创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）：海内外共振风起时，递送技术突破及适应症延伸

核心观点

• 技术及适应症限制突破，海外产品进入商业化验证阶段，海内外产业趋势共振，国内布局公司有望获得资本市场受益，进而加速技术更新及管线推进，持续关注小核酸领域投资机会。
• 递送技术方面，逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破；适应症方面，从罕见疾病及心血管疾病，到减重等重大代谢领域以及CNS甚至肿瘤领域的延伸。
• 药物靶点布局：成熟靶点方面，ApoC3、Lpa、ANGPTL3等调脂治疗相关靶点成为药企在研“标配”，AGT、FXI深化高血压、血栓疾病应用。新兴靶点方面，INHBE、ALK7在肥胖初步数据披露、PNPLA3等在MASH的发展、C3等在补体相关疾病、IgA肾病管线增加。

关键数据

• 全球小核酸市场规模从2019年的27亿美元增长到2024年的57亿美元，复合年增长率为16.2%。预计2029年及2034年将分别达到206亿美元及549亿美元。
• siRNA市场占比逐步提升，2019年为2亿美元（占比7%），2024年增长为24亿美元（占比为44.5%）。
• FDA已批准19种小核酸药物在全球范围内上市，其中11种ASO药物、6种siRNA药物和2种核酸适体。

研究结论

• 海外跨国药企如诺华、Alnylam、Arrowhead等积极布局小核酸领域，通过收购、合作及自研等方式加速管线推进。
• 国内小核酸药企如石药集团、瑞博生物、圣诺医药等通过平台化布局和管线拓展，形成差异化竞争优势。
• 小核酸药物市场潜力巨大，未来有望在更多疾病领域实现突破，国内公司有望受益于资本市场支持，加速技术更新和管线推进。

相关公司

• 研平台潜力：石药集团、瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、大睿生物、靖因生物、圣因生物；
• 自研管线布局：必贝特、前沿生物、悦康药业、福元医药、迈威生物、东阳光药；
• 合作投资布局：中生制药、信立泰、阳光诺和、特宝生物、君实生物、信达生物、热景生物。

风险提示

• 新药临床研发失败的风险；
• BD谈判进度不及预期的风险；
• 技术发展不及预期的风险。