百济神州机构调研纪要

调研日期: 2026-08-05 百济神州有限公司是一家专注于治疗癌症的创新型分子靶向及肿瘤免疫治疗药物的商业化阶段生物技术公司。该公司拥有广泛全面的产品组合,包括六种内部开发、临床阶段的候选药物,其中包括三种后期临床候选药物。百济神州于2010年在北京成立,并于2016年2月在美国纳斯达克全球精选市场上市。截至2018年7月,公司拥有一支超过1300名员工的全球团队,成为一家拥有涵盖研究、临床开发、生产及商业化的全面实力的全球生物技术公司。 公司联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强概述业务最新进展:今年第二季度,我们在各项业务指标上均交出了一份非常强劲的成绩单。财务方面,本季度公司实现总收入17亿美元,美国存托股份(ADS)每股GAAP收益达2.05美元,同比分别实现30%和144%的增长。作为公司的基石产品,BTK抑制剂百悦泽®在市场上的表现持续超越我们的高预期。自首次上市6年半以来,百悦泽®交出了一份令人瞩目的答卷:新患者启动治疗规模持续保持强劲高位,早期用药持续性也呈现出积极趋势。同时,我们在所有5个获批适应症上均实现了强劲增长。基于这些强劲的业务表现,我们将2026年全年的收入和GAAP经营利润指引分别上调了3亿美元和2.5亿美元。稍后,Aaron将为大家作详细介绍。第二季度,除了令人瞩目的财务业绩,我们的研发管线也取得了同等重要的里程碑式进展。其中,百悦达®正式获得美国FDA批准,成为套细胞淋巴瘤领域首个且唯一的BCL2抑制剂;百悦泽®的3期MANGROVE研究也取得了积极结果。我们还宣布将斥资3亿美元,扩建位于新泽西州霍普韦尔的旗舰生产基地。 MANGROVE研究的积极结果,进一步巩固了百悦泽®作为基石性BTK抑制剂不断累积的循证优势。MANGROVE研究的积极结果令人振奋,核心原 因有以下两点:首先,它为一线套细胞淋巴瘤患者提供了首个无化疗治疗方案。其次,我们相信,数据为证,疗效不言自明。我们有信心,这一基于百悦泽®的无化疗方案,有望成为未来主要市场每年约 2.1万例新确诊套细胞淋巴瘤患者的标准治疗。我们计划于2026年下半年向全球监管机构递交上市申请,并期待在即将召开的医学会议上公布完整数据。 接下来为大家介绍百悦泽®的商业化成果。第二季度,百悦泽®全球收入超过12亿美元,同比增长31%。在美国及全球市场,百悦泽®均稳居BTK抑制剂首位,并拥有同类药物中最广泛的获批适应症,目前已获批用于5种B细胞恶性肿瘤的治疗。我们经常在讨论CLL时提及百悦泽®,这自有其道理。但需要记住的是,对于患有其他B细胞恶性肿瘤的患者而言,包括套细胞淋巴瘤(MCL)、华氏巨球蛋白血症、边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤,百悦泽®也是一种非常重要的治疗选择。百悦泽®已在80多个市场治疗超过30万例患者。然而,仅凭市场份额 并不能完全概括百悦泽®的优势。百悦泽®的制胜关键在于科学实力。这包括三个部分:差异化设计、差异化临床结果和差异化真实世界证据。 在百济神州,我们致力于持续产出并分享严谨的临床证据,全面阐释我们药物的特征,不负医患所托。百悦泽®作为单药治疗积累了丰富的3期数据,百悦泽®公布的3期临床数据在所有BTK抑制剂单药治疗中最多。我们也正在联合用药领域不断积累大量数据,在所有BTK抑制剂药物中,百悦泽®已公布和进行中的3期临床试验数据最多。这充分展示了百悦泽®临床开发计划的庞大体量,这有别于同行更为聚焦的策略。除MANGROVE研究外,未来三年内,百悦泽®还将迎来其他四项有望扩展市场的3期研究结果公布。这一系列重要数据的发布,将在未来进一步扩充百悦泽®的循证基础,并推动其获批适应症的持续拓展。 接下来,让我们简要回顾一下百悦泽®卓越表现的科学原理。从一开始,百悦泽®的设计初衷就是通过其卓越的效价与药代动力学(PK)特征 ,实现对BTK的完全且持续的抑制。