小核酸线上沙龙①前沿生物小核酸布局分享20251024

核酸布局分享核酸布局分享20251024_1_导读导读 2025年10月25日09:56 关键词关键词 小核酸前生物补体领域IGA肾病FD7013 SB7011 map two cfd肝外递送平台代谢内分泌first in class专利长效多肽创新药临床需求FB7013尿蛋白肾小球滤过率补体抑制剂 全文摘要全文摘要 小核酸技术作为生物医药领域的新兴热点，吸引了众多公司投入研发和资本。一家专注于此领域的公司通过三场交流活动，展示了其在小核酸赛道的布局与进展，包括产品管线的开发和与临床医学专家的合作。公司强调了对小核酸技术的战略投资，包括自主知识产权的建立、递送平台的优化，以及寻求BD合作的潜力。 小核酸线上沙龙小核酸线上沙龙①前沿生物小前沿生物小 核酸布局分享核酸布局分享20251024_1_导读导读 2025年10月25日09:56 关键词关键词 小核酸前生物补体领域IGA肾病FD7013 SB7011 map two cfd肝外递送平台代谢内分泌first in class专利长效多肽创新药临床需求FB7013尿蛋白肾小球滤过率补体抑制剂 全文摘要全文摘要 小核酸技术作为生物医药领域的新兴热点，吸引了众多公司投入研发和资本。一家专注于此领域的公司通过三场交流活动，展示了其在小核酸赛道的布局与进展，包括产品管线的开发和与临床医学专家的合作。公司强调了对小核酸技术的战略投资，包括自主知识产权的建立、递送平台的优化，以及寻求BD合作的潜力。面对投资者的疑问，公司详细解答了产品技术、市场前景、专利风险及未来战略方向，体现了其在小核酸领域的深度研究和积极布局，展现出良好的市场潜力和未来发展预期。 章节速览章节速览 ● 00:00前生物小核酸领域布局与进展前生物小核酸领域布局与进展会议介绍了前生物在小核酸领域的布局，包括差异化管线建设、补体领域两款进展迅速的项目（FD7013 与SB7011）及其适应症开发，以及自主肝外递送平台的建立目标。计划至2026年申请4-5个IND，达成BD项目交易。 ● 04:11超微与高端仿制药领域布局及小核酸技术发展超微与高端仿制药领域布局及小核酸技术发展 对话主要围绕超微和高端仿制药领域的布局展开，重点介绍了艾滋病新药研发、慢病领域高端仿制药产品，如特立帕肽和洛索洛芬钠，预计26年底前分别在美国和中国获批上市。同时，强调了小核酸技术作为第三次创新浪潮的潜力，以及公司在长效多肽和小核酸领域转化中的技术储备和差异化优势。此外，还提到了补体领域的两款领先产品7013和7011，以及它们在IGA肾病治疗中的临床前数据展示。 ● 07:19 IGA肾病的发病机制与治疗靶点研究肾病的发病机制与治疗靶点研究IGA肾病是中国乃至全球最常见的原发性肾小球肾炎，患者基数庞大，每年新增病例超过10 万，且呈逐年上升趋势。该病发病机制尚未完全阐明，但四重打击学说被广泛认可，涉及免疫复合物沉积、补体激活及炎症因子释放等环节。针对这些病理机制，药物研发正逐步探索靶向治疗策略。 ● 10:09 IGA肾病治疗中的补体抑制剂研究肾病治疗中的补体抑制剂研究讨论了补体在IGA肾病发病过程中的关键作用，尤其是替代途径和凝集素途径。提出了通过抑制关键因子如 CFB和MSP2来阻断补体激活，进而控制疾病进展的策略。强调了个体化治疗的重要性，以及未来结合抑制致病性IGA产生和快速抑制肾小球炎症的治疗方法。指出目前补体抑制剂在IGA肾病治疗中的局限性和未满足的临床需求。 ● 14:59 IGA肾病补体靶向小核酸药物的研发进展肾病补体靶向小核酸药物的研发进展 针对IGA肾病，公司开发了FB7013、FB7014和FB7011三款小核酸药物，其中FB7013和FB7011为主要关注产品。FB7013靶向凝激素途径的关键因子MSP two，具有first in class的作用机制，已在猴子模型中展现长效敲降效果，预计临床可实现半年一次给药。