国盛医药小核酸药物行业专题：奇点已至：小核酸药物迈向平台多维布局新纪元

小核酸药物行业专题：奇点已至：小核酸药物迈向平台多维布局新纪元

螺旋向上：小核酸重构现代制药版图

小核酸药物是化学合成的短核酸序列，通过调节基因表达水平，在mRNA转录水平调节靶蛋白生成，治疗疾病。主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸（ASO）和适配体等，通过不同机制调节基因表达和蛋白质水平。小核酸药物突破不可成药限制，相较于小分子和抗体药物具有给药周期长和安全性优势。Alnylam的RNAi治疗平台在药物研发各阶段的成功率显著高于行业平均水平。核酸类治疗药物经历了奠基、探索、突破和加速发展阶段，小核酸药物类型包括ASO、siRNA和适配体，作用机制分别为通过RNase H调控mRNA切割、siRNA引导切割靶mRNA和适配体结构识别靶标。

方兴未艾：商业化与BD共舞正酣

全球小核酸药物市场呈现强劲增长，2019年市场规模为27亿美元，预计2024年将达到57亿美元，复合年增长率为16.2%。预计2029年和2034年市场规模将分别达到206亿美元和549亿美元。全球已上市小核酸药物达23款，其中三款进入十亿美元销售行列。全球小核酸药物BD规模持续攀升，2025年交易金额达322.10亿美元，交易数量46起。IonisPharmaceuticals、AlnylamPharmaceuticals和Arrowhead Pharmaceuticals在转让方企业交易总量中领跑，诺华制药、渤健制药和阿斯利康制药在受让方企业交易总量中位居前列。

由点及面：新适应症的破局与延展

小核酸药物从肝脏靶器官逐步向脑靶、脂肪靶向拓展，在降脂、减重、MASH、感染、降压等领域的临床进展和试验结果不断拓展当前药物边界。全球高脂血症及高胆固醇血症、高血压、肾病、减重、肝炎和MASH等领域的小核酸药物临床进展显著。

全球竞速：海内外药企各显锋芒

瑞博生物依托国际化研发平台，实现小核酸药物全周期技术覆盖，自主研发的肝靶向递送技术RiboGalSTARTM推动多款产品进入临床II期。舶望制药是国内小核酸企业领军者，siRNA疗法管线布局广泛，涵盖多个重要治疗领域。靖因药业深耕心血管与代谢领域的小核酸药物研发。中国生物制药收购赫吉亚，关注长效LPA及神经靶向。前沿生物的小核酸创新药研发布局以差异化管线为主，涵盖lgA肾病、血脂异常、内分泌相关、痛风等疾病领域。Alnylam是全球小核酸龙头企业，商业化高歌猛进。Arrowhead是多靶点多器官布局的小核酸平台企业。Ionis是ASO寡核苷酸疗法龙头。

风险提示

竞争风险、研发风险、市场震荡风险。