医药生物行业周报：全球加速布局+适应症拓展，关注小核酸药物领域

核心观点

• 全球小核酸药物加速发展，适应症领域不断拓展。
• 小核酸药物凭借独特作用机制与长效治疗优势，在罕见病向心血管代谢疾病、中枢神经系统疾病等领域快速拓展。
• 递送技术平台成熟，肝靶向效率提升，推动适应症拓展。

关键数据

• 截至2025年上半年，全球共有22款小核酸药物获批上市（含已撤市品种），包括13款ASO药物、7款siRNA药物以及2款配体类药物。
• 2024年全球核酸药物市场规模已突破230亿美元，预计到2030年将超过500亿美元，年复合增长率超15%。

事件概述

• 圣诺医药与上海睿智医药及其子公司签署全球非独占许可协议，围绕GalAhead及相关核酸药物递送技术平台开展深度协作，整合技术与资源优势，推动全球小核酸治疗领域高质量发展。
• 石药集团自主研发的siRNA药物SYH2061注射液获美国FDA批准，可在美国开展临床试验，是国内自主研发并进入临床试验阶段的首款超长效降低C5水平的siRNA药物。
• Arrowhead公司RNAi疗法普乐司兰钠注射液获美国FDA批准上市，用于降低家族性乳糜微粒血症（FCS）成人患者的甘油三酯水平。

投资建议

• 建议关注恒瑞医药、石药集团、圣诺医药等。

风险提示

• 药品/耗材降价风险；行业政策变动风险；市场竞争加剧风险等。