2023小核酸药物行业图谱报告

（2023年第6期总第30期） 2023年11月14日 小核酸药物行业图谱1 科创金融研究中心 朱雅姝胡杏 【摘要】行业图谱研究是本中心科技成果转化研究的一项子课题，目标定位于清晰理解前沿科技成果的技术核心、科创企业的技术竞争力及科研工作者的研究进度，从而助力科技成果转化效率的提升。行业图谱研究将以系列形式展开，选取国家战略重点科技领域的商业应用场景逐一进行，时效性较强。 本报告为行业图谱的第一个系列——生物医药领域：小核酸药物。小核酸药物是指长度小于30nt的寡核苷酸序列，广义的小核酸包括小干 扰RNA（siRNA） 、 反 义 寡 核 苷 酸 （ASO） 、 微 小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）等。与传统的小分子化学药和 抗体类药物相比，小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率高和治疗领域广等优点，在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。但总体说来，我国小核酸药物行业起步较晚，目前尚无国产小核酸药物上市，国内存在明显的生产壁垒。从小核酸药物产业链来看，行业进口替代之路任重道远，包括生产工艺、技术专利、及仪器设备，都存在极高的进口依赖。Ionis、Alnylam、Sarepta是小核酸药物领域的三巨头，目前已上市的小核酸药物多产自这三家公司。但国内也出现了瑞博生物、圣诺医药、中美瑞康等发展迅速的小核酸行业的创新技术公司。另外，在学术领域，国内研究者的科研方向主要集中在递送系统方面。由于国内小核酸市场刚处于早期发展阶段，相关成果进入临床转化阶段的并不多。 目录 一、引言................................................................................................................................................1二、小核酸药物概念............................................................................................................................3（一）核酸药物的概念及分类........................................................................................................3（二）核酸药物的分类....................................................................................................................5（三）小核酸药物的优势................................................................................................................6（四）小核酸药物的分类及作用机制............................................................................................7三、小核酸药物产业化......................................................................................................................13（一）小核酸药物的发展历程......................................................................................................13（二）小核酸药物的研发流程......................................................................................................14（三）小核酸药物的技术壁垒及研发难点..................................................................................16（四）小核酸药物产业链..............................................................................................................23四、小核酸药物的市场......................................................................................................................24（一）小核酸药物的市场规模......................................................................................................24（二）获批上市的小核酸药物......................................................................................................25（三）小核酸代表药物..................................................................................................................27五、小核酸药物产业竞争概况..........................................................................................................31(一)小核酸药物行业国际巨头公司及其核心优势.......................................................................31(二)国内重点小核酸药物公司及其核心技术优势.......................................................................37(三)小核酸药物相关技术研发学者现状.......................................................................................46六、专业术语解析..............................................................................................................................48参考文献................................................................................................................................................50 图表目录 图2-1中心法则内容图解....................................................................................................................4图2-2反义寡核苷酸药物的主要作用机制........................................................................................8图2-3 siRNA主要作用机制..............................................................................................................10图2-4 miRNA主要作用机制............................................................................................................11图2-5核酸适配体作用示意图..........................................................................................................12图3-1小核酸药物的发展历程..........................................................................................................14图3-2小核酸药物的开发流程..........................................................................................................14图3-3 LNP结构示意图.....................................................................................................................21图3-3 GalNAc-siRNA肝靶向递送原理...........................................................................................22图3-4小核酸药物产业链..................................................................................................................24图4-1 2016-2021年全球小核酸药物市场规模（单位：亿美元）................................................25图4-2截至2023年9月全球获批小核酸药物的适应症................................................................26图4-3 2017-2022年Spinzara全球销售额（单位：亿美元）.......................................................28图4-4 Spinzara分子结构式...............................................................................................................29图4-5 Leqvio分子结构式.................................................................................................................30图5-1 Alnylam不同化学修