《破茧2026》：基因编辑与基因治疗行业研究白皮书

前言 2025年，基因治疗行业在价值分化中迎来蜕变拐点。 国际市场冷暖交织，Zolgensma以超十亿美元销售额印证支付意愿，而Roctavian退市与Elevidys安全风波则则警示，从技术突破到商业成功仍有鸿沟待越。国内市场迎来破局之年，信念医药BBM-H901获批上市成为首款国产AAV基因治疗药物，宣告商业化元年启幕。 资本层面，逻辑正在重构。一级市场融资向头部Biotech集中，多家企业冲刺港股18A竞逐首家上市；MNC战略性扫货，源头创新溢价凸显；业绩导向取代故事驱动，估值体系回归价值本位。 技术平台渐次兑现。AAV载体向新适应症及新型组织靶向突围；基因编辑从罕见病向高发慢性病扩容；溶瘤疗法则以持续刷新的临床数据和联合治疗策略，验证其治疗潜力。2025年管线进展密集，多款产品获批上市、步入III期临床或斩获IND，价值验证已从概念验证迈向规模化生产与长期安全性确认。 展望2026年，潜在IPO、有望获批管线、重磅临床数据读出，将成为市场焦点。而长期随访监管趋严、高值疗法支付创新困境、出海合规与本土化挑战，亦考验企业战略纵深。 本白皮书以“破茧”为轴，梳理2025年行业脉络，展望2026年关键节点，试图在不确定性中锚定基因治疗的价值坐标与破局路径。 目录 一、基因治疗资本市场回暖与估值体系重构...........................................21.12025年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心..........................21.2IPO：多家冲刺港股IPO，竞逐首家上市......................................41.3并购整合：知名企业战略扫货，源头创新溢价凸显.............................51.4商业化验证：年销售额分化，业绩锚定价值...................................6二、管线价值兑现与技术平台验证...................................................82.1AAV基因治疗与基因编辑：载体优化与适应症拓展双轮驱动.....................82.1.12025年获批上市基因治疗药物........................................82.1.2步入Ⅲ期/确证性临床管线.........................................102.1.2.1国内步入Ⅲ期/确证性临床管线...................................102.1.2.2海外步入Ⅲ期/确证性临床管线...................................122.1.32025年获IND新进展...............................................132.1.4代表性企业关键进展................................................152.2溶瘤疗法：临床数据持续突破，联合与免疫增强治疗策略成主流................182.2.12025年获批IND管线新进展.........................................182.2.2代表性企业关键进展................................................19三、2026年行业关键里程碑展望....................................................243.1已获批上市药物..........................................................243.2潜在获批上市基因治疗药物预测............................................25四、2026年展望：管线兑现与竞争格局重塑风险破局与战略前瞻.......................28 一、基因治疗资本市场回暖与估值体系重构 1.12025年度融资：市场情绪向好，技术壁垒成估值核心 据不完全统计，2025年国内基因治疗领域biotech公开融资事件约21起，赛道热度明显回升。其中，以AAV基因疗法为代表的基因增补疗法与基因编辑领域融资事件较医麦客统计的2024年13余起显著增长（约46%）；溶瘤疗法领域融资事件则与往年基本持平。 破茧2026·基因编辑与基因治疗行业研究白皮书 从融资规模看，尽管全年披露亿元级融资事件数量(4起)与2024年(5起)基本持平，但单轮融资额大幅跃升。益杰立科（6000万美元）、锐正基因（7500万美元，约5.4亿元）与尧唐生物（逾3亿元）等头部企业斩获高额融资，而2024年所融最高金额为数亿元，其余均低于2亿元，直观印证市场回暖。 融资轮次上：中早期（天使轮-A轮）融资事件（12起），占比超60%，反映资本对颠覆性早期创新保持敏锐；同时，B轮及以后的成熟企业吸引了本年度的绝大多数巨额资金。这种「早期广撒网，后期重注押」的格局，标志着资本的投资逻辑已趋成熟——在布局前沿技术想象力的同时，更务实地重注管线进展明确、平台初步验证的企业。 基因增补与基因编辑已成为驱动本轮融资热潮的核心引擎。赛道整体显著回暖，头部Biotech吸金效应凸显，并呈现出以下三大特征： 一、AAV主导，非病毒载体崛起 载体布局方面，AAV载体仍是资本聚焦的核心方向。星眸生物、金唯科生物、中因科技等企业深耕眼科基因治疗，契合全球AAV载体「跳出肝脏、瞄准特异性器官」的发展趋势；而该载体可精准穿透视网膜屏障、实现长效表达的特性，更是使其成为眼科基因治疗的首选载体。 非病毒载体技术则成为2025年融资市场新亮点。