2024年中国1类新药靶点受理数量持续攀升，涉及靶点数量较2023年有所下降，总计达342个。2019-2024年期间，我国1类新药受理数量逐步提高，2022年出现小幅度下降，2023年大幅回升，2024年持续攀升，同比上升4.1%。从药品类型受理号来看，2024年化学药1175个，生物制品817个。2019-2024年期间，我国1类新药涉及靶点数量整体呈上升趋势，其中2022年较2021年有所下降，但与2020年相比仍有增长，2023年新药涉及靶点数量为连续6年内最高，达375个，2024年靶点数量总计达342个，同比下降8.8%。
2019-2024年期间，受理1类新药药品数量整体呈上升趋势，从323款增长至1055款，自2021年起增速放缓，年复合增长率达14.2%，2024年受理化学药达518款，生物制品达537款。2019-2024年获受理1类新药中，生物制品数量和占比均保持持续增长，数量从98款增长至537款，占比从30.3%提升至50.9%。6年间，生物制品占比提升了20.6%，显示出生物制品在我国新药研发中的重要地位。
2019年TOP10热门靶点涉及药物占所有受理新药的27.9%，而2024年这一占比为16.3%，下降11.6%，表明靶点集中度有所下降。2019-2024年期间，受理1类新药中，肿瘤、感染、消化系统与代谢、神经系统、心脑血管与血液是热门疾病领域，其中肿瘤新药占比近48%，KRAS、HER2、EGFR是肿瘤领域的热门靶点。
2019-2024年期间，合计受理新药3318个，涉及靶点总计843个。TOP30的热门靶点涉及药品占所有受理新药的26%，每个靶点涉及药品数量均在8款以上。与2018-2023年相同，2019-2024年期间排名前三的靶点依旧为EGFR、PD-L1、PD-1，涉及药品数量分别有50、28、27款。此外，BTK、KRAS、Claudin18.2等靶点在这六年间的热度也比较高。
2024年热门靶点TOP3分别为KRAS、EGFR、HER2，涉及药品数量分别有14、12、12款。此外，PD-L1、CD19、BCL2热度也比较高。KRAS靶点热度自2021年起显著上升，2019年尚无靶向KRAS的新药受理，2021年受理药品数达10款，2024年这一数值攀升至14款。PD-1、BTK、Claudin18.2等靶点热度在2024年显著下降，针对这些靶点的药物研发逐渐成熟，目前已相对饱和。
PD-L1靶点研发管线中，IND（申报临床）及以上研发阶段的项目占比约34.4%，其中I期临床管线占比约15.4%，II期临床管线占比约10.8%，III期临床管线占比约1.5%。与KRAS、EGFR、HER2等靶点形成明显对比，PD-L1靶点超60%的管线仍处于临床前阶段，大部分项目仍处于早期的实验室研究和初步试验阶段。2024年，正大天晴贝莫苏拜单抗注射液成功获批上市，用于治疗小细胞肺癌。
CD19靶点研发管线中，IND（申报临床）及以上研发阶段的项目占比约83.0%，其中I期临床管线占比约51.6%，II期临床管线占比约26.3%，III期临床管线占比约1.3%。目前，靶向CD19的热门免疫治疗策略包括CAR-T、双/多抗、ADC等，其中以CD19CAR-T的开发竞争最为激烈。目前申请上市的产品有三款，分别为诺诚健华的坦昔妥单抗、北京艺妙医疗的IM-19、重庆精准生物的普基仑赛，预计2025年有望迎来获批。
2024年“中国新”靶点TOP30涉及药品中，从药物类型来看，38.8%为化学药，生物药种类较多，包括TCR细胞疗法重组蛋白、腺相关病毒、单克隆抗体、双特异性抗体等。从疾病领域来看，抗肿瘤领域占比最大达31.7%，其次是神经系统领域占比12.9%，心血管系统领域占比约10.1%。
从研发阶段来看，临床早期管线较多，其中临床I期占比28.1%，临床II期占比38.1%，合计占比约66.2%。值得注意的是，批准上市的药品占比约23.7%，这部分药品在国际上已有成熟的用药经验，而国内药品市场依然处于空白阶段。从剂型来看，注射剂为第一大剂型 ，占比约43.5%，其次为胶囊剂、片剂。
