REGENXBIO Inc美股招股说明书(2026-07-17版)

10,003,889 Shares of Common Stock 111,111,111 预融资购股权证 我们拟根据本补充招股说明书，以约1亿美元的总发行价，向公众发售1,000,388,889股普通股，并向某些投资者提供1,111,111份已融资认股权证，以替代部分普通股。 每份预购权证的价格等于本次发行中我们普通股的每股销售价格，减去0.0001美元，该价格为每份预购权证的行权价格。我们的普通股在纳斯达克全球精选市场（“纳斯达克”）上市交易，股票代码为“RGNX”。2026年7月16日，我们普通股在纳斯达克的收盘价为每股11.20美元。我们无意将预购权证在纳斯达克、任何其他全国性证券交易所或任何其他国家认可的交易系统上市。预购权证没有建立的交易市场，我们也不预期会形成市场。 根据相关证券交易委员会（“美国证券交易委员会”，简称“SEC”）的规定，我们属于“小型报告公司”，因此，我们选择在本招股说明书补充文件及未来向SEC提交的文件中，遵守某些适用于公开上市公司的披露要求中的部分豁免规定。 投资我们的普通股和预先资助的认股权证涉及重大风险。在决定投资我们的普通股和预先资助的认股权证之前，请仔细考虑本招股说明书补充文件第S-7页开始的“风险因素”以及我们根据本招股说明书补充文件纳入的向SEC提交的文件中所讨论的风险。 我们已授予承销商一项选择权，使其可在本招股说明书补充文件之日起30天内，以公开招股价格减去承销折扣后的价格，购买最多1,667,250股我们的普通股，总公开招股价格为约1,500,525,000美元。 无论是美国证券交易委员会（SEC）还是任何州证券委员会，均未批准或拒绝批准这些证券，也未对本次招股说明书补充文件或随附的招股说明书所载信息的真实性或充分性作出认定。任何与此相悖的陈述均属犯罪行为。 承销商预计将于2026年7月20日左右，在收到相应款项后，交付普通股和预融资认股权证。 本招股说明书补充文件的日期为2026年7月16日。 目录 招股说明书补充文件 关于本次招股说明书补充文件 特别提示：关于前瞻性陈述 招股说明书补充文件概要 发行风险因素 资金用途 稀释效应 预先配售认股权证说明 重大美国联邦所得税考虑因素（适用于普通股及预先配售认股权证的境外持有人）承销 法律事宜 专家 哪里可以找到更多信息 文件引用 招股说明书 关于本招股说明书中的前瞻性陈述的特殊说明 您可以在哪里找到更多信息 公司风险因素 资金用途 资本股份说明 期权说明 债券证券说明 权益说明 单元说明 分配计划 法律事务 专家 目录 关于本招股说明书补充文件 本文件分为两部分。第一部分是本招股说明书补充文件，它描述了本次普通股和预融资认股权证发行的特定条款，并更新了随附招股说明书中包含的信息以及此处引用并收录于其中的文件中的信息。第二部分是随附招股说明书，它提供了关于我们可能不时提供的证券的更一般信息，其中一些信息不适用于本次发行。如果本招股说明书补充文件中包含的信息与本随附招股说明书或此处引用并收录于其中的先前向SEC提交并经引用的文件中的信息有所不同或存在差异，则本招股说明书补充文件中的信息将优先适用。为更详细地了解投资于我们的普通股和预融资认股权证，您应阅读本招股说明书补充文件和随附招股说明书，以及标题为“您可以在哪里找到更多信息”下描述的附加信息。 本招股说明书补充文件是我们于2025年11月26日向美国证券交易委员会（SEC）提交的S-3表格（文件编号：333-291816）注册声明的一部分，该声明于2025年12月12日生效。根据该注册声明中的“货架注册”程序，我们可以在任何时候，通过一次或多次发行，以任何组合方式发售和出售随附招股说明书中所述的证券。 我们或承销商均未授权任何人向您提供与本招股说明书补充文件、随附招股说明书或我们或代表我们编制的任何自由写作招股说明书中所包含或参考的内容不同或额外的信息。我们或承销商对他人可能提供的信息的可靠性不承担任何责任，也不提供任何保证。