2023中国新靶点-数据分析赋能未满足临床需求药物研发白皮书

药融云中国新靶点分析报告摘要

新药研发概览与热门靶点

• 全球新药数量：全球共有159,025个新药，涉及7,042个靶点，由16,665家企业参与。
• 靶点分布：全球新药中，88.1%处于药物发现和临床前阶段，8.1%处于IND-NDA阶段，3.8%已获批上市。
• 中国新药研发：中国新药研发企业总数为50,912个，占比32%。

适应症下的中国新靶点分析

• 肿瘤：肿瘤领域新药数量最多，占总数的47.6%，处于临床阶段的新药占比80%。
• 热门靶点：全球NDA及以上阶段新药的TOP5靶点依次为COVID19 Spike glycoprotein、TNF、AR、Insulin、VEGF，中国新靶点分析聚焦特定适应症下的热点靶点。

中国新靶点深度挖掘

• 中国新靶点定义：通过排除全球已开发靶点，聚焦国内企业在临床前或早期开发阶段的靶点。
• 靶点分布：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、1型糖尿病、肥胖、急性髓系白血病等领域展现出独特的新靶点。
• 靶点实例：如NASH领域的ACC1/2、LGALS3、ALOX5，1型糖尿病领域的Amylin receptor，肥胖领域GDF15，以及急性髓系白血病领域的HLA-A2、MAGE、MLL1。

靶点在研药物

• 具体案例：以GDF15为例，展示其作为潜在靶点的药物开发情况，包括GFRAL、membrane RET-PP、CIN-109等在研药物。
• 药物机制：通过药物作用机理解释靶点在特定疾病治疗中的潜在效果。

结论与展望

• 中国新靶点的重要性：中国新靶点的发现与开发，不仅填补了国内新药研发的空白，也为全球医药创新提供了新的视角。
• 未来趋势：强调了对未满足临床需求的靶点进行深入研究的必要性，以及通过大数据和人工智能技术加速靶点发现的可能性。

此报告通过全面的数据分析和深入的靶点研究，展现了中国新靶点在不同疾病领域的重要性和潜力，为医药行业提供了宝贵的参考信息。