百济神州机构调研纪要

调研日期: 2026-08-06 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司总裁兼首席运营官吴晓滨博士概述业务最新进展: 今年第二季度,我们在各项业务指标上均交出了一份非常强劲的成绩单。财务方面,本季度公司实现总收入17亿美元,美国存托股份(ADS)每股GAAP收益达2.05美元,同比分别实现30%和144%的增长。 本季度各产品组合均表现强劲,实现广泛增长。本季度总收入达17亿美元,同比增长30%。百悦泽®在美国市场的销售额达到8.93亿美元,同比增长31%。这一强劲表现超出我们的预期,主要是受多重底层驱动因素提振。尽管竞争激烈,但在第二季度,首次接受百悦泽®治疗的新患者市场份额始终维持在最高水平。凭借全面的疗效与持久性证据、扎实的临床数据及真实世界经验,越来越多的医生选择百悦泽®。我们还欣喜地看到,除CLL以外的适应症的收入持续强劲增长,彰显百悦泽®适应症的广泛性与业务结构的持续多元化。虽然治疗持续时间数据尚未成熟,但现有数据显示其持久性优于同类产品的历史基准数据。SEQUOIA研究优异的长期数据,以及证实百悦泽®停药时间显著优于阿可替尼和伊布替尼的最新真实世界研究,符合我们在商业化表现上看到的强劲势头。最后,去年年底推出的片剂缩小了药片体积,在减轻患者负担的同时,提升了用药依从性。依从性的提高对改善患者预后至关重要,这一积极趋势令人备受鼓舞。这些驱动因素并非 美国市场独有,我们预期它们将长期支撑百悦泽®在全球范围内实现持久的需求增长。百泽安®全球销售额达2.29亿美元,同比增长18%,面对激烈竞争,百泽安®在中国的市场领导地位依然稳固。百泽安®的全球商业化正稳步推进,这也将为百泽安®联合百赫安®及化疗用于一线HER2+GEA适应症的获批起到潜在催化作用。安进授权产品组合贡献1.57亿美元收入,同比增长25%。 公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展: 纵观公司整体研发与商业化布局,我们持续取得显著进展。在血液肿瘤领域,MANGROVE研究在初治套细胞淋巴瘤中取得了积极结果。百悦泽®联合利妥昔单抗有望重塑一线治疗格局,成为该人群首个无化疗治疗方案。 百悦达®已获美国FDA批准首个适应症,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。关于CELESTIAL-301研究的更新,uMRD分析显示相比VO方案,索托克拉-泽布替尼治疗方案未达到统计学优效性,独立数据监查委员会建议研究继续推进,直至完成主要监管终点PFS的分析。尽管uMRD对比是一项重要的科学探索,但鉴于VO方案的历史uMRD基准水平较高,要证明uMRD的优效性仍面临极高的门槛。重要的是,在将BTK抑制 剂与含抗CD20方案进行比较时,uMRD率并不总能用于预测PFS预后。例如,在CLL17,尽管IV方案的uMRD率比VO方案低26%,但其PFS获益与VO方案相当。鉴于101研究中索托克拉联合泽布替尼方案展现出的高uMRD率与缓解持久性,我们对达成PFS终点充满信心。BTK降解剂tacabrutideg的潜在2期注册性研究正持续推进,匹妥布替尼头对头的3期CaDAnCe-304临床试验按计划推进。这些项目旨在推动我们在B细胞恶性肿瘤领域确立下一代治疗的领先地位。 在实体瘤方面,百泽安®迎来了又一项重要里程碑:美国FDA已受理百泽安®用于HER2阳性胃食管腺癌一线治疗的sBLA申请,并被授予优先审评认定。在国内药政申报进展方面,CDE已受理百泽安®与百赫安®的上市许可申请。除百泽安®外,我们的研发管线正持续拓展,创新布局不断深化。 我们的CDK4抑制剂不断展现出令人鼓舞的数据,有力地验证了我们最初的科学设想。