杰富瑞医疗会议首日CEO炉边谈话：AKRO、ZLAB、DNLI、OLMA、VRDN

迈克尔·J·耶 * | 股权分析师(415) 229-1535 | michael.yee@jefferies.comdina elmenshede * | 股权助理+1 (212) 778-8388 | delmonshed@jefferies.com马修·哈戈德* | 股权助理+1 (212) 778-8293 | mhagood@jefferies.com玛德琳·李* | 股权助理+1 (212) 778-8733 | mlee6@jefferies.com杨凯，CFA* | 股权助理(212) 284-2260 | kyle.yang@jefferies.com ZLAB (续)DNLIOLMA山菲利波：管理层希望通过与FDA的季度对话，今年就山菲利波（FDA START认定）的监管途径提供更新，并可能在2026年上半年更新数据（我们注意到WORLDSymposium日期为2月1日至7日）。FDA要求启动一项确认性试验作为AA的条件，公司希望尽快就确认性试验设计达成一致，或许可以采用自然史对照组（如RARE），鉴于目前没有获批的药物可以治疗山菲利波，不像Hunter有Elaprase。公司指出，山菲利波项目由同一审查团队甚至同一项目管理员负责，使他们能够利用围绕Hunter的对话进行建设。管理层对Vyvgart将成为关键增长动力充满信心，并指出他们观察到3月和4月的患者数量反弹——尤其是4月实际上是前所未有的强劲月份。管理层指出Vyvgart应成为年度的关键增长动力，但将更集中于后期，由年中中国官方gMG指南更新推动，该更新更突出地强调Vyvgart并支持在病情较轻的患者和维持治疗中更多地使用Vyvgart。公司还预期在2026年1月开始由于NRDL重新谈判而出现小幅价格折扣（我们估计为个位数折扣）。然而，总体而言，我们预计价格调整不会影响Vyvgart的持续增长。管道：Co计划今年提交2份IND申请，明年再提交2份，同时将3个项目送入临床，分别来自ETV（Pompe病、高雪病/GBA帕金森病）、OTV（MAPT阿尔茨海默病、SNCA帕金森病）和ATV（Abeta阿尔茨海默病——“快速通道”）系列。近期SERENA-6数据为1L SERD使用提供了重要的科学概念验证。提醒一下 - 在ASCO上分享的SERENA-6III期1L口服SERD数据显示，在ctDNA检测时从芳香化酶抑制剂\"转换\"到口服SERD的患者的PFS获益约7个月财务：增量式，但预计在tivi在Hunter的潜在批准下将获得优先审查凭证（ABEO最近以1.55亿美元的价格出售了PRV），以及另一个（如果PRV计划被续签）用于Sanfilippo（根据之前的PRV计划，将在2026年9月截止日期后获得批准，见注释）这里).猎人公司于5月6日宣布完成滚动BLA，因此我们预计将在7月的第一个星期获得关于潜在FDA批准的更新，这意味着PDUFA日期在2026年1月（突破性指定意味着优先审评）。公司指出罕见病CDER小组仍然完整且投入其中，并且尽管在新的政府领导下进行期间，互动仍在按预期进行。确认性猎人试验仍在招募中，并将从最后一位患者开始计算两年后得出结果。管理层重申对2025年营收指引的信心，为5.6亿至5.9亿美元，并对中国本土业务持积极态度。回顾，Q1营收1.06亿美元低于市场预期1.15亿美元以及我们的预估1.18亿美元，尽管这在意料之中，管理层多次指出由于春节因素，Q1通常是淡季。此外，根据我们与同行的对话，我们对营收不及预期的情况非常有信心，主要归因于季节性因素而非基本需求。我们在关注8月18日的RARE Sanfilippo PDUFA和11月9日的RGNX Hunter PDUFA，尽管承认这些是基因疗法，因此是CBER而非CDER，并且是完全不同的审核团队，DNLI也显示出CSF HS的显著降低和NfL（神经丝蛋白）的恢复正常（RGNX和RARE都没有分享NfL数据）。请参阅本报告第4-9页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。 VRDNOLMA正在招募III期OPERA-01 2L+单药试验，预计2026年公布顶线数据。我们也在关注未来12个月多个重要的1L期III期口服SERD数据集的发布，包括预计在2025年Q4公布的ROG persevERA和预计在2026年公布的AZN SERENA-4，如果它们有效，可能会有重大（+）的信号传递至OLMA。今年一个未被重视的催化剂 —— VRDN将在2025年第三季度公布一期高电压数据 - 这是他们的Fc片段，类似于efgartigimod，但预计将成为真正的皮下自动注射器。数据将在健康志愿者中进行，公司希望看到60-65%的IgG抑制作用/减少，并与efgartigimod保持一致。前进策略尚未确定，但公司相信他们可以通过剂量（即更低）、频率或给药剂量进行差异化...Co保持积极，并按计划提交veligrotug为 ted 由 h2/25 - 他们只是在慢性 ted 中等待 thrive-2 的第 3 期 52 周随访。他们指出 - 该 co 拥有突破性指定，这是由于快速的原肠反应速率以及强烈的复视数据而获得的。该公司继续指导 h2/26 发布，但如果他们获得优先审评（突破性指定下有可能），可能会加速。请参阅本报告第4-9页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。皮下注射数据仍按计划进行——公司对2026年第一季度顶端数据的时间表有信心，并认为第四周给药的暴露量与静脉注射10mg/kg一致，而第八周给药的暴露量与静脉注射3mg/kg一致，这让他们有信心获得与静脉注射相似或一致的有效性，这将是最有利的情况，我们仍然保持乐观。第一阶段的KAT6也在2026年取得初步数据。来自竞争对手PFE在ASCO展出的KAT6更新数据表明，与fulvestrant联用时可达到37%的ORR和11个月的PFS，我们认为这在2L+治疗中具有竞争力（具有广泛的突变活性，包括ESR1和PI3ka）+我们相信，与palazestrant这类口服SERDs联用时，活性可能得到进一步提升，而非fulvestrant。一个ESR1突变。