百济神州机构调研纪要

调研日期: 2025-11-06 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 活动主要内容介绍, (1)公司第三季度再次展现了强劲的执行力。从财务角度看,收入达到14 亿美元,同比增长 41%。美国通用会计准则(GAAP)每股美国存托股份(ADS)收益1.09美元,较去年第三季度增长超过2美元。本季度公司产生了超过 3.5 亿美元的自由现金流。公司夯实了资产负债表,季度末现金储备为41亿美元。 (2)百悦泽？在第三季度表现依旧优异,实现51%的增长,季度全球收入首次突破 10 亿美元大关。百悦泽？持续保持增长势头,稳居美国市场领导地位,现已成为全球排名第一的BTK抑制剂。 (3)公司新一代BCL2抑制剂索托克拉近期获得FDA突破性疗法认定,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。该分子的整体数据令人振奋。百悦泽？、索托克拉以及BTK CDAC是公司B细胞恶性肿瘤领域具有领导地位的核心产品,将于下月亮相ASH年会。届时我们将展示涵盖整个血液肿瘤产品组合的 47 篇摘要。百济神州作为唯一一家在慢性淋巴细胞白血病(CLL)领域拥有三个完全自主研发且具有潜在同类最 佳产品的公司,在业内独树一帜。 (4)本季度,公司不断扩大的实体瘤管线也取得了多项进展,包括多个早期阶段产品的临床概念验证。 (5)百济神州的创立理念与众不同。我们很早就意识到,药物研发过程中绝大部分时间和成本都集中在临床试验环节。我们认为,生物制药供应链中如此关键的环节,应当成为公司核心能力,而非外包给CRO。通过把行业领先的临床机构与药物生产进行垂直整合,我们看到了所能实现的协同效应,我们深知这对小型企业而言是何等艰难。历经15年发展,我们打造了一个拥有近 6,000 名同事的全球临床开发和药物生产的组织,并为此深感自豪。在当今竞争激烈、成本高昂且流程复杂的药物研发时代,我们坚信这条"全球快车道"不仅对百济神州来说独一无二,也是实现研发投资卓越回报的关键所在。 (6)我们正处于血液肿瘤和实体瘤产品管线双双迎来激动人心、里程碑频现的关键时期。到 2026 年底,公司预计:索托克拉将获得首个全球批准并上市,BTK CDAC有望产生潜在关键性数据;内部临床团队将开展超过 20 项 3 期临床试验;将公布超过10项概念验证数据。将推进约 10 款新分子实体进入临床阶段,其中三款在血液肿瘤领域——不仅限于CLL,更将拓展产品组合以惠及其 他领域的患者。 公司首席财务官 Aaron Rosenberg 介绍公司财务业绩及 2025 年指引: (1)第三季度,凭借全球商业化团队的高效执行,我们的产品组合延续了业务增长势头。第三季度产品收入达到14亿美元,同比增长40%。百悦泽？全球单季度收入首次突破10 亿美元大关,得益于所有区域市场的强劲表现,实现了51%的增长。在美国市场,凭借覆盖所有患者类型的长期临床数据质量与差异化优势,百悦泽？销量较 2024 年第三季度增长约40%。美国市场的定价动态与上季度预期一致,同比实现中个位数的价格利好。与此同时,百泽安？销售额增长17%,彰显了其在中国市场的持续领导地位,尽管市场竞争日益激烈。新上市市场的早期表现进一步推动了这一增长。我们的授权引进产品也保持强劲势头,同比增长17%,其中安进授权的产品组合贡献了 31%的增长。从地域维度观察收入表现,我们继续展现出稳健的执行力。美国仍是我们的最大市场,实现了7.43亿美元的收入,同比增长47%。中国市场收入达4.35亿美元,增长17%,这得益于百泽安？和百悦泽？的市场领导地位,以及授权引进产品的增长。欧洲市场的收入为1.67亿美元,同比增长71%,随着百悦泽？持续推进上市进程,我们在所有主要市场的份额均有所提升。