我们在ASCO会议上报告了其潜在的同类最佳特征,体现了令人鼓舞的疗效以及差异化的血液学安全性。在一线HR阳性HER2阴性转移性乳腺癌中,于3期剂量下,BGB-43395与来曲唑联合治疗的客观缓解率约为70%。安全性仍然是我们关键的差异化优势。在400 mg剂量下,中性粒细胞减少症的总体发生率仅为21% ,且未观察到≥3级事件。Atirmociclib以及目前已获批的CDK4/6抑制剂仍面临严重中性粒细胞减少症这一具有临床意义的挑战。综合来看,这些结果为我们正在进行的3期临床项目提供了强有力的支持,该项目目前入组迅速。这些结果还让我们有机会在内部研发矩阵里探索创新性联合用药,包括与我们的CDK2降解剂、BCL2抑制剂以及KAT6抑制剂的联合用药。 GPC3×4-1BB双抗BGB-B2033在HCC领域不断展现出具有突破性疗法潜力的特征,体现了显著的单药活性与良好的安全性特征。我们在ASCO会议上报告了其治疗二线及以上HCC的客观缓解率超过30%,与当前一线联合治疗方案相当,且显著高于现有可及TKI药物在免疫治疗经治人群中的数据。得益于创新的4-1BB靶向策略,安全性仍然是我们关键的差异化优势。这一特征支持早期治疗线的开发,BGB-B2033与百泽安®和贝伐珠单抗的联合治疗研究已入组约70例患者。我们的研发势头依然强劲。仅用2.5个月完成了中国潜在注册扩展队列的入组,该队列纳入免疫治疗及TKI治疗均经治后的HCC患者。同时,基于迄今为止观察到的显著疗效和安全性特征,我们正在与全球监管机构密切合作,探索二线及以上HCC的加速批准路径。 B7-H4 ADC BG-C9074在ASCO会议上展示的数据支持该项目有望成为卵巢癌领域的领先项目。关键的差异化优势是安全性。在6 mg/kg剂量下,治疗相关≥3级不良事件的发生率约为26%,发生率不到同类在研ADC在一线卵巢癌未经生物标志物筛选人群中的一半。该特征高度契合维持治疗场景的需求,因为长期耐受性是该阶段的关键考量。我们同样报告了令人鼓舞的疗效数据,并且抗肿瘤活性不受B7-H4表达水平影响,有力支持全人群开发策略。基于上述数据,我们计划于2026年底前启动一线卵巢癌维持治疗的3期研究,同时继续拓展在子宫内膜癌和三阴性乳腺癌中的开发机会。综上,BG-C9074兼具充满竞争力的疗效与潜在的同类最佳耐受性优势,确立了其作为领先B7-H4 ADC的地位。 我们高度期待即将召开的ESMO大会。本次会议共有12篇摘要入选,包括1项快速口头报告以及9项海报展示。本次汇报的核心亮点如下:GPC3×4-1BB双抗的口头报告将公布1期剂量优化数据;首次披露PRMT5抑制剂的1期概念验证数据,重点聚焦非小细胞肺癌,并呈现出具有临床意义的初步脑部活性证据;以及CEA ADC的初步概念验证数据,进一步彰显了其在非小细胞肺癌领域令人瞩目的同类首创潜力。这些汇报充分彰显了我们创新引擎的实力,以及管线的广度。 主要里程碑已介绍完毕,这里我仅针对几项关键信息稍作补充。血液肿瘤方面,预计将于今年年底前递交tacabrutideg用于治疗R/R CLL 的潜在加速批准申请,目前正按计划推进,此举将进一步拓展我们在B细胞恶性肿瘤领域的CLL核心产品矩阵。此外,我们计划于2027年启动针对R/R CLL的tacabrutideg/索托克拉固定疗程联合用药方案的3期临床开发。实体瘤方面,GPC3×4-1BB双抗用于二线及以上肝细胞癌与B7-H4 ADC用于一线卵巢癌维持治疗的两项关键性研究,均计划于今年年底前启动。展望不远的未来,PRMT5抑制剂与CEA ADC项目正持续推进,预计将于2027年迈入3期临床开发阶段。 公司亚太区投资者关系负责人及信息披露境内代表周密介绍公司财务业绩及2026年更新指引:本季度毛利达到15亿美元,毛利率接近90%。这主要得益于产品结构的改善,以及百悦泽®和百泽安®运营效率的提升。