CellPouch在美国获批临床，旨在恢复甲状腺功能......................23➢辉瑞PD-L1ADC在中国获批临床，针对晚期实体瘤..........................................................................23➢Sydnexis公司儿童近视眼药水疗法递交新药申请，有望成为首款....................................................23➢再鼎医药癌症新药维替索妥尤单抗在中国申报上市，针对宫颈癌....................................................23➢永泰生物肝癌细胞疗法在中国拟纳入优先审评....................................................................................23➢Sagimet公司脂肪酸合成酶抑制剂TVB-3567在美国获批临床，用于治疗痤疮..............................24➢阿斯利康重磅免疫疗法度伐利尤单抗在欧盟获批新适应症，针对小细胞肺癌................................24➢Travere潜在“First-in-class”疗法在美国递交监管申请，用于治疗局灶节段性肾小球硬化症......24➢慕恩生物活菌1类新药获批临床，拟开发治疗超重或肥胖................................................................24➢恒瑞医药1类新药获批上市，针对强直性脊柱炎................................................................................24➢神济昌华SNUG01在美国获批临床，用于治疗肌萎缩侧索硬化.......................................................25➢恩华药业NH140068在中国获批临床，用于治疗精神分裂症............................................................25➢复星医药利多卡因丙胺卡因气雾剂在中国获批上市，用于治疗男性原发性早泄............................25➢GSK新型抗生素Blujepa在美国获批上市，用于治疗单纯性尿路感染............................................25➢Exelixis多靶点酪氨酸激酶抑制剂在美国获批新适应症，用于治疗胰腺神经内、外分泌肿瘤......25 创新药最新政策速递 1.1重点政策解读 ➢《海南省推动康养产业发展三年行动方案（2025-2027年）》 3月4日，根据省委、省政府关于高质量发展现代服务业和健康产业的总体要求，为进一步推动康养产业高质量发展，海南省人民政府办公厅制定并发布《海南省推动康养产业发展三年行动方案（2025-2027年）》。《行动方案》主要内容有四大方面，一是明确康养产业范畴，健全分类和标准体系；二是加强业态融合，丰富康养服务供给；三是供需双向发力，加强品牌培育和推广；四是加强支撑体系建设，完善康养配套功能。同时提出四项十条措施，包括加强规划衔接和用地保障、支持完善健康服务功能等。《行动方案》为海南康养产业的高质量发展描绘了清晰的蓝图，将有力推动海南成为国际知名的康养目的地，为人民群众提供更加优质、多样化的康养服务。 ➢《上海市主要罕见病名录（2025版）》 3月4日，上海市卫生健康委员会、上海市中医药管理局、上海市药品监督管理局等五部