其余地区 市场收入增长133%,主要得益于市场扩张和新产品上市。 (2)按GAAP编制的损益表:毛利率从去年约83%提升至86%。这一改善反映了产品组合优化、定价策略及产品成本效率带来的效益,但部分被与生产能力调整相关的期间成本所抵销。经营费用增长11%,达11亿美元。我们坚持审慎投资策略,以支持商业增长并快速推进创新产品管线。值得注意的是,2024年第三季度研发费用基数包含两项较高费用:业务拓展里程碑费用及约2,500万美元的加速折旧费用。这两项因素共同导致2025年第三季度研发费用同比增速偏低,在剔除折旧的非GAAP损益表中可观察到部分影响。我们持续积极投入,推动最具前景的研发候选项目进展。本季度所得税费用合计2,200万美元。综合来看,净利润达1.25亿美元,对应每股ADS稀释收益为1.09美元。 (3)非GAAP损益表:非GAAP净利润达3.04亿美元,较上年同期增长2.52亿美元。按此计算,第三季度每股ADS稀释后的非GAAP收益为2.65美元。 (4)第三季度,我们在增强资产负债表实力以提升竞争优势方面取得了显著进展。8 月,我们达成了一项交易,将我们IMDELLTRA全球特许 权使用费变现,本季度获得8.85亿美元现金,同时保留对该资产未来增值收益的参与权。随着营收实现有意义的增长并且利润率扩大,本季度自由现金流显著提升,至3.54亿美元。现金流创造能力是衡量业务可持续性的关键指标,我们对该指标的进展深感欣慰。截至第三季度末,现金及现金等价物总额达41 亿美元,较第二季度增加 13 亿美元。 (5)鉴于我们持续推进业务执行,现将全年总收入指引更新为51亿至53亿美元区间。毛利率指引维持不变,仍处于80%至90%的中高位区间,同时将经营费用指引更新为41亿至43亿美元区间。我们仍致力于实现正GAAP经营利润,并预计全年自由现金流为正。(6)在制定2025年第四季度及2026年第一季度的预测模型时,请注意美国BTK同类产品的季节性规律。这包括一些常规因素,例如年底典型的库存增加,以及随后一月份的正常库存下降。此外,与今年一样,2026 年第一季度的发货天数将少于通常的 13 周。这仅仅是日历上的固有特性,但在制定季度计划时应予以考虑。 (7)尽管我们仍致力于在整个规划期内提升利润率,但短期内我们将衡量提升速度,以确保我们投资的重点能够最大程度地发挥后期研发管线项目的价值。我们期待在2月份的第四季度业绩电话会议上提供详细的2026年财务指引。 公司高级副总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展: (1)今年ASH年会上,我们血液学研究项目近50篇摘要被接受并将进行展示,其中包括6篇口头报告。美国FDA已授予索托克拉突破性疗法认定,用于复发/难治性套细胞淋巴瘤治疗。我们正在全球积极开展其首次申报。我们的BTK降解剂项目"头对头"对比匹妥布替尼用于治疗复发/难治性CLL成人患者的全球3期试验刚刚开始,这是改变该领域格局的重要一步。 (2)在实体瘤领域,我们的发展势头持续强劲。我们已经完成了几个创新药物项目的概念验证,包括我们的CDK4抑制剂、B7-H4 ADC、PRMT5抑制剂和GPC3-41BB双特异性抗体。对于CDK4,我们的目标是在2026年上半年启动一项 1L BC 的 3 期试验。鉴于竞争格局的演变,我们已降低二线针对CDK4/6抑制剂治疗后阶段的3期开发的优先级。在此背景下,出于竞争格局考量,我们决定推迟披露后线治疗数据,因该数据同样涉及一线治疗的剂量选择。我们的 B7H4-ADC 项目已完成剂量递增阶段,目前正开展剂量优化研究——在妇科和三阴性乳腺癌中观察到了特别令人鼓舞的疗效。我们的PRMT5抑制剂具有潜在同类最佳特征,包括疗效、选择性和脑渗透性。基于新的1期数据,我们现在正在加速推进该项目进入一线肺癌和一线胰腺癌的试验。