重要的是，SERENA-6 7个月PFS差值仅计算了在随机化时检测到ESR1突变的时间，这实际上发生在患者一线疗法的“尾部”期间，这意味着当使用口服SERD覆盖整个一线疗程时，可能会观察到更大的差值。我们还认为OLMA相对于其他正在开发的SERD可能具有更好的暴露量。 杰富瑞金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司在阿斯利康公司证券或美国存托凭证上做市。公司特定披露投资建议记录公司估值/风险分析师认证：(《海事劳工公约》第3条第1款e项和第7条)杰弗里金融集团公司、其附属公司或子公司担任阿比奥纳证券承销或配售的经理或共同经理治疗公司或其一家附属公司。关于本报告所推荐公司的重要披露信息，请访问我们的网站https://javatar.bluematrix.com/sellside/ Disclosures.action或者拨打212.284.2300。杰弗里斯金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司预计将在未来三个月内从阿凯洛疗法公司获得投资银行服务的报酬，或打算寻求此类报酬。在过去12个月内，Jefferies金融集团公司、其关联公司或子公司已从Abeona Therapeutics公司获得投资银行业务的报酬。我，迪娜·埃尔蒙谢德，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉证券（或所涉公司）的个人看法。我还证明，我的任何部分报酬都不直接或间接地与本研究报告中表达的具体建议或观点相关。我，李美狄，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对主题证券（及）和主题公司（及）的个人观点。我还证明，我的任何一部分补偿都与本研究报告中所表达的具体建议或观点没有直接或间接的关系。在过去十二个月里，Abeona Therapeutics, Inc.一直是Jefferies Financial Group Inc.及其附属公司或子公司的客户，投资银行服务正在被提供或已经提供了。和所有Jefferies员工一样，负责覆盖本报告所述金融工具的分析师(s)的部分报酬基于公司整体业绩，包括投资银行业务收入。我们力求根据需要更新我们的研究，但各种法规可能阻止我们这样做。除了定期发布的某些行业报告外，绝大多数报告将根据分析师的判断，在不规则的时间间隔内发布。建议已发布 建议已分发在过去十二个月中，Akero Therapeutics, Inc.一直是Jefferies Financial Group Inc.及其附属公司或子公司的客户，投资银行服务正在被提供或已经提供。杰弗里金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司预计将在未来三个月内从阿比奥纳治疗公司获得投资银行服务的报酬或打算寻求报酬。杰弗里斯金融集团股份有限公司、其关联公司或子公司正在作为管理人或共同管理人，参与Akero Therapeutics, Inc.或其一家关联公司的证券承销或配售活动。在过去12个月内，杰弗里斯金融集团公司、其附属公司或子公司已从Akero Therapeutics公司获得投资银行服务的报酬。我，马修·哈 goo d，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对所涉证券（及）所涉公司（及）的个人观点。我还证明，我的任何部分薪酬都不直接或间接地与本研究报告中所表达的特定建议或观点相关。我，杨凯，CFA，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了本人对相关证券（及公司）的个人看法。我同时证明，我的任何部分报酬从未、现在或将来与本研究报告中所表达的特定建议或观点有任何直接或间接的关系。请参阅本报告第4-9页的重要披露信息。本报告仅供杰富瑞客户阅读。禁止未经授权的传播。杰弗里斯金融集团股份有限公司、其附属公司或子公司在过去十二个月内曾作为经理或共同经理，为阿贝奥纳治疗公司或其一家附属公司提供证券承销或配售服务。我，迈克尔·J·耶，证明本研究报告中所表达的所有观点准确地反映了我对相关证券(及)相关公司(及)的个人观点。我还证明，我的任何一部分补偿与本研究报告中表达的特定建议或观点没有直接或间接的关系。 2025年6月4日 晚上8:082025年6月4日 晚上8:08 4 杰弗里斯评级说明过去12个月，Jefferies Financial Group Inc.及其关联公司或子公司已从Olema投资银行服务中收到报酬。肿瘤学。杰弗里斯金融集团股份有限公司、其附属公司或子公司曾担任超尔基因证券的承销或配售管理人或共同管理人在过去十二个月内，制药公司或其附属机构。在过去12个月内，Jefferies金融集团 Inc.及其关联公司或子公司已从Zai的投资银行服务中获得报酬。实验室有限公司。CS - 覆盖暂停。Jefferies 已暂停对该公司的覆盖。NC - 未涵盖。Jefferies 不涵盖该公司。杰弗里金融集团股份有限公司及其关联公司或子公司预计将在未来三个月内从维里迪安疗法公司获得或意图寻求投资银行业务的补偿。杰弗里金融集团股份有限公司、其附属公司或子公司正在作为经理或共同经理，为维里迪安疗法公司或其一家附属公司进行证券的承销或配售。在过去12个月内，Jefferies金融集团公司、其附属公司或子公司已从Ultragenyx医药公司获得投资银行服务的报酬。买入 - 描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加收益）15%或更高的证券。持有 - 描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加收益）在+15%或-10%之间的证券。表现不佳 - 描述了我们预期在12个月内提供总回报（价格上涨加收益）-10%或更低的证券。对于平均证券价格持续低于10美元的买入评级证券，预期的总回报（价格上涨加收益）在12个月内为20%或更高，因为这些公司通常比整体股市波动更大。对于平均证券价格持续低于10美元的持有评级证券，预期的总回报（价格上涨加收益）在12个月内为±20%。