那些未充分满足的临床需求系列报告之一：地图样萎缩(GA)的市场研究

地图样萎缩（GA）患者人群基数庞大，当前缺乏有效功能针对性药物

• 疾病概述：地图样萎缩（GA）是年龄相关性黄斑变性（AMD）的进展期类型，患者视网膜部分区域，尤其是黄斑逐渐变薄并失去功能，导致不可逆性视力损伤。全球超800万患者受GA影响，且随着疾病进展，视力常出现不可逆性损伤。
• 治疗现状：当前已获批药物仅能延缓GA面积增长，缺乏对视力功能性指标的保护，因此GA的治疗属于尚未被充分满足的疾病领域。全球GA患者存量人数分别为250万（欧美）。
• 未满足需求：GA患者通常会出现不可逆性的视力损伤，且视力功能随时间持续下降，生活负担加重。现有治疗虽延缓了GA面积增长，但对视力功能保护有限，且存在安全性风险（如新生血管性AMD转化率、视网膜血管炎等）。
• 新的研发进展：
  • Annexon（Vonaprument）：首个进入注册性3期临床、并将“预防BCVA≥15-letterloss”作为主要终点的候选药物，为C1q补体抑制剂。
  • Aviceda（AVD-104）：聚唾液酸包被的纳米颗粒，具有双重作用机制（抑制吞噬性/炎症性巨噬细胞活性、调节血管内皮生长因子产生、重新极化小胶质细胞和巨噬细胞），2b期临床显示GA面积变化率下降约31%，平均视力提高0.6个字母。
  • Ocugen（OCU410）：基于AA5的基因疗法，递送RORA并调控RORA相关网络，降低脂褐素/沉积物负荷、缓解炎症反应、调节氧化应激，并通过恢复CD59表达抑制补体末端膜攻击复合物形成，2期临床显示中剂量组GA病灶增长降低31%。
  • BeliteBio（Tinlarebant）：口服、每日一次的RBP4拮抗剂，通过降低血液中的视黄醇结合蛋白4水平，减少视黄醇向眼睛的运输，3期临床已完成入组。
• 市场规模：2025年美国市场规模已达约10亿美元量级，Apellis略微占优。
• 近年交易对价：
  • 安斯泰来收购Iveric：以每股40美元收购Iveric Bio，溢价64%-75%，获得IZERVAY。
  • Aviceda完成C轮融资：2.075亿美元，支持AVD-104的3期临床。
  • Biogen收购Apellis：每股41.00美元，对应市值约56亿美元，获得SYFOVRE。
• 投资建议：GA领域属于典型的蓝海市场，潜在需求大且尚未满足真实临床需要，近年并购和融资案例展现了市场对该领域的投资关注。当前，已有多款产品进入临床后期阶段，并且在早中期临床中也部分提示了潜在疗效的信号，建议持续关注后续进展。
• 风险提示：创新研发失败或不及预期的风险、商业化不及预期的风险、市场竞争加剧的风险、监管和准入风险。