前言
生物医药被定位为新兴支柱产业，为外泌体等前沿生物医学技术的发展提供政策支持。外泌体作为生物医药领域极具潜力的细分赛道，已从基础研究的功能解析迈入临床兑现与商业化冲刺的关键时期，其在重大疾病诊疗、再生医学、神经系统疾病、药物递送等多个场景中展现出广阔的应用前景。
一、外泌体概述及行业背景
1.1 外泌体核心定义、来源及分类
- 细胞外囊泡（EVs）指由细胞释放、具备脂质双层膜包被、自身不具备复制能力的颗粒。外泌体是EVs的一个亚型，起源于内体系统、经细胞多囊泡体（MVB）途径释放，直径通常小于200纳米。
- 外泌体可以分为天然外泌体与工程化外泌体。天然外泌体指未经过人工体外修饰，由活细胞在生理状态下自然分泌释放的，广泛存在于多种细胞培养物、生物体液及植物组织中。间充质干细胞（MSC）来源的外泌体具有抗炎、免疫调节及组织修复作用，是目前最接近临床转化的外泌体疗法之一。免疫细胞来源的外泌体在先天和获得性免疫反应中发挥重要作用，植物来源的外泌体对人类疾病具有治疗作用，已被应用于药物研发领域。
- 工程化外泌体是指对天然外泌体进行工程化修饰，提高其负载能力和靶向精准度，可直接作为治疗药物，或作为药物递送载体。工程化外泌体的修饰主要取决于装载物类型，包括小分子药物、蛋白质、核酸、脂质等。
1.2 EVs/外泌体发展历程、背景及应用
- EVs/外泌体发展历程：从1981年首次使用“exosome”一词描述从正常细胞与肿瘤细胞的培养基中分离出的小型囊泡，到21世纪初对EVs的生物发生及其作为细胞间信使的作用有了更深入的认知，再到进入2020年代，EVs作为药物递送系统与治疗药物的潜力得到广泛评估，目前已有约500项临床试验登记，评估EVs相关策略的临床潜力。
- EVs/外泌体在疾病中的应用：EVs/外泌体已被应用于多种疾病的治疗中，包括肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病、衰老与神经退行性疾病、创伤医学、感染性疾病等。
- 外泌体药物开发核心挑战与痛点：外泌体药物开发面临一系列挑战，包括作用机制难以阐明、规模化生产技术尚不成熟、长期保存困难、监管与法规科学层面仍面临诸多挑战等。
二、外泌体赛道企业及重磅进展
2.1 国外在研企业进展：首款获批上市产品呼之欲出
- 海外头部企业在临床推进、监管突破、合作等方面接连取得重磅进展，核心管线冲刺关键III期与上市申报，外泌体从“前沿技术”走向“获批药物”的趋势愈发清晰。例如，Capricor的Deramiocel、INTENT的PEP生物制剂™、Aegle的AGLE-102等。
2.2 国内外泌体进展：加速发展，创新企业百花齐放
- 国内外泌体企业取得了不少进展，例如亦诺微的工程化外泌体候选产品MVR-EX105入选2025年国际肥胖与代谢病外科联合会（IFSO）年度大会壁报展示、唯思尔康团队在美国细胞外囊泡协会（AAEV）官方期刊Extracellular Vesicle上在线发表了题为“Encapsulating extracellular vesicles with a minimal RISC complex as novel genesilencing tool”的研究论文、思德克索与上海市第一人民医院联合开展的“人脂肪干细胞外泌体治疗急性缺血性脑卒中的安全性和有效性临床研究”启动会圆满召开等。
三、外泌体赛道融资及资本布局分析
3.1 2025年赛道融资一览
- 2025年，共有8家企业获得融资，累计融资数亿元。整体呈现早期项目密集获投、全产业链布局清晰、技术分化与场景落地加速的发展特征。
3.2 融资特征与资本布局分析
- 早期项目主导，资本押注技术突破。
- 全产业链多点开花，各环节均获资本布局。
- 场景应用多元化，赛道边界持续拓展。
四、未来前景展望
- 技术层面：GMP级规模化制备成为标配，工程化外泌体走向精准化，表征与质控体系全面标准化。
- 临床与商业化：全球首款外泌体疗法有可能在今年成功获批上市，治疗药物率先突破，外泌体作为液体活检核心载体，在肿瘤早筛、慢病监测、神经退行性疾病预警等领域也将逐步实现临床应用。
- 政策与监管：全球协同发展，临床转化路径全面清晰，外泌体按照不同特性和用途进行监管，可能使得双轨并行、分类指导成为主流模式。
- 产业格局：产业链分工更加清晰，CDMO/CMO服务爆发式增长，国内企业持续提速，跨界融合成为新趋势。