经营费用总计达12亿美元,同比增长13%,反映了关键临床项目的推进,以及对商业化增长的持续投入。本季度,我们的商业模式在盈利能力上,持续展现出规模效应。经营利润达3.25亿美元,净利润总计2.37亿美元。其中,此前披露的税务审计和解事项对利润造成了约6,000万美元的影响。GAAP稀释每股ADS收益为2.05美元,上年同期为0.84美元。经调整经营利 润增至5.03亿美元,同比增长超过80%。经调整净利润增至4.44亿美元;经调整每股ADS收益–稀释增至3.84美元,上年同期为2.25美元。公司的现金流生成能力正不断积聚强劲动能。自由现金流同比翻倍,达4.35亿美元。 接下来看我们更新的全年展望。这一展望基于我们强劲的上半年业绩,也体现了我们对业务发展势头的充分信心。全年收入展望上调3亿美元,至66亿至68亿美元。这一上调印证了我们产品组合持续的强劲势头,不仅得益于百悦泽®在美国的卓越表现,也离不开全球市场的拓展及更广泛商业化产品组合的稳健贡献。我们预计,毛利率将持续保持在80%区间的高位。 我们将持续投入商业化推进与管线研发,经营费用仅适度上调至48亿至50亿美元。即使计入这些投入,公司业务的强劲势头将转化为净利润水平提升,与将2026年经营利润指引在全区间范围内上调2.5亿美元的趋势保持一致。根据目前预测,GAAP经营利润为10亿至11亿美元,非GAAP经营利润为17亿至18亿美元。其他基本面假设保持不变。总体而言,更新的展望反映了年初至今的强劲业绩,同时彰显了我们对年内持续推进业务的信心。 Q:公司大幅上调2026年业绩指引后,对百悦泽®长期销售空间及峰值判断是否进一步提高? A:公司对百悦泽®的长期增长信心进一步增强,核心来自三个方面:第一,美国及全球新增患者启动治疗数量均创新高;第二,存量患者持续累积,当前平均持续治疗时间约42个月,尚未成熟,仍明显短于SEQUOIA研究中已观察到的长期治疗和生存获益,百悦泽®仅上市4年,还有大量患者在滚动延长,DoT有望随时间继续延长;第三,临床试验和美国真实世界数据均持续验证百悦泽®在疗效、总生存及持续用药方面的优势,医生使用信心仍在增强。因此,百悦泽®尚未达到峰值销售水平,公司预计其收入将继续增长。 Q:MANGROVE研究达到主要终点后,公司如何看待MCL市场空间及血液瘤产品组合布局? A:全球MCL每年新发患者约2万人,美国亦有数千例。MANGROVE研究中百悦泽®联合利妥昔单抗相较化疗免疫方案实现HR=0.57,有望改变一线标准治疗;相比之下,阿可替尼ECHO研究是在化疗基础上加用BTK抑制剂,HR约0.73。公司在MCL已形成百悦泽®、百悦达®及后续联合方案的多层次布局,未来可覆盖一线、二线及更后线患者,市场空间有望进一步打开。 Q:公司Pan-RAS降解剂与此前Pan-KRAS抑制剂有何区别? A:公司已停止原Pan-KRAS抑制剂BGB-53038的开发,但并未退出RAS赛道。新项目为Pan-RAS分子胶降解剂,与Revolution Medicines的产品类似,但具有包括更高效的KRAS降解、更长且更平稳的PK(可能转化为更好的安全性)以及较好的血脑屏障穿透能力等潜在差异化优势,而后者对脑转移发生率较高的非小细胞肺癌具有潜在意义。 Q:BCL2抑制剂百悦达®美国获批后,商业化上市时间如何安排? A:百悦达®目前由外部CMO供应,各环节均按计划推进。公司预计于2026年第三季度末至第四季度初在美国正式商业化上市。 Q:GPC3x4-1BB在HCC中的全球注册路径及一线开发计划? A:公司进行全球同步开发。当前约100例的潜在注册性单臂二期队列主要在中国和韩国入组,不能直接用于美国申报。公司正在与美国、欧洲等地的监管机构沟通潜在加速路径。公司计划于2026年底前启动二线HCC全球三期研究,预计以TKI为对照。一线方面,GPC3x4-1BB联合百泽安®及