百济神州机构调研纪要

调研日期: 2025-02-27 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强开场致词及血液肿瘤业务更新: 2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展:(1)2025年对于公司而言是一个关键的转折点,2024年第四季度,全球总收入达11亿美元,同比增长78%,全年全球总收入达38亿美元,同比增长55%;GAAP经营亏损持续收窄,实现全年非GAAP经营利润为正。(2)公司于2024年第三及第四季度产生了正的经营现金流。(3)百悦泽？在美国是CLL和所有其他已获批适应症新患者治疗领域的领导者,在第四季度,百悦泽？在美国的收入首次超过阿可替尼。(4)全年推动13款新分子实体(NME)进入临床开发阶段。(5)同时我们计划启用公司新英文名称BeOne,注册地址计划迁至瑞士,并已在纳斯达克启用新股票代码ONC。(6)公司为应对日益严峻的行业挑战而打造的独特内部能力,建立战略优势,提升研发回报。 2025年公司重点的三大战略支柱:(1)巩固并深化在血液肿瘤方面的领先地位;(2)推进我们的自主研发产品管线;以及(3)推动卓越财务表现。 血液肿瘤业务更新:(1)百悦泽？以成为同类最佳为设计出发点,完全且持续的BTK抑制建立起同类最佳特征,经临床3期ALPINE头对头研 究验证。(2)我们的血液肿瘤产品有望在市场取得成功,因为我们是唯一一家在最重要靶点和分子类型中,都拥有全球权益且具有同类最佳潜力分子的公司。(3)我们相信我们能显著改善CLL各线治疗的标准治疗方案。具体来讲,我们相信我们在固定疗程治疗方面有明确的市场机会,因为该领域目前所有治疗方案均未能达到预期,最近AMPLIFY研究数据也非常不尽如人意。Sonrotoclax(BCL2抑制剂)用于治疗TNCLL的3期CELESTIAL研究完成入组。(4)我们的同类首创BTK CDAC已经获得令人振奋的数据,这让我们有信心开启与匹妥布替尼的3期头对头试验。(5)我们相信我们面前是一个千载难逢的机会,有望在一个潜在规模超过120亿美元的CLL治疗市场打造足以改变生活的联合方案及卓越的产品组合,并免受竞争对手药品所带来的定价压力。 公司北美地区总经理Matt Shaulis介绍百悦泽？美国商业化进展 (1)百悦泽？在美国新增CLL患者中处方量排名第一,在其他获批适应症中,我们的新增患者市场份额甚至更高。(2)第四季度,我们在美国的收入超过了阿可替尼在美国的收入,且即将超越伊布替尼,而我们取得这样的成绩,距离百悦泽？获批用于治疗CLL尚不足两年。这再次展现出百悦泽？的差异化特征,以及我们强大的临床开发、医疗和商业化执行力。(3)在我们已获批适应症范围内,B细胞恶性肿瘤全球市场 机遇仍十分庞大且在不断增长,2024年市场规模约达210亿美元。美国占据主要份额,且还在增长。CLL在美国占据50%以上市场。(4)我们可以在CLL和其他B细胞恶性肿瘤市场中打造卓越的产品组合,特别是在固定疗程、化疗和共价BTK抑制剂经治人群中。我们相信百悦泽？联合sonrotoclax有望解决所有患者类型的相关问题,而无论其风险状况如何,并将以有力的PFS和uMRD潜在显著改善固定疗程治疗模式。在复发的情况下,我们同样相信我们的同类首创BTK-CDAC有望解决经共价BTK抑制剂治疗后出现进展这个仍严重未满足的市场。目前该部分患者都在使用匹妥布替尼进行治疗。我们很希望看到CLL和其他B细胞恶性肿瘤各线治疗都能为患者带来更好治疗结果。公司高级副总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展: (1)血液肿瘤凭借3款基石药物奠定领导地位,实体瘤从免疫肿瘤拓展为聚焦疾病类型(主要针对肺癌、乳腺癌和胃肠道癌)的多元化管线,许多新分子实体将在未来1-2年内获得“概念验证”数据。