我们的科学假设非常明确:持续的BTK靶点覆盖,必将带来更优的临床疗效。过去十余年的临床与真实世界证据已充分印证了这一假设——这正是接下来要展示的核心内容。 在此我想强调,百悦泽®是目前唯一在头对头随机试验中,证实无进展生存期(PFS)优效于伊布替尼的BTK抑制剂。在ALPINE研究中,百悦泽®的风险比为0.69,且在中位随访达42.5个月时,生存曲线的分离依然得以维持。而在ELEVATE-RR研究中,阿可替尼在早期虽与伊布替尼的生存曲线出现分离,但该优势未能持续——两条曲线随后发生交叉,最终风险比为1.00。在BRUIN-314研究中,匹妥布替尼的风险比为0.845。简而言之,两组之间几乎没有差异,匹妥布替尼与伊布替尼的PFS事件数分别为48例和50例。尽管交叉试验比较存在局限性,但百悦泽®依然是唯一展现出PFS持续优效于伊布替尼的BTK抑制剂。在耐受性方面,匹妥布替尼因不良事件导致停药的发生率,在数值上高于伊布替尼。相比之下,在各自的头对头试验中,百悦泽®与阿可替尼停药的发生率均显著低于伊布替尼。 在跨研究比较新一代BTK抑制剂的房颤发生率时,我们必须充分理解研究方案之间可能影响患者筛选和不良事件报告的差异。在CLL一线治疗中,百悦泽和阿可替尼研究采用了高度相似的入组资格标准和房颤报告。相比之下,匹妥布替尼研究采用了更为严格的入组资格标准,这可能导致其入组人群的整体健康状况更好。同时,这两项研究还引入了申办方对房颤事件的独立裁定机制。众所周知,房颤发生率会随年龄增长而显著上升。在一项涵盖美国初级保健诊所1.7万多例成年人的大型研究中,70至74岁人群的房颤绝对患病率比65至69岁人群高出近4%。因此,将上述年龄差异纳入考量确实非常重要。尽管在两项研究的入组标准存在差异,可能导致BRUIN-313研究中75岁以上患者比例,仅约为对方的一半,且匹妥布替尼研究的患者中位年龄低了4岁;再加上房颤的报告方法也存在差异,但各研究活性药物治疗组的房颤发生率总体相似。值得注意的是,如果将BRUIN-313和314研究中更严格的入组资格标准应用于SEQUOIA研究人群,百悦泽®组则可能有15例最高风险的患者被排除在外。事实上,这15例患者的≥3级严重感染的发生率约为整体研究人群的两倍,因不良事件导致的死亡率更是整体人群的两倍以上。这一分析充分表明,方案入组标准的差异对临床数据的解读具有重大影响。尽管有观点认为,匹妥布替尼由于房颤风险较低、耐受性较好,可能更适合老年患者;但它是该人群中研究最少的BTK抑制剂。匹妥布替尼缺乏相关的长期数据 (随访时间仅为28个月),而且关于其耐受性更好、房颤发生率更低的说法并未得到数据支持。全面的临床证据,持续印证了百悦泽®同类最优的临床特征。 我们最近在CLL领域得出的一个关键经验是:长期随访至关重要。许多治疗方案在三年时点往往能展现出卓越的疗效,但三年的时间,并不足以真正验证其疗效的持久性。本页幻灯片展示了(2026年第二季度投资者关系演示材料第12页)各项CLL一线治疗3期临床试验中,不同一线治疗方案在第3年至第6年期间的里程碑式无进展生存期数据。尽管交叉试验比较存在局限性,但有几个关键亮点依然非常醒目:第一,与其他两款持续用药的BTK抑制剂相比,百悦泽®的PFS率更高,且随着时间推移,这种优势差距在持续扩大。事实上,到第6年时,百悦泽®的PFS率领先幅度达到了12%——这意味着,每8例患者中就有1例未出现疾病进展。第二,百悦泽与维奈克拉联合奥妥珠单抗(VO)方案之间PFS率的差距更为显著。在第6年,这一领先幅度达到了21%,相当于每5例患者中就有1例未出现疾病进展。 百悦泽®在整体人群中的疗效同样十分亮眼。高危患者群体的境况尤为触目。这也促使我们重新审视当前的固定疗程方案在高危患者占绝大多数的CLL中的应用。这绝非一小部分边缘患者。本页幻灯片(2026年第二季度投资者关系演示材料第13页)直观展示了在IGHV未突变患者这一存在巨大未满足医疗需求的人群中,当前的固定疗程治疗方案与基石性百悦泽®的疗效对比。