破茧2026-类器官与器官芯片行业研究白皮书

目录 前言.........................................................................2 1.2.1胰岛类器官....................................................51.2.2脑类器官......................................................71.2.3肝脏类器官....................................................71.2.4视网膜类器官..................................................8 1.3.1生理功能模拟..................................................91.3.2疾病模型构建.................................................101.3.3治疗方案评价.................................................11 1.4.1技术层面.....................................................121.4.2临床转化层面.................................................151.4.3监管层面.....................................................15 二、全球类器官/器官芯片行业发展状况与企业进展...............................16 2.1海外代表性企业发展动态..............................................162.2国内50+类器官企业梳理及部分行业进展...............................202.2.1政策密集落地，明确战略定位...................................222.2.2团体标准/共识加速构建，填补行业空白..........................232.2.3多方主体聚力，业态持续升级...................................25 3.1国内2025年赛道融资梳理............................................263.2融资企业介绍........................................................27 四、全产业链剖析与行业发展趋势概述..........................................32 4.1上游：核心原料与装备的国产化攻坚....................................324.2中游：模型构建与技术服务的平台化竞争................................334.3下游：多元应用场景的落地与延伸......................................33 前言 2025年4月，科技部发布了《人源类器官研究伦理指引》，明确了人源类器官研究应遵循的伦理基本原则、操作规范和行为准则，为类器官相关研究的规范化开展划定伦理红线、提供明确指引，标志着我国类器官研究进入「有规可依」的新阶段。 类器官和器官芯片是近年来生物医学工程领域的前沿技术，其中类器官发展历史悠久，其发展历程可以追溯到20世纪初，历经百余年发展，已经逐步从实验室的概念验证阶段，迈入应用深化与转化的关键突破期。器官芯片相关技术构想诞生于上世纪90年代，此后逐步发展成为药物研发、疾病建模和个性化医疗的重要工具。 类器官和器官芯片因能够在多种场景中提供更接近人体真实生理反应的体外模型，而展现出巨大的发展潜力和产业价值。在2025年全年至2026年3月这一时间段中，全球类器官与器官芯片赛道迎来了诸多值得关注的进展，包括监管、融资、管线等多个方面。类器官和器官芯片白皮书重点关注行业发展状况，旨在为行业从业人员提供有效行业资讯与分析，凝聚行业共识，共同推动类器官与器官芯片行业高质量发展。 一、类器官与器官芯片概述 1.1定义与类型 类器官是多能干细胞或成体干细胞在体外三维培养条件下形成的具有一定空间结构的组织类似物，能够复刻机体器官发育固有的时空信号通路，自发形成与原生器官高度相似的细胞组成、空间结构及功能特征。自2009年肠道类器官首次培育成功以来，这项技术已拓展至脑、肝脏、肾脏、肺、胰腺等多种器官体系的模型构建。 器官芯片是一种仿生微流控平台，它结合活细胞、生物材料与工程化设计，在厘米级芯片上动态模拟人体器官的生理微环境与功能单元。该技术以聚二甲基硅氧烷（PDMS）等生物相容性材料制备微米级通道，可精准复刻流体剪切力、周期性机械拉伸等生物力学作用，以及氧气水平、细胞因子浓度等生化信号梯度，从而模拟器官层面的组织结构、代谢功能和病理反应。 2010年，DonaldE.Ingber研发出首款肺器官芯片以来，该技术已经逐步扩展，现已可构建心脏、肝脏、肠道等器官特定功能和结构的系统。与传统动物模型相比，器官芯片能够规避物种差异带来的转化壁垒，产出贴合人体真实情况的药物毒性、代谢及药代动力学数据。这一特性使其成为临床前研究领域的颠覆性技术。 过去十年间，全球针对器官芯片领域的公共科研投入持续加码，相关学术论文发表数量也大幅攀升。截至2025年，该领域已累计发表近800篇研究文献。欧盟相继落地HorizonEurope等大型项目，其中UNLOOC专项项目总预算近7000万欧元；美国国立卫生研究院亦在2020年发起「芯片临床试验」项目，计划总拨付3550万美元专项经费。