(2)以前所未有的研发效率覆盖多种分子类型,2024年全年推动13款新分子实体(NME)进入临床开发阶段。(3)我们的内部团队重新设计全球临床开发,最大程度提升速度、质量和效率,在37个国家和地区有临床监查团队(CRA),实现快速概念验证和快速完成大型全球三期试验。(4)多款全资拥有、自主研发的产品即将迎来价值拐点,每款都 有望成为重要的价值驱动产品,有望进行联合用药,并在肺癌、乳腺癌及消化道肿瘤领域打造产品线,包括CDK4抑制剂、PanKRAS抑制剂、B7H4 ADC、EGFR CDAC、PRMT5和MAT2A抑制剂联合用药以及IRAK4 CDAC等。(5)关键催化剂:临床后期血液肿瘤产品在2025年有几个重要的里程碑,包括可能支持加速获批申请的二期临床试验结果,以及启动sonrotoclax和BTKCDAC的临床三期试验,包括已计划的对比匹妥布替尼的头对头研究。我们在多种分子类型和治疗领域的早期管线中预计也有多个概念验证催化剂。 2024年是增长的关键一年,也是我们可持续发展道路的验证之年:(1)总收入:2024年第四季度总收入为11亿美元,全年总收入为38亿美元,上年同期分别为6.34亿美元和25亿美元,主要得益于百悦泽？在美国和欧洲的销售额增长。(2)产品收入:2024年第四季度,产品收入为11亿美元,全年产品收入为38亿美元,上年同期分别为6.31亿美元和22亿美元。产品收入增长主要得益于百悦泽？的销售额增长。2024年第四季度和全年,美国是公司最大的市场,产品收入分别为6.16亿美元和20亿美元,上年同期分别为3.13亿美元和9.46亿美元。2024 年第四季度,美国的销售额还受到季节性因素和客户订单时间安排的积极影响,约为3,0 00万美元。除百悦泽？收入增长之外,从安进公司获得授权许可的产品和替雷利珠单抗的销售也对产品收入产生了积极影响。百悦泽？第四季度全球销售额达8.28亿美元,同比增长100%,全年全球销售额达26亿美元,同比增长105%;在美国,百悦泽？2024年第四季度的销售额为6.16亿美元,同比增长97%,全年销售额为20亿美元,同比增长106%,其中超过60%的季度环比需求增长来自于在慢性淋巴细胞白血病(CLL)适应症中的广泛使用,主要因为该产品在美国是CLL和所有其他已获批适应症新增患者治疗领域的领导者,且市场份额持续提升;在欧洲,百悦泽？2024年第四季度的销售额为1.13亿美元,同比增长148%,全年销售额为3.59亿美元,同比增长194%,主要得益于在所有主要市场的份额提升,包括德国、意大利、西班牙、法国和英国。我们在欧洲的市场份额继续增长,与美国相比,我们在产品上市周期中处于较早阶段。百泽安？2024年第四季度的销售额为1.54亿美元,同比增长20%,全年销售额为6.21亿美元,同比增长16%。我们在中国仍然是市场领导者,是国家医保目录中覆盖适应症最广泛的PD-1类药物。百泽安？在其他市场的商业化工作也在进行中,包括在近期取得获批的美国和欧洲。我们正在这些市场上有针对性地进行产品上市,并期待在2025年分享进展。(3)毛利率:2024年第四季度和全年,GAAP下毛利占全球产品收入分别为85.6%和84.3%,上年同期为83. 2%和82.7%。毛利率季度和全年同比均取得增长,主要因为与产品组合中的其他产品相比,百悦泽？在全球销售中占比更高,但由于替雷利珠单抗转向更高效、更大规模的生产线,2024年第四季度和全年的加速折旧费用分别为1,600万美元和3,300万美元,部分抵消了该增长。经调整后(即不包括加速折旧),2024年第四季度和全年的产品销售毛利率分别增至87.4%和85.5%,而上年同期分别为83.7%和83.2%。