百济神州机构调研纪要

调研日期: 2026-02-27 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司总裁兼首席运营官吴晓滨博士概述业务最新进展: 2025年第四季度业绩再次展现稳健执行力,公司不负众望完成了关键转折。从财务角度来看,我们兑现了所有承诺,实现了产品收入显著增长、美国公认会计原则(GAAP)盈利以及可观的现金流。 百悦泽®已迅速成为全球领先的BTK抑制剂。2025年,我们的基石产品BTK抑制剂百悦泽®在美国和全球市场均位居榜首。百悦泽®与竞品之间的领先优势正在不断扩大。百悦泽®的长期数据持续提升行业标杆,为慢性淋巴细胞白血病(CLL)治疗的有效性与安全性树立了新标准。由于过去15年来治疗手段的显著创新和患者疗效改善,CLL市场规模已达120亿美元,并且还在不断增长。 过去十年,一线CLL领域取得重大创新进展,患者疗效改善。百悦泽®从研发之初就旨在实现比伊布替尼更强效且更具选择性的特征,实现全天候全面靶点覆盖。我们将这一临床前假设推进至临床阶段,在一项全球3期头对头试验中,百悦泽®展现出优于伊布替尼的疗效和更佳的安全性,包括房颤在统计学上的显著改善。在2025年美国血液学会(ASH)年会上,百悦泽®为长期患者疗效树立了新标杆。百悦泽®的6年无进展生存率和总生存率分别为74%和84%。经COVID因素调整后,该数据分别为77%和87%。基于这些数据,百悦泽®已确 立成为现有和未来所有治疗方案必须参照的基础性标准,同时,这也是患者和医生理应期待并有权要求达成的长期疗效目标。仅百悦泽®展现出相较伊布替尼的无进展生存期(PFS)优效性,目前尚无其他BTK抑制剂能够做到这一点。 我们为CLL的下一波创新浪潮提出三个远大目标:第一个目标,所有CLL患者的预期寿命都应与同龄同地域的普通人群相当。第二个目标,对于倾向于接受固定疗程治疗的患者,任何治疗方案都必须提供至少与现有最佳持续治疗方案相当的长期疗效。最后一个目标,任何旨在延长患者预期寿命的治疗方案,都必须兼顾生活质量、易用性和便捷性。我们相信,百济神州是唯一一家在CLL领域产品组合和研发管线中拥有多款基石性产品的公司。 CLL创新的下一个篇章将来自于能够满足未尽之需并为患者带来最佳长期疗效的治疗方案。一些患者和医生明确希望采用固定疗程治疗方案,以便患者能够停止治疗。要改变治疗模式,固定疗程方案必须能够诱导深度缓解,展现出持续PFS获益,安全性高(与BTK抑制剂持续治疗相比,增加的感染风险极低),并且给药方便。我们认为,其必须与CLL领域的基石性药物百悦泽®进行比较。维奈克拉-BTK抑制剂方案存在缺陷,限制了其应用和获批范围。当前含奥妥珠单抗的治疗方案在有效性和安全性方面存在挑战。目前固定疗程方案的风险收益特征无法 证明有必要放弃已确立的BTK抑制剂持续治疗。匹配调整间接比较研究(MAIC)表明,现有的固定疗程治疗可能无法提供与百悦泽®相当的长期疗效。泽布替尼联合索托克拉(ZS)有望成为首个兼具有效性、安全性和便捷性的固定疗程方案。ZS带来巨大市场扩张机遇,目前CLL的治疗格局大致平均分为两类:一类是接受BTK抑制剂持续治疗的患者,另一类是接受某种固定疗程治疗的患者。目前百悦泽®占据了BTK抑制剂持续治疗市场约一半的份额,百济神州将能够凭借ZS进入目前我们尚未涉足的另一半市场。 公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展: 百济神州2025年的研发工作卓有成就。这一年是索托克拉的突破之年。中国是全球首个获批的国家,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)和CLL。此外,复发/难治性MCL的注册申报正在美国和欧盟接受审评,预计今年上半年将获得FDA批准。BTK降解剂稳步推向注册性试验。2025年,我们启动了三项3期试验,包括一项与匹妥布替尼的头对头试验。