随着投入的增加，科研人员陆续研发出多款器官芯片系统，可分别「复刻」人体不同器官的关键结构和功能，并逐步发展为可模拟器官间信号交互的多器官集成系统。 1.2四类代表性类器官及其发展 1.2.1胰岛类器官 糖尿病是对人类健康威胁最大的三类疾病之一，尚无药物可以从根源上恢复血糖的自主调节。在过去的十几年中，ESC、iPSC、转分化细胞和成体干细胞均被研究人员用于体外增殖并分化产生胰岛素分泌细胞或胰岛类器官。 在体外诱导ESC和iPSC分化的过程中，一系列标志性基因的表达定义了不同阶段的细胞，如CXCR4、SOX17、CD177标志着定形内胚层细胞,PDX1、NKX6.1、CD142标志着胰腺前体细胞,而已分化的β细胞则特异地表达CD49a。标志性基因的发现、胰岛素报告体系的建立、诱导分化步骤的优化逐步解决了「得到能够分泌胰岛素细胞」的问题。 此后，Kim等人发现自主聚集成细胞簇的SC-β细胞中成熟β细胞标记基因被激活，对糖刺激的响应能力更强。Nair等人认为细胞聚集促进了β细胞线粒体的代谢成熟。由此，研究人员提出了不同的方法促进SC-β细胞成簇以及控制细胞簇的大小，如：使用Aggrewells、水凝胶、3D打印等。同时，随着基因编辑技术的发展，能够使用CRISPR/Cas9基因编辑系统纠正患者来源的iPSC中的基因突变以解决基因突变导致的糖尿病。 此外，胚胎胰腺中的多能干细胞具有形成胰腺类器官的潜能，而成年组织如胰腺组织、肝、肠、胃等组织器官细胞都曾被报道用于产生胰岛素分泌细胞，成纤维细胞能够不经历多能状态被直接重编程为胰腺谱系的细胞。 但无论是哪种胰岛类器官培养体系，目前仍存在一些共性问题有待解决：成熟胰岛类器官与新鲜胰岛的功能上尚存在差距，ESC/iPSC存在致瘤风险，胰岛类器官存在免疫原性以及移植后存活率的提升。解决这些问题有望进一步提升胰岛类器官在临床的应用 1.2.2脑类器官 目前，脑类器官培养体系主要可分非定向型脑类器官（全脑类器官）与基于定向分化策略的区域特异性脑类器官。早在2013年，Lancaster等人建立了三维脑类器官培养系统；2017年研究人员建立了微丝工程脑类器官；2019年研究人员利用气液界面培养全脑类器官，提高了神经元存活率。 不过全脑类器官存在一定的异质性，特异性脑类器官在近年来迅速发展。模拟皮层、中脑、小脑、丘脑、海马、脊髓等区域的特异性脑类器官均已有报道被成功构建，不过在这类脑类器官中建立精细亚区仍存在较大挑战，并且脑类器官的细胞类型复杂多样，结构精细，其培养体系还有待进一步探索。 当下，脑类器官的研究尚处于初步阶段，也面临着一系列的问题，除了与干细胞疗法面临相似的挑战外，脑类器官还存在批次效应、可重复性以及体内和体外发育进程差异的问题，血管化脑类器官以及更复杂更具成熟神经网络的脑类器官的构建仍需要进一步探索。 1.2.3肝脏类器官 肝脏类疾病是全球范围内的高发疾病，在中国，肝病也是导致死亡的主要原因之一。早在2001年就报道过肝脏类器官的研究，发展至今，成体干细胞来源、iPSC分化来源的肝脏类器官均构建成功。但构建血管化、胆管化的复杂肝脏类器官体依然是领域内的挑战。 肝脏类器官已经用于不同疾病的研究，包括肝癌，HBV感染、代谢相关脂肪性肝病和其他代谢疾病。针对肝癌，Sun等人利用成纤维细胞转分化及基因编辑技术构建了肝脏类器官在体外模拟HCC机制，也可以利用患者肿瘤细胞构建肝脏类器官以进行个性化治疗方案研究。针对威尔逊氏症、A1AT缺乏症、CTLN1、酸性脂酶缺乏症、囊性纤维化等单基因疾病涉及 到肝脏疾病，均可以利用类器官加基因编辑技术进行建模和药物筛选。此外，在再生医学领域，构建肝脏类器官以克服肝源短缺也是一个有前景的方向。 不过由于类器官体的组织仿真性、功能稳定性、结构有序性以及尺度大小都存在一定缺陷，构建复杂肝脏类器官仍是一个不容易实现的过程。而在构建之后，如何实现功能、结构的均一以及后续工程化生产又是一大难题。另外，由于营养渗透的限制，肝脏类器官的大小普遍在百微米，在大小和所含有的细胞量上暂时还达不到临床需求。但当下基因编辑、建连续可灌注的血管网络、生物支架、器官芯片等技术的发展为解决这些问题提供了新的思路。 1.2.4视网膜类器官 视网膜退行性疾病是常见的眼科疾病，但在传统的研究中视网膜组织难以获取且无法培养，而动物实验结果又难以转化，使得视网膜相关疾病的研究和治疗方法的研发受到限制。视网膜类器官在一定程度上能够解决上述问题。目前，视网膜类器官主要被应用于四个方面。 （1）解析人眼的发育过程：视网膜类器官能够描绘出人类眼睛发育早期的分子表达谱，揭示不同物质在人视网膜发育中的作用，阐明细胞分化的机制等。 （2）模拟疾病发展过程研究致病机制：类器官可以用于研究潜在的病理机制及治疗，目前已经开发出了多种视网膜疾病的类器官。不过目前类器官仍是相对幼稚的结构，缺乏视神经、视网膜血管和小胶质细胞。 （3）用于疾病药物筛选：类器官模型可用于研发阶段的药物筛选，如研究人员通过建立视网膜类器官揭示了视网膜母细胞瘤的细胞起源与治疗靶点。此外，还可以用于药物的疗效、毒性评估等，有望成为较二维细胞模型或动物模型更为真实的疾病模型。 （4）当下围绕视网膜类器官来源的光感受器细胞疗法已经开展临床，移植类器官来源的视网膜薄片能够改善视觉功能。CRISPR/Cas9改造iPSC衍生的类器官经处理后可得到RPE片，移植RPE可治疗晚期眼病（如RP，AMD和Stargardt病）。 1.3主要应用场景 1.3.1生理功能模拟 类器官芯片融合器官芯片工程化设计，可为类器官构建高度仿生的组织微环境，显著提升模型生理保真度与功能复杂度，有效模拟体内器官生理特征。 在类器官分化初期，通过微柱阵列芯片可制备尺寸均一的拟胚体，实现类器官标准化制备。搭载微流控灌注体系的类器官芯片，解决了传统生物反应器流体剪切力不可控的