继续强call前沿生物小核酸差异化布局公司在补体系统布局三

公司在补体系统布局三款产品：7011（双靶）、7013（单靶）、7014（单靶），其中重点关注： 7013：选择性阻断补体的凝集素途径/替代途径，目前无同靶点siRNA药物在研；猴子数据显示7013可以显著降低uPCR、uTP并显著提升eGFR；预计8月获得猴子的肾穿数据；计划年底提交IND申请。 7011：同时阻断凝集素途径和替 继续强call【前沿生物】：小核酸差异化布局 公司在补体系统布局三款产品：7011（双靶）、7013（单靶）、7014（单靶），其中重点关注： 7013：选择性阻断补体的凝集素途径/替代途径，目前无同靶点siRNA药物在研；猴子数据显示7013可以显著降低uPCR、uTP并显著提升eGFR；预计8月获得猴子的肾穿数据；计划年底提交IND申请。 7011：同时阻断凝集素途径和替代途径，进展预计比7013晚3个季度，前瞻性的双靶布局，潜在FIC品种。 上述项目预期Q3在国际会议上公布数据【是少见的临床前数据口头汇报案例，通常口头汇报需要临床数据】。 目前正在推进7013/7014/7011在igA肾病的开发，后续有拓展到狼疮肾炎、湿性黄斑病变等补体相关疾病的潜力，有望实现【pipeline in one drug】。 【FIC靶点】+【潜在BIC疗效】+【补体系统可拓展适应症广泛】+【国际大会数据展示】=【潜在BD预期】。 小核酸药物BD达成的研发阶段更早，参考：舶望&诺华合作（临床1期、1.85亿美元首付款、41亿美元总包）、瑞博&勃林格殷格翰合作（临床前，20亿美元总包）、靖因&CRISPR合作（临床1期、8.95亿美元）。 除了补体系统的布局，公司在血脂异常、MASH领域均有siRNA药物布局，【目标做到BIC疗效】、均已达到PCC阶段。 公司目前肝内靶点采用GalNAc递送系统，海外全球专利2029年过期，对公司产品商业化无影响。 同时开发【肝外递送系统】，预期26年有初步平台验证数据。 艾可宁预期收入实现稳健增长；在研HIV新药有望实现居家皮下注射、1月一针，正在推进临床前研究。 两款高端仿制药已提交ANDA申请，特里帕肽仿制药主攻美国市场，洛索洛芬钠热熔胶贴剂布局中国市场，预计27年为收入端带来增量。