锐正基因、尧唐生物等布局LNP递送技术的企业斩获超亿元大额融资。相较于AAV载体，LNP非病毒载体具备成本低、容量大、无免疫原性风险等优势，既能突破AAV载体的产业化瓶颈，更有望打破肝脏靶向的应用局限。 二、通用型基因疗法与适应症扩容破局 2025年的技术投资清晰地指向两大目标：一是通过「通用型」设计解决罕见病的商业化难题；二是通过更精准、持久的编辑与调控技术，向乙肝、高血脂等患者基数巨大的常见病领域发起挑战，为行业打开全新的市场增长空间。 一方面，以光遗传学为代表的「通用型」策略成为亮点。 星明优健凭借该技术成功授权出海，其疗法不依赖特定基因突变，单药即可覆盖视网膜色素变性、干性年龄相关黄斑病变等多种退行性视网膜疾病。这有望从根本上解决因患者突变分散导致的研发困境，大幅降低开发成本与商业化风险。中眸医疗亦在此领域深耕。 源至德生物则针对家族性阿尔茨海默症开发「一对多」基因编辑疗法，用一套编辑工具即可覆盖同一基因的不同致病突变，体现了相似的平台化设计思路。 另一方面，基因编辑与表观遗传调控技术适应症向常见病拓展。 益杰立科将表观遗传调控技术应用于慢乙肝和高胆固醇血症治疗，锐正基因和尧唐生物开发LNP-体内基因编辑疗法布局重大罕见病与常见病适应症，愈方生物利用专有端粒精准调控平台开发基因治疗药物，聚焦心血管、神经、肾脏等重大疾病领域，为商业化增长打开新空间。 破茧2026·基因编辑与基因治疗行业研究白皮书 此外，眼科基因治疗因适应症明确、患者基数大、递送难度相对可控，成为资本扎堆布局的赛道，孟眸生物、星眸生物、金唯科生物、中因科技等多家企业均聚焦该领域，覆盖视网膜色素变性、黄斑变性等多种致盲性疾病，与全球AAV载体眼部靶向应用的热潮形成呼应。 然而，从「价值预期」到「规模化的价值兑现」，道路依然充满挑战。技术的最终临床胜出、百万元级疗法的可持续支付方案、以及规模化生产的成本控制，将是决定这场产业跃迁最终能否完成商业闭环、真正惠及广大患者的核心命题。 1.2IPO：多家冲刺港股IPO，竞逐首家上市 2026年将成为基因治疗领域资本化浪潮的关键转折点，有望迎来首家上市企业的突破。自2025年底至2026年初，至少有芳拓生物、嘉因生物、亦诺微医药、滨会生物四家biotech企业递表港交所，覆盖AAV基因治疗、溶瘤病毒、溶瘤免疫疗法等多个前沿方向。以下为四家企业核心管线梳理： 芳拓生物 2025年12月，芳拓生物提交港股上市A1文件，是国内首家AAV基因治疗港股上市申请。 芳拓生物成立于2019年，公司始终致力于为全球眼病、心血管病等提供创新、高质量、可支付的rAAV基因治疗药物。根据招股书，芳拓生物核心产品包含FT-002和FT-003，关键产品包含FT-001。除此之外，还布局基因治疗候选药物，包括FT-017（治疗MYBPC3基因变异相关的肥厚型心肌病、FT-023（治疗nAMD、DME及DR）、FT-019（治疗退行性疾病）、FT-018（治疗PKP2基因突变引起的致心律失常性右心室心肌病ARVC）和FT-022（治疗帕金森病）等。 FT-002是中国第一个获得FDA许可在美国直接开展Ⅱ期临床试验的rAAV基因治疗药物，适应症为X连锁视网膜色素变性（XLRP）。其通过视网膜下注射，将编码功能蛋白的RPGR基因转视网膜光感细胞，修复RPGR基因变异所导致的光感受器细胞功能/结构缺失，从而改善XLRP患者的视功能或者延缓疾病进展。 FT-003已在国内经获得新生血管性老年性黄斑病变（nAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和糖尿病视网膜病变（DR）三项适应症的临床许可，其中前两项适应症均已经完成Ⅰ期临床研究。其作用机制是通过玻璃体给药，将编码抗血管内皮生长因子的目的基因转染视网膜各层细胞，分泌有功能的抗血管内皮生长因子，从而抑制血管生成、减轻血管渗漏和水肿，进而延缓疾病进展，稳定或提高视力。 嘉因生物 2026年1月14日，嘉因生物港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。 嘉因生物成立于2019年，已建立起自主知识产权的AAV技术平台和SODA沉默寡核苷酸技术平台。根据招股书，核心产品为治疗SMA1型的EXG001-307，关键产品包括治疗wAMD等眼科适应症的EXG102-031和EXG202等。 破茧2026·基因编辑与基因治疗行业研究白皮书 EXG001-307是嘉因生物自主研发的、由AAV作为载体、将SMA患者所缺失的SMN1基因递送至患者体内的基因治疗候选药物，适合静脉注射和鞘内注射，预计今年下半年启动静脉注射治疗SMA的Ⅲ期临床研究。 亦诺微医药 2026年1月14日，亦诺微医药二次递表港交所，招股书正式公开。 亦诺微医药成立于2015年，致力于发现、开发、生产及商业化新型溶瘤免疫疗法和工程化外泌体疗法。目前，已经建立了多样化的产品管线，包括两款针对实体瘤的溶瘤免疫疗法和五款具临床应用前景或可直接商业化的工程化外泌体。 核心管线MVR-T3011是基于HSV-1的溶瘤免疫疗法，其独有的「三合一」设计将具有复制能力的溶瘤HSV-1病毒骨架与抗PD-(L)1抗体及IL-12相结合，使其能够同时裂解肿瘤细胞并激活先天性与适应性免疫应答。MVR-T3011已通过瘤内、腔内及静脉给药等多种途径验证了其应用的适应性与可行性。其是全球首个在FDA监管体系下通过全身静脉给药完成I期临床试验的基于HSV-1的溶瘤免疫疗法。 滨会生物 2026年4月2日，滨会生物第2次向港交所递交招股书，拟在香港主板上市。 滨会生物是一家立足中国的溶瘤病毒疗法生物科技公司，致力于癌症免疫疗法的发现、开发及商业化。根据招股书，管线包含核心产品BS001（OH2注射液）及两款关键产品。截至最后实际可行日期，公司的管线包括两款临床阶段候选药物（即BS001及BS006），以及两款临床前阶段候选药物（即BR003及BS051）。 公司的核心产品BS001是一款基于单纯疱疹病毒II型(HSV-2)的新