无论在何种情况下，我们或承销商均未在任何禁止发出要约或募集要约的司法管辖区发出出售要约或募集购买我们普通股或预融资认股权证的要约。 本招股说明书补充文件、随附的招股说明书以及通过引用包含在本文件及该文件中的信息，均包括我们或其他公司拥有的商标、服务商标和商号。AAVIATE、ASCENT、AFFINITY、AFFINITYBEYOND、AFFINITYDUCHENNE、ALTITUDE、ATMOSPHERE、CAMPSIITE、NAV、NAVXpress、NAVXcell、REGENXBIO以及REGENXBIO标志是我们的注册商标。包含或通过引用纳入本招股说明书补充文件或随附的招股说明书的所有商标、服务商标和商号均为其各自所有者的财产。 除非上下文另有说明，否则在本补充招股说明书及随附的招股说明书中，“REGENXBIO”、“本公司”、“我们”、“我们”和“我们的”均指REGENXBIO Inc.，一家特拉华州公司及其合并子公司。 目录 关于前瞻性陈述的特别说明 本补充招股说明书、随附的招股说明书以及通过引用包含在本说明书及其中所述信息中，均包含《1933年证券法》（经修正）第27A条、《证券法》、或《1934年证券交易法》（经修正）第21E条、《交易法》中定义的“前瞻性陈述”，这些陈述受上述条款为该类陈述创建的安全港保护。这些陈述表达了信念、预期或意图，通常伴有表明未来事件或结果的词语，例如“预期”、“假设”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“意图”、“可能”、“目标”、“计划”、“地位”、“潜力”、“预测”、“预测”、“寻求”、“应该”、“将”、“会”或这些词语的变体，或由类似表述。我们基于当前预期、估计、假设以及根据我们的经验、我们对历史趋势、当前状况和预期未来发展的认知，以及其他我们认为在特定情况下适当的因素，而作出这些前瞻性陈述。然而，实际结果和发展是否符合我们的预期和预测，受多种风险、不确定性、假设和其他重要因素影响，包括但不限于： •••resubmission;••®, AFFINITY BEYOND®, AFFINITY®, ALTITUDE®, ASCENT®, ATMOSPHERE®®••••••••••••吸引或留住关键人才的能力；我们对竞争的期望；及时开发并推出新产品；我们建立和维持发展伙伴关系的能力，包括我们与艾伯维（AbbVie）合作开发和商业化...苏拉韦克（sura-vec, ABBV-RGX-314）以及我们与日本新药株式会社在开发和商业化方面的合作RGX-121（克雷米德基因兰帕沃韦克）和RGX-111；我们获取（包括在加速审批的情况下）并维持我们产品候选物的监管批准及其标签的能力经批准的产品；我们处理FDA就RGX-121在完整回复信或计划中的BLA中提出任何缺陷的能力我们使RGX-111的部分临床暂停得到FDA满意解决的能力；我们AAVIATE的招生、开学、毕业时间以及成功。杜兴岩盐纳瓦吉特（NAAVIGATE）和其他临床试验；我们及我们的开发合作伙伴启动和完成的时间，以及我们进行的临床前研究的成功。我们产品候选项目在研发和商业化方面的范围、进展、扩张及成本；我们获得、维持和执行我们产品候选和技术知识产权保护的能力，以及防御第三方知识产权相关索赔；我们对于由第三方正在开发的产品候选物的研发和商业化方面的期望。利用我们的技术；我们预期的增长策略；我们业务及运营市场的预期趋势与挑战；我们产品候选在潜在市场的规模和增长，以及服务这些市场的能力；我们已获批准的任何产品，其市场接受的速度和程度；我们对于开支和收入的期望； 目录 • 关于我们额外融资需求以及我们获得额外融资能力的预期；• 关于法律诉讼结果的预期；• 关于美国及其他国家监管发展的预期； 您应当阅读本招股说明书补充文件、随附的招股说明书、本文中通过引用所包含的信息，特别是此类文件中标题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营成果的分析”的部分，以及作为本招股说明书补充文件组成部分的注册说明书附件中的文件，以进一步讨论可能导致我们的实际结果或发展与我们前瞻性声明中预测的结果发生重大且不利差异的风险、不确定性、假设和其他重要因素。