(4)经营费用:研发费用:2024年第四季度和全年,GAAP和经调整研发费用均同比增长,主要因为将临床前项目推进至临床阶段、早期临床项目推进至后期开发阶段。2024年第四季度和全年,与在研项目授权引进资产相关的预付款和里程碑付款分别为6,300万美元和1.14亿美元,上年同期分别为3,180万美元和4,680万美元。销售及管理(SG&A)费用:2024 年第四季度和全年,GAAP和经调整SG&A费用均同比增长,主要是由于对百悦泽？在全球商业化上市的持续投入,尤其是在美国和欧洲。2024年第四季度和全年,SG&A费用占产品收入的比例为45%和48%,上年同期分别为66%和69%。(5)经营活动提供的现金:2024年第四季度,经营活动提供的现金为7,500万美元,较上年同期增长2.97亿美元。全年经营活动使用的现金为1.41亿美元,较上年同期下降10亿美元。报告期内经营现金流的改善主要得益于GAAP经营亏损和非GAAP经营利润的改善。这些关键指标对我 们转向自给自足型企业具有重要意义。 在资金投入方面,我们遵循严谨的投资理念以支持增长和可持续发展的双重使命:(1)核心是稳健的财务政策,可以平衡作为一家领先的高增长创新生物制药公司所固有的风险。在该行业,拥有强大的资产负债表是一种竞争优势,我们致力于继续强化该优势。并且在2024年底,我们处于有利地位,拥有26亿美元现金,同时正朝着持续产生正现金流的方向迈进。(2)我们将继续投资对商业化产品和地区进行差异化投资,以推动利润增长,并将我们的创新药物带给更多患者。(3)与此同时,我们将凭借在时间和成本方面的独特和差异化优势,特别是通过“快速概念验证”,为我们的创新引擎提供动力。(4)价值创造的业务发展在我们的战略中发挥着重要作用,它为我们提供了获取外部尖端科技的机会,尤其是对于补充我们内部产品组合而言。与之前的合作一样,我们将积极寻求能够加强我们业务的合作伙伴关系。2025全年指引:百济神州2025年全年总收入指引为49亿至53亿美元,其中包括收入强劲增长的预期,受益于百悦泽？在美国的领先地位以及在欧洲和全球其他重要市场的持续扩张。与2024年相比,由于产品组合和生产效率的提高,毛利率预计将处于80%至90%的中位区间。公司对GAAP经营费用的指引包括用于支持商业化和研究增长的预期投入,并继续提供重要的经营杠杆效益。非GAAP经营 费用不包括与股权激励、折旧及摊销费用相关的成本,预计将与GAAP经营费用保持相同趋势,调节项目与现行做法保持不变。经营费用指引未假设任何潜在的全新、重大业务发展活动或特殊/非经常性项目。 Q1:2025 年全年收入指引为49亿至53亿美元。能否详细说明这一指引的关键假设,以及影响指引落在该范围内的关键因素?公司在2025年指引中对百泽安？在美国和欧洲的市场表现有何预期? 2025年营业收入强劲增长的预期主要来自于百悦泽？预计在美国将继续提升新患份额,并将受益于2024年新患数量的逐年累积,我们预计百悦泽？的增长还来自于欧洲和全球其他重要市场的持续扩张。同时基于公司产品组合和生产效率的提高,预计2025年毛利率将处于80%至90%的中位区间。预测采用2025年1月底汇率。 百泽安？仍然保持着强劲的增长势头,2024年全年同比增长16%。百泽安？销售额的增长,主要得益于新适应症纳入医保所带来的新增患者需求以及药品进院数量的增加。百泽安？已在中国PD-1市场取得领先的市场份额。目前,百泽安？在中国获批14项适应症,其中符合纳入条件的13项适应症已纳入国家医保目录。百泽安？在美国和欧洲的市场推广还处于早期阶段,具有较大的市场机会。 该等经营业绩预测为公司依据目前可掌握的包括全球经济环境、行业发展情况、公司经营状况、业务发展趋势等方面信息做出的初步评估,并未假设任何潜在的全新、重大业务发展活动或特殊及非经常性项目,且未经公司审计师确认或审阅,存在重大不确定性,不构成对投资者的实质性承诺,