神经退行性疾病系列报告：阿尔茨海默症药物研发：阿尔茨海默病治疗：迈向疾病修饰新时代

神经退行性疾病系列报告——阿尔茨海默症药物研发 医药《持续关注创新药械产业链的估值修复》2026.08.03医药《医药行业2026Q2公募基金持仓分析》2026.07.28医药《多肽市场扩容带动CDMO产能扩建》2026.07.27医药《设备更新政策稳步落地，国内设备招采月度数据持续回暖》2026.07.12医药《肥胖慢病价值获美国联邦认可》2026.07.06 本报告导读： 阿尔茨海默病（AD）患病负担庞大且持续扩大，传统对症药物已进入存量高原期，抗Aβ单抗开启疾病修饰治疗（DMT）新时代，多机制小分子及新一代透脑技术有望进一步突破血脑屏障递送瓶颈，国内创新药企业管线布局展现出较强竞争力。 投资要点： 传统对症药物增长放缓，Aβ单抗类DMT疗法加速渗透。多奈哌齐等传统药物仅能改善症状，已进入存量高原期；仑卡奈单抗、多奈单抗等Aβ单抗自2023年起陆续获批，实现从源头清除Aβ的突破，AD治疗市场正加速从对症治疗转向疾病修饰疗法。 Aβ单抗仍存局限，多机制口服小分子有望成为重要补充。静脉输注依从性差、ARIA风险及高费用制约其放量；口服Aβ聚集抑制剂ALZ-801在MCI早期亚组已展现显著疗效及脑保护作用，凸显给药便利性优势。新 一 代透脑技术提升递送效率、降低安全风险。受体介导转运 （TfR/ATV平台）及聚焦超声等技术突破血脑屏障瓶颈，动物模型显示脑内药物浓度提升5-8倍且ARIA样病变几乎消除。 国内相关公司管线布局展现竞争力。康诺亚CM383（半衰期优于已上市抗Aβ抗体）、和铂医药（NEU2005双抗、NEU3001 AOC）、康方生物AK152（国内首个Aβ/BBB双抗，已进入I期）、新华制药OAB-14（全新作用机制口服RXR激动剂，2a期已完成入组）。 风险提示。创新药研发失败风险、临床进展不达预期风险、药物销售放量不达预期风险、国内药物出海授权不达预期风险。 目录 1.神经退行性疾病治疗现状：高患病负担、低有效治疗率，疾病修饰疗法有望打开市场空间..........................................................................................31.1.神经退行性疾病介绍：以阿尔茨海默症为核心，患者数量随老龄化逐年扩大.....................................................................................................31.2.市场规模与患者人数：患者基数庞大，创新疗法与早诊早治提升驱动市场扩容.................................................................................................32.AD治疗现状：传统药物以症状改善为主，A𝜷单抗与多机制小分子有望带来突破.....................................................................................................52.1.AD治疗传统药物...........................................................................52.2.疾病修饰疗法（Disease-Modifying Therapy）...................................62.3.多机制疗法有望取得疗效突破.........................................................72.4.新一代透脑抗体技术提高透脑效率..................................................83.相关公司..............................................................................................93.1.康诺亚生物.....................................................................................93.2.和铂医药........................................................................................93.3.康方生物......................................................................................103.4.新华制药......................................................................................104.风险提示............................................................................................11 1.神经退行性疾病治疗现状：高患病负担、低有效治疗率，疾病修饰疗法有望打开市场空间 1.1.神经退行性疾病介绍：以阿尔茨海默症为核心，患者数量随老龄化逐年扩大 神经退行性疾病是指一组主要影响神经元（神经系统的组成部分）的疾病。这些疾病的特征是神经元功能和结构的逐渐丧失，导致认知、运动和情感能力下降。常见的神经退行性疾病包括阿尔茨海默氏症（AD）,帕金森氏病（PD）,亨廷顿氏病（HD）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）。