医药生物行业周报：必贝特在小核酸领域的差异化布局

医药生物 2025年12月07日 ——行业周报 投资评级：看好（维持） 巢舒然（分析师）chaoshuran@kysec.cn证书编号：S0790525110001 余汝意（分析师）yuruyi@kysec.cn证书编号：S0790523070002 小核酸引领发展新路径，必贝特差异化布局多治疗领域 必贝特是一家以临床价值为导向、专注于创新药自主研发的生物医药企业。公司聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，依托自主研发构建的核心技术平台，持续开发临床急需的全球首创药物FIC和针对未满足临床需求的创新药物。据招股说明书，公司研发管线中已有1款1类创新药产品BEBT-908（注射用盐酸伊吡诺司他）获批上市，BEBT-209处于III期临床试验阶段，BEBT-109已获准开展III期临床试验，5个产品处于I期临床试验阶段。小核酸方面，公司已布局罕见病、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等领域，其中：BEBT-507（靶向TMPRSS6）可通过GalNAc介导被递送至肝细胞内，特异性沉默TMPRSS6的mRNA，增加铁调素（Hepcidin）的生成和释放，从而降低血液中HCT和HGB水平，可能减轻真性红细胞增多症患者的症状，并降低疾病的进展风险，已于2025年6月启动I期临床试验；BEBT-701（AGT/PCSK9双靶点）用于高脂血症合并高血压，预计2025年提交IND；BEBT-508目前处于新药发现阶段，拟开发用于非酒精性脂肪性肝病，预计2026年提交IND申请。除此之外，公司在中枢神经系统如阿尔兹海默病、帕金森病等管线布局也值得重点跟踪。 相关研究报告 《PD-1/VEGF双抗赛道临床进展迅速，四款进入注册临床—行业周报》-2025.11.30 《减肥赛道开启"长效革命"，MNC加速 布 局 高 价 值 平 台—行 业 周 报 》-2025.11.23 开发GDOC及POC平台，布局“肝内+肝外”递送技术，打开成长空间 《MNC全面布局FGF21靶点，关注国内投资机会—行业周报》-2025.11.16 肝内方面，公司开发了新型GalNAc双寡核苷酸偶联平台（GDOC），在肝脏内同时高效和持久抑制两个基因，为复杂病理机制的代谢性疾病提供全新的治疗策略；肝外方面，公司的新一代siRNA药物平台通过技术创新实现肝外递送突破，其肽-寡核苷酸偶联平台（POC）可精准递送siRNA至肾脏近端肾小管上皮细胞（PTECs）和脑神经元，有望有效解决siRNA肝外递送难题。 12月第1周医药生物下跌0.74%，医药流通板块涨幅最大 从月度数据来看，2025年初至今沪深整体呈现上行趋势。2025年12月第1周有色、通信等行业涨幅靠前，房地产、传媒等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.74%，跑输沪深300指数2.02pct，在31个子行业中排名第21位。2025年12月第1周医药流通板块涨幅最大，上涨6.48%；线下药店板块上涨1.85%，中药板块上涨0.03%；原料药板块跌幅最大，下跌2.54%，疫苗板块下跌1.62%，医疗研发外包板块下跌1.29%。 医药布局思路及标的推荐 整体上，我们持续看好创新药及其产业链（CXO+科研服务），短期建议关注流感相关投资机会。 月度组合：三生制药、信达生物、百利天恒、悦康药业、华东医药、石药集团、热景生物、联邦制药、前沿生物。 周度组合：泽璟制药、昊帆生物、阿拉丁、皓元医药、毕得医药、药康生物、阳光诺和。 风险提示：研发不确定性风险、药物安全性风险、竞争加剧风险等。 目录 1、小核酸引领发展新路径，必贝特差异化布局多治疗领域.....................................................................................................32、12月第1周医药生物下跌0.74%，医药流通板块涨幅最大................................................................................................52.1、板块行情：医药生物下跌0.74%，跑输沪深300指数2.02pct..................................................................................52.2、子板块行情：医药流通板块涨幅最大，原料药板块跌幅最大..................................................................................63、风险提示....................................................................................................................................................................................8 图表目录 图1：必贝特聚焦肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域................................................................................3图2：12月医药生物指数下跌0.74%（单位：%）....................................................................................................................6图3：12月第1周医药生物下跌0.74%（单位：%）................................................................................................................6图4：本周医药流通涨幅最大，原料药板块跌幅最大................................................................................................................7 