我们预期或预期的实际结果或发展可能无法实现，或者即使基本实现，也可能无法产生预期的影响或效果。此类声明并非对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与我们前瞻性声明中预测的结果发生重大且不利差异。本招股说明书补充文件、随附的招股说明书及本文中通过引用所包含的任何前瞻性声明仅就相应文件的日期而言。除法律要求外，我们不承担更新任何前瞻性声明的义务，无论其是由于新信息、未来事件或其他原因。 目录 招股说明书补充概要 本摘要重点介绍了本招股说明书补充文件、随附招股说明书以及通过引用方式纳入本文档中的其他文件中所包含的部分信息。本摘要并非您在做出投资决策前应考虑的所有信息。在您决定投资我们的证券之前，您应仔细阅读本招股说明书补充文件、随附招股说明书以及通过引用方式纳入本文档中的其他文件，包括我们截至2025年12月31日年度报告10-K表格中的风险因素、财务报表及相关注释，以及我们截至2026年3月31日期间的季度报告10-Q表格。 公司概况 我们是一家领先的处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过基因治疗的治愈潜力改善人类生活。我们的基因疗法旨在将功能性基因递送至细胞，以解决细胞中的遗传缺陷，从而产生旨在影响疾病的治疗性蛋白质或抗体。通过单次给药，基因治疗有可能显著改变疾病进程，并为患者带来具有长效的治疗效果。 管道候选项目概述 我们已开发了一系列广泛的基因治疗项目，采用我们专有的腺相关病毒（“AAV”）基因治疗递送平台（“NAV技术平台”）作为一次性治疗手段，用于治疗多种疾病。我们的主要项目和候选产品如下所述： • RGX-202：我们正在开发RGX-202，这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（“杜氏”）的一次性腺相关病毒（AAV）疗法，采用NAVAAV8载体递送一个新型微肌营养不良蛋白的转基因，该蛋白包含C端（CT）结构域的功能元件以及一个肌肉特异性启动子，以支持靶向治疗，从而提高对与杜氏肌营养不良症相关的肌肉损伤的抵抗力。 安菲尼杜欣®是一项正在进行的、多中心的、开放标签的剂量递增和剂量扩展临床试验，旨在评估RGX-202一次性静脉（IV）给药在1至11岁杜氏肌营养不良症患者的安全性、耐受性和临床疗效。该试验的关键阶段（评估2级剂量）已完全入组（n=30）。 2026年5月，我们宣布了RGX-202关键性III期AFFINITY杜氏肌营养不良症(AFFINITY Duchenne)试验的顶线积极结果，包括主要终点（12周时n=30）、中期安全性（n=31）和中期功能数据（12个月时n=9）： • 主要终点达成具有高度统计学显著性；93%的患者RGX-202微肌营养不良蛋白表达率超过10%（p<0.0001）。• RGX-202耐受性良好，并持续展现有利的阶段性安全性特征。 2026年6月，我们宣布RGX-202的确认性研究中完成了给药。我们预计将在2026年第三季度通过加速批准途径提交生物制品许可申请（BLA），以期在2027年下半年获得FDA的批准。 目录 我们还在进行AFFINITYBEYOND®试验的受试者招募工作，这是一项观察性筛查研究。其主要目标是评估12岁以下杜氏肌营养不良患者中AAV8抗体的流行率。本研究收集的信息可能用于识别AFFINITYDUCHENNE试验的潜在受试者，以及RGX-202未来潜在试验的潜在受试者。 RGX-202采用我们专有的、高产的NAVXpress®平台工艺制造。该基于悬浮液的制造工艺已证明可扩展至2000升，并能保持稳定的产率和产品纯度。我们的制造创新中心具备产能和产率，每年可生产高达2500剂RGX-202，以支持未来的商业化。我们已完成了首批用于商业供应的R