全球核酸药物IND获批情况如何？

好的，根据您提供的文本资料，关于“2025年全球核酸药物IND获批情况”，我为您梳理了以下核心信息：

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一、 国内核酸药物IND获批情况（2025年）

2025年，国内核酸药物IND获批数量保持高位活跃态势，mRNA与小核酸药物合计获批超50项 【1】 。这50余项IND覆盖了mRNA、siRNA、ASO、saRNA等全技术路线 【1】 。

从适应症来看，已从传统的预防性疫苗向肿瘤治疗、慢病管理、感染性疾病、罕见病等领域全面拓展 【1】 。本土企业成为研发主力，技术创新正从跟随式布局向源头化突破快速迈进 【1】 。

核心趋势：小核酸完成从罕见病到慢病的战略跨越

• 心血管代谢领域（高血压、高血脂、减重）成为国内小核酸研发最密集赛道，全年超过16项IND获批 【1】 。
• 靶向AGT、PCSK9、Lp(a)、ANGPTL3、APOC3、INHBE等多个靶点的管线并行推进 【1】 。
• 这体现了“长效给药+大人群慢病管理”的商业化逻辑已获行业共识 【1】 。

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二、 整体创新药IND申报环境（2025年）

从更宏观的视角看，2025年国内创新药研发活动进入实质性复苏阶段 【5】 ：

• IND申报数量：2025年CDE受理IND共1878个，同比增长13.3% 【5】 。
• 创新含量提升：1类创新药占比提升至1517个品种，反映研发资源由仿制与低价值项目向高临床价值创新项目集中 【5】 。
• 审评效率改善：1类创新药IND批准率约96.5%、NDA批准率约86.9% 【5】 。

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三、 全球小核酸药物获批情况（截至2025年）

截至2025年，全球获批的小核酸药物共计23款 【3】 。其中：

• ASO类药物：共14款，代表药物包括Nusinersen（脊髓型肌萎缩症）、Eteplirsen（杜氏肌营养不良症）等 【3】 。
• siRNA类药物：共8款，代表药物包括Patisiran（遗传性转甲状腺素淀粉样变性）、Inclisiran（高胆固醇血症）等 【3】 。
• Aptamer类药物：共2款，包括Pegaptanib（已退市）和Avacincaptad pegol 【3】 。

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总结

2025年核酸药物研发呈现**“国内活跃、全球多元”**的格局。国内以心血管代谢慢病为最热赛道，小核酸药物IND获批超16项 【1】 ；整体创新药IND申报环境也在数量和质量上同步提升 【5】 。全球范围内，小核酸药物已累计获批23款，覆盖遗传病、代谢病、感染性疾病等多个领域 【3】 。