我们的GPC3-4-1BB双特异性抗体带来了意外之 喜——在单药治疗既往接受过多线治疗的HCC肿瘤患者的首次人体试验中看到了非常令人兴奋的信号。对于其他实体瘤产品,我们将继续执行并优先推进最具潜力的项目。我们的 CEA-ADC、EGFR-cMET-cMET 三特异性抗体以及FGFR2b ADC项目均展现出令人鼓舞的早期信号。通过1期剂量递增研究,我们持续推进 CDK2 抑制剂、EGFR-CDAC 和泛 KRAS 抑制剂项目。与此同时,基于现有数据及更广泛的竞争格局,我们已作出战略决策,在产品组合中将 B7H3-ADC 和 IL-15 前体药物项目进行重新调整。这充分体现了百济神州严谨的研发策略:将资源聚焦于具有明确差异化优势的项目,并迅速将它们推进到最重要的价值拐点,即临床概念验证阶段,在此阶段可基于数据做出决策。正是通过这种方式,我们持续构建高质量、快速度的实体瘤产品组合。 (3)血液肿瘤产品组合。我们的索托克拉正逐步成为一种潜在同类最佳BCL2抑制剂,相较于第一代BCL2抑制剂维奈克拉,索托克拉提供了更佳有效性、更高安全性和更好便捷性。索托克拉最关键的适应症是CLL。今年早些时候,我们已经完成了泽布替尼+索托克拉固定疗程方案对比 VO 的 3 期试验入组。此外,我们计划在 2026 年上半年启动另一项泽布替尼+索托克拉对比 AV 的全球 3 期试验,旨在确立泽布替尼+索托克拉为初治CLL的最佳口服固定疗程治疗方案。最后,在2026年,我们还计划在二线及以上多发性骨髓瘤 中启动一项 3 期试验,探索一种包含索托克拉的三药联合治疗。BGB-16673是临床进展最快的BTK降解剂,同类最佳潜力明确。我们已经启动了与匹妥布替尼的头对头3期试验。针对复发性或难治性CLL的潜在关键性2期试验预计将于2026年上半年进行数据读出。我们还计划在复发/难治性CLL中进行一项与索托克拉联合用药的固定疗程3期试验,并且已启动针对华氏巨球蛋白血症的潜在关键性2 期试验。我们还将在今年的 ASH 会议上分享 BTK CDAC 新数据。BGB-16673的广泛突变覆盖范围进一步增强了其同类最佳潜力及其为患者提供更持久疗效的可能。 (4)在非肿瘤方面,我们的 IRAK4 CDAC 项目在健康志愿者皮肤组织中实现了95%以上的 IRAK4 蛋白降解,表明 PD 概念验证明确;我们已经启动了一项类风湿关节炎的2期试验。 (5)在过去的几年中,特别是在过去的24个月中,我们在研究领域的产能大大增加。在此期间,我们已经将16个新分子实体推进到临床,包括13个来自我们内部研究团队的新分子实体。其中,4种分子已完成临床概念验证,支持关键性研究计划。这还不包括我们已经完成组织 PD 概念验证的 IRAK4 降解剂。在各个产品组合中,我们的项目完成IND支持性研究的中位时间仅为10个月,远超行业基准。 更令人瞩目的是,在2024年和2025年,我们完成了超过170个剂量递增队列入组,中位时间仅为七周。如此高效精准的执行力正是百济神州的核心特质:我们能够快速推进、完美执行,将创新转化为实际影响。 (6)关注的关键里程碑:首先,对于百悦泽？,由于事件发生率低于预期,针对初治套细胞淋巴瘤的3 期 MANGROVE 实验的期中分析数据读出已从今年下半年调整至明年上半年。此外,我们预计明年年初索托克拉用于复发或难治性套细胞淋巴瘤及CLL 将在中国获得加速批准——这是我们持续拓展全球患者可及性的重要里程碑。关于早期研发管线,我们预计CEA ADC将在年底前完成概念验证,其他产品则计划于2026年完成。 Q:请介绍百悦泽？在欧洲业务的表现。BTK CDAC用于治疗R/R CLL的潜在加速批准数据将于明年上半年读出,公司对这些数据的预期如何? A:2025年第三季度,百悦泽？在欧洲的销售额为1.63亿美元,同比增长68%,主要得益于该产品在所有欧洲主要市场的市场份