我们在实体瘤领域也取得了重大进展。百泽安®与泽尼达妥单抗和化疗联合治疗方案治疗HER2阳性胃癌的3期试验取得积极数据读出结果。下一轮创新浪潮已经来临。仅在2025年一年,我们就完成了5款新产品的临床概念验证。在过去两年中,我们已将17个新分子实体推进到临床阶段。 2026年标志着百济神州研发创新开启新纪元。最初十年间,我们从零开始建设。即使力量有限,我们研发出了两款突破性药物:百悦泽®和百泽安®,并证明了百济神州能够以自身最高水平进行创新。第二篇章是过去五年间的规模扩展和能力准备。我们投入大量资源构建了强大的发现引擎,打造出真正具有差异化的全球临床研发快车道,将百济神州从一家仅能取得零星胜利的公司转变为有能力持续取得成功的公司。如今,我们比以往任何时候都更有能力持续推出创新成果。我们在未来三年将关注四个重点。首先,我们将依托三款基石性药物强化我们在CLL领域的领先地位。其次,我们将扩展血液恶性肿瘤治疗领域,包括惰性和侵袭性淋巴瘤以及急性髓系白血病(AML)。第三,我们将通过内部创新和外部伙伴关系,将百济神州打造为实体瘤领域的领导者,在三个战略选择的肿瘤亚型中占据领导地位。最后,我们计划推进一至两款具有潜力的免疫学核心产品进入注册阶段。我们历时15年建立起CLL药物资产。我们相信,我们能够在其他疾病领域加快步伐并取得更出色的成果。凭借更大规模和更强的紧迫感,我们能惠及远超以往的更多患者。 公司制定全面注册计划,涵盖所有初治和复发CLL患者群体。在CLL领域,当前百悦泽®已获批用于初治和复发/难治性患者,这为我们打下坚实基础。展望未来,百悦泽®将作为一线治疗中的基石性治疗,可用于持续治疗,也可与索托克拉联合用药,为倾向接受固定疗程的患者提 供潜在同类最佳的固定疗程治疗方案。在复发和难治性情况下,百济神州将提供基于BTK-CDAC的疗法。基于2期单臂研究结果,我们认为BTK-CDAC持续治疗单药方案最快可能在明年获得加速批准。目前三项3期研究正在进行,旨在获得强有力证据证明其优于现有的标准治疗方案。此外,我们相信BTK-CDAC与索托克拉联合用药有望为复发/难治性患者提供同类最佳的固定疗程治疗方案,兼具良好的有效性、安全性和便捷性。正计划开展3期研究。最后,我们还在研发另一种固定疗程治疗方案,将索托克拉与抗CD20抗体联合用药,目前该方案正在一项3期研究中与维奈托克进行头对头试验。 公司扩大开发CLL以外适应症,持续加深血液肿瘤领域领先优势。推进三款血液肿瘤基石性药物在CLL以外适应症领域的研发。这些分子已在多种B细胞恶性肿瘤中展现出强效活性,包括套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、滤泡性淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。我们尤其期待预计今年上半年的泽布替尼联合利妥昔单抗治疗初治套细胞淋巴瘤的3期试验期中分析结果。如果试验成功,这将有望成为该治疗领域的首个无化疗治疗方案。此外,我们正将索托克拉治疗扩展至多发性骨髓瘤领域,计划在今年年底前启动一项联合CD38抗体和地塞米松的关键性3期研究。 2026年在血液肿瘤领域我们不仅专注于BTK和BCL2,还会扩展至其他作用机制。新一批产品正进入临床阶段,以我们自主研发的即用型iPSC来源γδT细胞疗法为先导。该疗法经过十二项基因工程改造,实现高度差异化,旨在克服现有即用型细胞疗法的诸多局限。我对它在临床上的潜力充满期待。与此同时,我们正推进针对B细胞恶性肿瘤(特别是侵袭性淋巴瘤)的T细胞衔接器和T细胞增强剂的药物研发,以应对肿瘤抗原丢失、T细胞激活不足或不持久等挑战。针对AML和骨髓异常增生综合征(MDS),我们正在构建重点产品组合,以应对亟待满足的医疗需求。除索托克拉外,还包括得到强有力转化医学数据支持的首款针对该适应症的KAT6抑制剂,以及旨在克服所有已知耐药突变的新一代Menin抑制剂。