百悦泽®的生存获益仍然持久——其3年PFS率为84%,6年时仍维持在70%。相比之下,VO方案的PFS率从第3年的82%骤降至第6年的42%,出现了40个百分点的大幅下滑。而在AV(Amplify研究)方案方面,基于目前披露的有限数据,在相似的时间点,其3年PFS率仅为69%,同样低于VO方案。这传递了几则关键信息:首先,我们高度认可固定疗程的治疗理念,但现有的含维奈克拉的方案对高危患者而言并非理想之选,而在这一群体中,百悦泽®已经积累了同类最佳的基石性数据。其次,在CLL治疗中,长期随访至关重要,许多方案在第3年时看似前景广阔,但到了第6年时,疗效结局往往会出现显著分化,高危患者更是首当其冲。正因如此,我们在临床研究中始终将长期随访置于优先考量。我们坚信,只有六年数据才能全面、客观地反映治疗效果的持久性,仅凭三年甚至更短时间的数据便仓促下结论的做法,令我们深感忧虑。令我们颇感意外的是,部分研究并未持续披露长期随访数据。然而,第三至第六年恰恰是评估CLL疗法真实长期获益的关键窗口。毕竟,这关乎患者的最终获 益。 百悦泽®基石性临床数据中的持久性优势,正在真实世界证据中不断得到强化,其表现高度一致且令人信服。在2026年ASCO年会上,我们公布了一项分析,该分析基于10,500多例初治CLL患者的Medicare(( 美国联邦医疗保险)按服务付费数据。这是迄今为止在该治疗领域收集的最大规模真实世界数据集。在这部分人群中,与阿可替尼和伊布替尼相比,百悦泽®死亡风险分别显著降低了24%和36%,且均具有统计学显著性。毫无疑问,凭借庞大的数据体量,以及研究结果对美国Medicare真实世界人群的重要价值,这项分析在ASCO年会上引起了临床医生的高度关注。目前,该研究已正式发表于同行评审期刊。重要的是,目前几项大型真实世界分析均显示百悦泽®具有持续优势,其中包括最近一项对17,000例一线CLL患者的索赔数据进行的研究,该研究也报告称,与阿可替尼相比,百悦泽®可改善生存期和治疗持久性。 放眼全局:百济神州是全球唯一在CLL和其他B细胞恶性肿瘤领域拥有三款基石性产品的公司。百悦泽®——我们的基石性BTK抑制剂;百悦达®——我们近期获批的新一代潜在同类最优BCL2抑制剂;以及tacabrutideg——我们潜在的同类首创且同类最优的BTK降解剂。只有百济神州有能力为每一位CLL患者提供同类最优的治疗方案——无论是单药还是联合治疗,无论其疾病分期、风险状态或治疗偏好如何。 我曾提到,2026年是我们实体瘤管线迎来拐点的关键之年。本季度公布的数据,进一步坚定了我们推进CDK4抑制剂、B7-H4 ADC以及GPC3 × 41BB双特异性抗体进入后期临床开发的信心。展望即将到来的ESMO年会,我们还将分享另外两款潜在同类最优药物——PRMT5抑制剂和CEAADC的概念验证数据。对公司、产品组合以及研发管线而言,这无疑是一个令人无比振奋的时刻。接下来,有请首席财务官Aaron为大家解读财务业绩。 公司首席财务官Aaron Rosenberg介绍公司财务业绩及2026年更新指引:第二季度财务业绩彰显了公司卓越的执行力与稳健的基本面 ,同时我们秉持审慎投资原则,助力实现长期增长。 首先来看商业化表现。本季度各产品组合均表现强劲,实现广泛增长。本季度总收入达17亿美元,同比增长30%。百悦泽®在美国市场的销售额达到8.93亿美元,同比增长31%。这一强劲表现超出我们的预期,主要是受多重底层驱动因素提振。尽管竞争激烈,但在第二季度,首次接受百悦泽®治疗的新患者市场份额始终维持在最高水平。凭借全面的疗效与持久性证据、扎实的临床数据及真实世界经验,越来越多的医生选择百悦泽®。我们还欣喜地看到,除CLL以外的适应症的收入持续强劲增长,彰显百悦泽®适应症的广泛性与业务结构的持续多元化。虽然治疗持续时间数据尚未成熟,但现有数据显示其持久性优于同类产品的历史基准数据。SEQUOIA研究优异的长期数据,以及证实百悦泽®停药时间显著优于阿可替尼和伊布替尼的