小核酸药物作为全新的治疗范式，通过直接作用于mRNA从源头解决难治性疾病。随着化学修饰、递送系统等核心技术的突破，其成药性和安全性已获验证，并具备长期疗效（半年给药一次）、高特异性、广靶点潜力等优势，有望成为继小分子和抗体后的创新药浪潮。
适应症拓展方面，小核酸药物已从罕见病逐步扩展至高血脂、乙肝等慢性病，涵盖心血管、肿瘤、自免等多个大病种，市场天花板持续打开。我国siRNA研发技术日趋成熟，产品布局丰富，靶点多样化，自2024年起陆续与MNC开展授权合作，BD出海加速，有望将更多中国原创管线推向全球市场，成为BD新热点。
推荐标的：阳光诺和、悦康药业；建议关注：前沿生物、信立泰、圣诺生物、石药集团、腾盛博药、成都先导。