未来，这些药物有望拓展至原发性膜性肾病、年龄相关黄斑变性及糖尿病肾病等补体相关疾病。 ● 17:29 FB7013在在IGA肾病模型中的药效学研究肾病模型中的药效学研究研究通过构建IGA肾病的食蟹猴模型，评估了FB7013 在不同剂量下对尿总蛋白肌酐比值、尿总蛋白和肾小球滤过率的影响。结果显示，随着药物剂量的增加，尿蛋白显著下降，肾功能指标如肾小球滤过率明显提升，且病理学特征如肾小球内IGA沉积和系膜细胞数量也显著减少，表明FB7013在IGA肾病治疗中展现出良好疗效。 ● 20:49 FB7011：双靶向补体抑制剂在：双靶向补体抑制剂在IGA肾病治疗中的新进展肾病治疗中的新进展FB7011是一款同时靶向MAP2和CFB的双靶向补体抑制剂，旨在保留补体系统抵御感染的生理功能的同时，阻断 IGA肾病发病过程中的凝激素和替代途径。该药物在食蟹猴模型中展现出显著的蛋白敲降效果，可实现每半年给药一次的长效模式，并在IGA肾病疾病模型中显著降低尿蛋白、改善肾功能。与已获批的补体抑制剂相比，FB7011在高剂量下展现出更优的治疗效果。相关临床前数据将在美国肾脏大会及全球IGA肾病研讨会上进行展示，引起广泛关注。 ● 24:46递送技术平台与递送技术平台与IGA肾病治疗药物的研发进展肾病治疗药物的研发进展对话围绕递送技术平台和IGA肾病治疗药物的研发进展展开，提及了7013和7011两款药物采用gal neck 底层系统，以及未来自研递送平台的早期研究阶段和专利情况。计划在明年披露更详尽的产品信息，并通过肝外靶点验证递送平台的有效性。 ● 29:53小核酸药物在补体抑制剂领域的优势与临床前景小核酸药物在补体抑制剂领域的优势与临床前景 对话讨论了小核酸药物在补体抑制剂领域的优势，包括与现有药物相比的优效性、快速起效速度及靶蛋白敲降效率。通过7011和7013的临床前数据，展示了尿蛋白下降超过50%的显著效果，表明该产品在同类药物中具有竞争优势，为推进临床试验提供了信心。 ● 34:02补体抑制剂在补体抑制剂在IGA肾病治疗中的作用机制与优势肾病治疗中的作用机制与优势讨论了补体抑制剂在IGA 肾病治疗中的作用，指出其通过直接阻断补体激活，快速抑制肾小球炎症。相较于针对病原减少产生的抑制剂，补体抑制剂作用更直接、效果更快。 ● 36:20精准阻断补体途径以提升安全性与疗效精准阻断补体途径以提升安全性与疗效讨论了C3C5通路上单抗的应用及安全性考量，指出传统C3C5 抑制剂可能损伤补体系统抗感染功能，增加感染风险。提出针对疾病特点精准阻断补体途径的设计理念，如在IGA肾病中仅阻断凝激素途径和替代途径，保留经典途径以维持抗感染功能，旨在提升疗效同时保障安全性。 ● 38:43产品对比与产品对比与BD策略展望策略展望对话围绕产品比较、感染风险、BD策略及目标展开，强调7011/7013的精准靶向优势，讨论IGA 肾病的临床需求与市场潜力，展望BD交易对小核酸领域技术与产品管线的推动作用。 ● 43:39 BD合作优先级与专利创新讨论合作优先级与专利创新讨论 讨论了在当前发展阶段，BD合作对手方的优先级高于近期首付款的重要性，强调了技术背书和管线正循环的促进作用。提及了专利申请与化学修饰模式的创新，确保产品可专利性，未受已知问题影响。分析了抗体临床研究失败原因，指出研究设计缺陷及地域性患者差异对结果的影响，强调小核酸与抗体的差异化优势。 ● 49:07小核酸药物技术优势与安全性考量小核酸药物技术优势与安全性考量讨论了小核酸药物在长效性与靶向性上的优势，尤其是针对慢性病治疗的潜力。同时，分析了7011和7013 两种药物在安全性与疗效上的特点，指出7013在抗感染风险上具有优势，而7011则覆盖更广泛人群。还提及了与海外MCV接触时，对方关注的核心领域及临床数据的重要性。 ● 55:40公司创新药研发进展与未来规划公司创新药研发进展与未来规划会议讨论了公司在创新药研发方面的进展，重点提及IGA 肾病的开发，以及对原发性膜性肾病、糖尿病肾病等适应症拓展的早期探索。此外，公司计划通过股权激励、仿制药上市等方式提升收入，同时加大在小核酸产品线的投入，旨在3年内推动更多产品进入临床阶段，强化创效布局。 问答回顾问答回顾 发言人发言人问：在小核酸领域，前生物有哪些布局情况？问：在小核酸领域，前生物有哪些布局情况？ 发言人答：前生物在小核酸领域布局已久，于2022年底至2023年初开始正式进入该领域，最初专注于追踪技术的研究。经过一年的积累，公司在2023年底建立了具有差异化优势的小核酸管线，目前有8到9款候选药物处于临床前阶段。其中进展最快的是补体领域的两款项目，分别是具有first in class潜力的FD7013和全球范围内有创新机制的双靶点SB7011。这两款产品首个适应症都针对IGA肾病进行开发，预计今年年底提交IND申请。 发言人发言人问：除了补体领域，前生物在其他领域还有哪些布局？问：除了补体领域，前生物在其他领域还有哪些布局？ 发言人答：除补体领域外，前生物还在降血脂、代谢、内分泌等领域布局了小核酸产品管线。今年公司还推出了股权激励目标，期望在明年累计获得4到5个MD（可能指临床试验申请），并通过自主建设肝外递送平台Accord实 现向肝外精准递送药物的功能。 发言人发言人问：前生物在小核酸领域的中期目标是什么？前生物如何看待小核酸技术的发展前景以及自身问：前生物在小核酸领域的中期目标是什么？前生物如何看待小核酸技术的发展前景以及自身在该在该领域的竞争优势？领域的竞争优势？ 发言人答：前生物在接下来2到3年内，希望基于其差异化的研发管线在小核酸领域取得产品竞争优势。目标是在2026年实现4到5个IND申请，并期望在此期间完成至少一个小核酸领域的BD项目交易。前生物认为小核酸技术有望带来创新药物的第三次浪潮，具有诸多优点且当前赛道热门。公司在长效多肽向长效小核酸领域的转化上，凭借二十多年的底层技术修饰合成、生产工艺积累以及人才储备，具备创建从候选化合物到新药获批上市再到商业化的完整链条的能力，从而在临床需求理解和产品立项差异化方面具有竞争优势。 发言人发言人问：前生物在超微和高端仿制药领域的布局如何？问：前生物在超微和高端仿制药领域的布局如何？ 发言人答：在超微和高端仿制药领域，前生物持续专注于艾滋病新药的研发，并围绕慢病领域布局高端仿制药产品。预期在2026年底之前，有两款产品分别在美国和中国获批上市，以应对人口老龄化带来的市场扩容需求。 发言人发言人问：问：IG肾病的主要病理机制是什么？四重打击假说在肾病的主要病理机制是什么？四重打击假说在IGA肾病中的具体作用是什么？肾病中的具体作用是什么？ 发言人答：IG肾病的发病主要与呼吸道和肠道细菌感染后循环中产生的半乳糖缺陷的IGA1有关。这种缺陷的免疫球蛋白成为自身抗体，诱导自身抗原产生并形成循环复合物，无法通过肾脏滤过膜而在肾脏沉积，激活补体系统，进而诱发炎症因子，导致肾组织损伤，形成IGA肾病。四重打击假说认为，在感染后产生的异常免疫复合物、自身抗体与正常抗原结合形成循环复合物，在肾脏沉积激活补体，进而引发炎症反应，最终导致肾组织损伤和IGA肾病的发生与发展。药物研发的目标就是针对这四个环节中的靶点进行干预。 发言人发言人问：补体在问：补体在IGA肾病中的角色及其激活途径有哪些？肾病中的角色及其激活途径有哪些？ 发言人答：补体在IGA肾病中起到关键作用，有经典途径、凝集素途径和替代途径三种激活方式，它们最终都会通向共同的末端通路——C3转化酶、C4转C5转化酶到膜攻击复合体。在IGA肾病中，替代途径和凝集素途径最为活跃，而经典途径的作用相对较低。 发言人发言人问：针对问：针对IGA肾病的治疗现状和未来趋势是什么？肾病的治疗现状和未来趋势是什么？ 发言人答：传统治疗IGA肾病的方法包括控制高血压和蛋白尿，但随着研究深入，治疗正转向个体化多靶点治疗，包括调节