表1：siRNA差异化管线布局，涉足罕见病、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等领域................................5表2：12月以来医药流通板块和线下药店板块涨幅最大...........................................................................................................7表3：子板块中个股涨跌幅（%）前5.........................................................................................................................................8 1、小核酸引领发展新路径，必贝特差异化布局多治疗领域 必贝特是一家以临床价值为导向、专注于创新药自主研发的生物医药企业。公司聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域，依托自主研发构建的核心技术平台，持续开发临床急需的全球首创药物FIC和针对未满足临床需求的创新药物。据招股说明书，公司研发管线中已有1款1类创新药产品BEBT-908（注射用盐酸伊吡诺司他）获批上市，BEBT-209处于III期临床试验阶段，BEBT-109已获准开展III期临床试验，5个产品处于I期临床试验阶段。 公司在小核酸领域差异化布局，首款siRNA药物BEBT-507已进入I期临床。目前公司在siRNA领域已布局罕见病、心血管疾病、代谢性疾病、中枢神经系统疾病等领域，其中： BEBT-507：是公司基于自主研发的小核酸药物研发平台开发的首款siRNA药物，是一款活性高、药效持续时间长的靶向TMPRSS6的GalNAc-siRNA药物，可通过GalNAc介导被递送至肝细胞内，特异性沉默TMPRSS6的mRNA，增加铁调素（Hepcidin）的生成和释放，从而降低血液中HCT和HGB水平，可能减轻真性红细胞增多症患者的症状，并降低疾病的进展风险。已于2025年6月启动I期临床试验。 BEBT-701：AGT/PCSK9双靶点，用于高脂血症合并高血压，预计2025年提交IND。 BEBT-508：目前处于新药发现阶段，拟开发用于非酒精性脂肪性肝病，预计2026年提交IND申请。 除此之外，公司在中枢神经系统如阿尔兹海默病、帕金森病等管线布局也值得重点跟踪。 开发GDOC及POC平台，布局“肝内+肝外”递送：肝内方面，公司开发了新型GalNAc双寡核苷酸偶联平台（GDOC），在肝脏内同时高效和持久抑制两个基因，为复杂病理机制的代谢性疾病提供全新的治疗策略；肝外方面，公司的新一代siRNA药物平台通过技术创新实现肝外递送突破，其肽-寡核苷酸偶联平台（POC）可精准递送siRNA至肾脏近端肾小管上皮细胞（PTECs）和脑神经元，有望有效解决siRNA肝外递送难题。 2、12月第1周医药生物下跌0.74%，医药流通板块涨幅最大 2.1、板块行情：医药生物下跌0.74%，跑输沪深300指数2.02pct 从月度数据来看，2025年初至今沪深整体呈现上行趋势。2025年12月第1周有色、通信等行业涨幅靠前，房地产、传媒等行业跌幅靠前。本周医药生物下跌0.74%，跑输沪深300指数2.02pct，在31个子行业中排名第21位。 数据来源：Wind、开源证券研究所（截止至2025.12.05） 数据来源：Wind、开源证券研究所（注：2025.12.01-2025.12.05为12月第1周） 2.2、子板块行情：医药流通板块涨幅最大，原料药板块跌幅最大 2025年12月第1周医药流通板块涨幅最大，上涨6.48%；线下药店板块上涨1.85%，中药板块上涨0.03%；原料药板块跌幅最大，下跌2.54%，疫苗板块下跌1.62%，医疗研发外包板块下跌1.29%。 数据来源：Wind、开源证券研究所 3、风险提示 （1）研发不确定性风险。研发进度不及预期或结果未达标准，可能导致项目延期或终止。 （2）药物安全性风险。药品监测发现安全隐患，可能引发使用限制或市场信任下降。 （3）竞争加剧风险。同类竞品增多或优势减弱，可能导致市场份额下滑盈利承压。 特别声明 《证券期货投资者适当性管理办法》、《证券经营机构投资者适当性管理实施指引（试行）》已于2017年7月1日起正式实施。根据上述规定，开源证券评定此研报的风险等级为R4（中高风险），因此通过公共平台推送的研报其适用的投资者类别仅限定为境内专业投资者及风险承受能力为C4、C5的普通投资者。若您并非境内专业投资者及风险承受能力为C4、C5的普通投资者，请取消阅读，请勿收藏、接收或使用本研报中的任何信息。因此受限于访问权限的设置，若给您造成不便，烦请见谅！感谢您给予的理解与配合。 分析师承诺 负责准备本报告以及撰写本报告的所有研究分析师或工作人员在此保证，本研究报告中关于任何发行商或证券所发表的观点均如实反映分析人员的个人观点。负责准备本报告的分析师获取报酬的评判因素包括研究的质量和准确性、客户的反馈、竞争性因素以及开源证券股份有限公司的整体收益。所有研究分析师或工作人员保证他们报酬的任何一部分不曾与，不与，也将不会与本报告中具体的推荐意见或观点有直接或间接的联系。 分析、估值方法的局限性说明 本报告所包