我们还在推进多项尚未公布的临床前项目,这将持续为我们未来的研发管线注入动力。我们构建了具有持久性、差异化和深度的血液肿瘤产品组合,促使百济神州在现有领先领域之外持续产生深远影响。 我们的实体瘤管线在过去两年间取得重大进展。过去两年间,我们对产品组合进行了根本性重构,通过多种治疗模式,将重点转向乳腺癌、妇科癌症、肺癌及胃肠道癌症的关键致癌信号通路。我们在这些重点疾病领域现拥有超过20款在研药物。 CDK4抑制剂项目推进至首个关键性临床试验。基于1期扩展队列强有力的有效性和安全性新数据,我们计划在2026年上半年启动针对 一线激素受体阳性乳腺癌的3期临床试验。安全性特征表明其具有潜在同类最佳血液学安全性和可控的胃肠道毒性。该3期研究将比较BGB-43395联合来曲唑与研究医生选择的CDK4/6抑制剂联合来曲唑治疗,主要终点为中心影像学审查后评估的无进展生存期。除CDK4外,我们另有四项实体瘤项目正快速推进至注册阶段,所有项目均持续获得令人信服的临床数据支持。B7-H4 ADC:在妇科癌症和三阴性乳腺癌中的疗效令人鼓舞。3期研究预计在一年内启动。GPC3-41BB双抗:该项目的数据结果积极,程度令人惊喜,在PD-1经治的肝细胞癌患者中进行的首个人体研究中展现出极具潜力的单药治疗信号。关键性试验将在年底前启动。PRMT5抑制剂:该药物具有潜在同类最佳的药效、选择性和脑渗透性。基于新获得的1期临床数据,我们正加速推进该项目用于一线非小细胞肺癌治疗。CEA ADC:我们在既往接受过多线治疗的患者中观察到单药治疗展现出良好疗效,计划进行关键性试验。这4款产品的临床用药时间均不到两年,其中3款药物不到18个月。这正是我们期望在所有产品组合中实现的专注度、效率及执行力。 为完善我们日益扩大的产品组合,我们还大力投资于临床执行力建设。我们现在将其称之为全球临床研发快车道,旨在实现行业领先的速度、质量和可靠性。在过去两年间,我们完成了多项首次人体研究约200个剂量递增队列的入组,每个队列的中位入组时间仅为1.5个月 。行业标准为大约3个月。在后期开发阶段,去年我们完成了CELESTIAL-TN-CLL研究的患者入组,在短短14个月内在20个国家/地区超过200家研究中心入组约700例CLL患者。众所周知,CLL适应症的入组并不容易。在注册方面,我们最近一次向FDA递交的NDA是索托克拉治疗套细胞淋巴瘤的首次申报,在关键数据读出后一个月内即完成了递交。行业标准通常为4至6个月。最后,我们正为这条快车道配备满足实现效率提高的技术和能力。目前我们已实现所有早期临床试验的近实时的数据分析和洞见生成。在接下来的两到三年间,我们预计该技术和能力能显著提升速度、质量及决策水平。 2026年的催化剂:首先,我们刚刚启动了一项全球3期研究,在初治CLL患者中直接对比ZS与阿可替尼联合维奈克拉(AV)两种全口服固定疗程治疗方案的疗效。其次,我们预计在今年上半年递交替雷利珠单抗联合泽尼达妥单抗和化疗治疗HER2阳性胃癌的上市申请。最后,在免疫学领域,我们预计今年将进行多项概念验证数据读出,包括BTK-CDAC治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)以及IRAK4-CDAC治疗类风湿关节炎(RA)。 公司亚太区投资者关系负责人及信息披露境内代表周密介绍公司财务业绩及2026年指引: 第四季度和全年的业绩,我们达成了在2025年初制定的所有财务承诺。第四季度产品收入达到15亿美元,同比增长33%。百悦泽®全球收入总计11亿美元,同比增长38%,各地区业绩均表现强劲。2025年全年,百悦泽®全球收入达到39亿美元,同比增长49%。百悦泽®已确立其作为全球领先BTK抑制剂的地位,且利润率持续提升。在美国市场,百悦泽®第四季度销售额达8.45亿美元,较2024年第四季度增长约37%,主要得益于销量增长。我们的领先地位直接源于百悦泽®临床数据的差异化广度、质量及一致性