破茧2026·免疫细胞与干细胞治疗行业研究白皮书

目录 前言..................................................................................................................................................3第一章破茧2026·细胞治疗赛道总览.........................................................................................51.1调节性T细胞机制荣获诺奖............................................................................................81.2自免CAR-T.......................................................................................................................111.3国内首款实体瘤细胞疗法有望获批上市......................................................................181.4国内获批IND汇总..........................................................................................................201.4.1免疫细胞疗法IND盘点........................................................................................211.4.2干细胞获批IND盘点............................................................................................29第二章破茧2026·免疫细胞治疗行业研究............................................................................332.1体外细胞治疗..................................................................................................................362.1.1 CAR-T疗法.............................................................................................................362.1.2 NK/CAR-NK疗法....................................................................................................382.1.3 TIL疗法..................................................................................................................432.1.4 TCR-T疗法.............................................................................................................472.1.5Treg细胞疗法........................................................................................................492.1.6其他新型免疫细胞疗法（γδT、iNKT、DC、CIK等）...................................532.2体内细胞治疗..................................................................................................................592.2.1体内CAR-T及其发展历程.................................................................................612.2.2体内CAR-T细胞疗法优势.................................................................................622.2.3体内CAR-T公司.................................................................................................642.2.4体内CAR-T的关键递送技术.............................................................................662.2.5体内CAR-T疗法的挑战.....................................................................................692.2.6潜在风险.............................................................................................................712.3中美获批上市的免疫细胞疗法......................................................................................73第三章干细胞治疗.....................................................................................................................753.1 MSC疗法..........................................................................................................................793.2 iPSC疗法...........................................................................................................................803.3其他类型干细胞（ESC、ASC）疗法...............................................................................83第四章细胞治疗企业融资盘点.................................................................................................85第五章总结展望.........................................................................................................................91 前言 细胞治疗标志着多种疾病治疗方式的范式转变，有望颠覆医疗的发展模式，同时也已成为生物医药行业发展的新动力和新赛道。尤其在肿瘤、免疫系统疾病、遗传性疾病、器官损伤和再生医学等领域，细胞治疗取得了显著的突破。 细胞治疗，顾名思义，是一种利用活细胞治疗疾病的方法。不同于传统药物治疗，细胞治疗依靠生物体内的细胞或体外培养的细胞通过一系列特定的机制发挥疗效，其目标不仅仅是像传统的药物那样消除病症，更是希望通过细胞本身的特性、功能和治疗作用实现疾病的根治或改善。 细胞治疗的基本原理因细胞类型和目标疾病而异。CAR-T细胞疗法采用基因修饰的T细胞高精度地靶向和清除癌细胞，造血干细胞移植(HSCT)等一些疗法旨在替代受损或功能障碍的细胞，而间充质细胞(MSC)等其他疗法则利用细胞的免疫调节和再生特性来促进组织修复。诱导多能干细胞(iPSC)疗法的潜力在于其能够在体内产生几乎任何类型的细胞，为再生医学提供潜在的无限细胞来源。 全球范围内细胞疗法的发展势头强劲。随着近年来，生物制药公司、科研机构等对新型细胞治疗方案的不断探索，以及国家层面在政策上给予的大力支持，目前，国内外已有多款细胞疗法通过了临床审批并进入市场。其中，CAR-T细胞疗法在治疗多种类型的血液癌症中展示了惊人的疗效，是细胞治疗领域的明星产品。 随着技术的不断进步，新的细胞疗法也在不断涌现。除了传统的体外CAR-T细胞疗法外，CAR疗法也逐渐从体外走向体内，TIL疗法、TCR-T疗法等新型免疫细胞疗法也相继迈入市场，适应证也从血液肿瘤领域向实体瘤、自身免疫疾病等领域拓展。 在24年底与25年初，美国FDA与中国NMPA相继批准了Mesoblast的间充质细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）以及铂生卓越的睿铂生（艾米迈托赛）用于治疗急性移植物抗宿主病，开启了干细胞治疗元年。更令人振奋的是，国内首款干细胞药物睿铂生展现出极强的中国 优势：单次治疗费用仅1.98万元，不足美国同类产品Ryoncil的1/70，大幅降低了患者负担。 26年3月日本全球首批了两款iPSC疗法分别用于重度心衰与帕金森病，将开启iPSC在再生医学市场应用新纪元。 尽管细胞治疗取得了显著进展，但在这些治疗方法被广泛采用之前，仍有一些挑战有待解决。其中一个主要挑战是细胞治疗的高成本。细胞制造、临床试验开发和法规遵从性的成本非常高，使得许多患者无法获得这些治疗。人们正在努力开发更具成本效益的制造流程，简化监管路劲，并探索新的融资模式。另一个挑战是细胞制造的可扩展性有限。许多细胞疗法的生产过程是劳动密集型的，难以扩大规模以满足临床需求。正在开发自动化和封闭系统，以提高效率和降低污染风险。此外，需要先进的细胞表征技术来确保产品质量和一致性。 免疫排斥反应仍然是异基因细胞治疗的主要挑战。预防免疫排斥反应的策略包括使用免疫抑制药物、选择匹配的供体和基因工程细胞以降低其免疫原性。开发能抵抗免疫排斥的低免疫细胞是一种有前景的方法，但需要更多的研究来确保其安全性和有效性。此外，需要生物标志物来预测哪些患者最有可能受益于细胞治疗。总的来说，细胞疗法的前景是光明的，其与基因编辑和纳米技术等其他领域的融合，为开发更有效和更有针对性的疗法开辟了新的可能性。 第一章破茧2026·细胞治疗赛道总览 细胞治疗指将自体或同种异体细胞物质转移至患者体内以达到医疗目的的过程，其实践可追溯至19世纪。其革命性潜力最早于20世纪中期被发现，当时红细胞输血技术的广泛应用显著改善了创伤、手术以及某些医疗状况后的临床结果。随后，血小板输注和骨髓移植进一步提高了血液系统疾病患者的生存率。进入现代医学时代，免疫学、分子生物学和病毒学领域的基础研究突破，结合细胞制