神经退行性疾病是慢性高发疾病,严重威胁人类健康和生活质量。随着老龄化的加剧,神经退行性疾病患病人数逐年上升。 阿尔茨海默病（AD）是最常见的神经退行性疾病之一,常见于老年人群体中，临床上AD患者表现为认知功能障碍和精神行为异常等。由于全球老龄化加剧，其发病率、患病率和死亡率显著上升。AD的核心病理为细胞外β-淀粉样蛋白（Aβ）沉积形成的神经炎性斑块（NP）以及神经细胞内过度磷酸化的tau蛋白（p-tau）聚集形成的神经原纤维缠结（NFTs），导致神经元损伤、精神行为异常和认知功能下降。AD的治疗策略包括传统药物、靶向Aβ/tau蛋白的新型药物，以及认知训练、非侵入性脑刺激和运动锻炼等非药物干预的治疗策略。基于庞大的患者群体，开展神经退行性疾病研究,探索疾病发生发展机制,寻找有效的早期诊断、预防和治疗途径具有重要现实意义。 1.2.市场规模与患者人数：患者基数庞大，创新疗法与早诊早治提升驱动市场扩容 全球神经退行性疾病药物市场正因人口加速老龄化而快速发展，尤其在中国等地区表现显著。据高光制药招股书数据整理，2023年中国65岁以上人口已达216.8百万人，2025年增长至223.7百万人，这一趋势正推动阿尔茨海默病、帕金森病和ALS的发病人数持续攀升。具体来说，痴呆症患者数量预计将从2019年的5500万激增至2050年的1.39亿。2019年全球AD及相关痴呆的费用为每年1.3万亿美元，预计2030年这一费用将高达2.8万亿美元。在此背景下，AD诊疗市场将迎来显著增长，预计全球AD诊疗市场规模将由2024年的76.5亿美元增至2029年的97.8亿美元，年复合增长率达5.06%。 中国AD及相关痴呆症的发病和经济负担形势同样严峻。2021年我国阿尔茨海默病及其他痴呆症患者达1699万例，患病率为1194.2/10万。据预测，到2030年、2040年和2050年，中国60岁以上AD患者将分别达到1911万、2471万和2765万人，相应的直接经济负担预计将达到9738亿元、16922亿元和25448亿元。当前中国正加速进入深度老龄化阶段，正推动AD诊疗市场规模持续扩容，为行业发展带来新的机遇与挑战。 在所有痴呆病例中，AD占比达60-70%。中国阿尔茨海默病患病人数从2020年的12.5百万例增至2025年的15.1百万例，复合年增长率为3.8%；预计到2030年将达到18.0百万例，到2035年将进一步达到21.5百万例，2025年至2030年及2030年至2035年的复合年增长率分别为3.7%及3.6%。全球阿尔茨海默病患病人数从2020年的36.3百万例增至2025年的39.0百万例，复合年增长率为1.5%；预计到2030年将达到41.8百万例，到2035年将进一步达44.6百万例，2025年至2030年及2030年至2035年的复合年增长率分别为1.4%及1.3%。中国阿尔茨海默病患者人数复合年增长率始终远超于同阶段全球阿尔茨海默病患者人数增长率。 数据来源：高光制药招股书，国泰海通证券研究 全球神经退行性疾病药物市场稳步扩容。全球2025年市场规模为610亿美元，预计2030年将增长至899亿美元，对应复合增速约8.1%，其中，2025年中国神经退行性疾病药物市场规模约26亿美元，预计2030年将增长至55亿美元，对应复合增速约16.0%。中国神经退行性疾病药物市场规模增速始终稳超全球神经退行性疾病药物市场规模。 依托创新疗法实现市场扩容。在阿尔茨海默病中，未来的治疗策略可能更多采用获批抗β淀粉样蛋白药物与针对神经炎症的干预措施联用， 通过靶向核心疾病作用机制实现超越症状缓解的治疗突破，疗效可能优于 单一疗法。这些高价值创新疗法不仅具备定价优势，还吸引了大量研发投入，从而拓宽了神经退行性疾病治疗领域的市场容量。 早期筛查与预防性干预扩大早期患者群体。生物标志物与神经影像学的进步，现已能在神经退行性疾病出现症状前（即症状前期或前驱期）、远早于神经元发生不可逆损伤之前诊断出疾病。这一不断扩大的早期患 者群体正推动治疗范式转向旨在阻断或显著延缓病理进程的改善病情疗法 ，同时促进针对高风险人群的预防性治疗方案开发。 2.AD治疗现状：传统药物以症状改善为主，A𝜷单抗与多机制小分子有望带来突破 2.1.AD治疗传统药物 治疗方面，阿尔茨海默病患者的治疗主要包括药物治疗以及非药 物治疗，如危险因素控制、身体锻炼、认知训练等。目前，已上市的AD治疗药物主要包括胆碱酯酶抑制剂（多奈哌齐、利斯的明、加兰他敏）、谷氨酸受体拮抗剂（盐酸美金刚）以及脑肠轴调节药物（甘露特钠胶囊），均以改善AD临床症状为主。 使用胆碱酯酶抑制剂治疗阿尔茨海默病源于胆碱能系统在认知中 起关键作用的想法——类似于多巴胺能系统如何影响帕金森病的运动控制 。多奈哌齐（Donepezil）于1999年在美国获批，随后加兰他敏和卡巴拉汀（galantamine and rivastigmine）分别于2000年和2001年获批。尽管阿尔茨海默病涉及5-羟色胺、多巴胺、去甲肾上腺素和γ-氨基丁酸系统的缺陷，但针对这些神经递质的药物并未显示出认知益处。谷氨酸能系统是个例外，美金刚是一种获批药物，通过减少N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体过度激 活引起的神经元损伤发挥作用。胆 碱 酯酶抑制剂和美金刚已显示出对症疗效，但不 改变β-淀粉样蛋白或tau蛋白的病理、代 谢、沉积或毒性。 2.2.疾病修饰疗法（Disease-Modifying Therapy） 近年来，以疾病修饰疗法（DMT）为靶向的新型药物取得突破性进展，仑 卡 奈 单 抗 （lecanemab） 和 多 奈 单 抗 （donanemab）的3期 试 验于2023年 成 功 完成，随后获得市场授权（截至2025年8月1日，仑卡 奈 单 抗或多奈单抗已获得包括美国、英国、欧盟、中国和日本在内的45个 国 家 的 批准）。仑 卡奈单抗是卫材和BioArctic联合开发的用于 治 疗 阿尔茨海默病的人源化单克隆抗体，可以靶向阿尔茨