两款in vivo CAR-T疗法读出积极数据
第一部分：创新药重点关注
CAR-T疗法概述
- CAR-T疗法重塑血液瘤治疗格局，传统体外CAR-T面临制备复杂、成本高昂等挑战。
- 体内CAR-T疗法作为新兴方案，跳过体外基因改造和扩增步骤，通过载体将CAR编码元件递送至内源性T细胞。
- in vivo CAR-T技术优势：降低生产成本、缩短治疗周期、提升患者便利性；降低个体依赖，具备现货型特征；实现CAR-T细胞的原位诱导，降低CRS和ICANS风险。
in vivo CAR-T递送技术
- 确保基因递送仅限于T细胞至关重要，目前研究平台包括病毒载体（慢病毒、腺相关病毒）和非病毒载体（脂质纳米颗粒、聚合物基纳米颗粒）。
- 病毒载体效率高、能实现高效T细胞激活，但制造困难、安全风险高。
- 非病毒载体表达可控、制造优势，但体内递送效率相对较低、作用维持时间短。
in vivo CAR-T交易案例
- Kelonia Therapeutics获礼来70亿美元收购，其主导项目KLN-1010是一种体内BCMA CAR-T疗法。
- KLN-1010在RRMM患者中的I期inMMyCAR研究数据积极：治疗后1个月ORR和MRD阴性率均达100%；首例患者缓解持续超过10个月；CAR-T细胞水平强劲；安全性良好，CRS和ICANS发生率低。
传统BMCACAR-T治疗RRMM结果
- 目前RRMM适应症有四款传统CAR-T获批上市：BMS的idecabtagenevicleucel、强生/传奇的ciltacabtageneautoleucel、科济药业的zevorcabtageneautoleucel、驯鹿的equecabtageneautoleucel。
传奇生物in vivo CAR-T疗法数据
- 传奇生物LB2501在R/R B-NHL患者中的初步临床数据积极：ORR和CR率均高，CAR-T细胞扩增呈剂量依赖性，安全性良好。
第二部分：国内创新药回顾
上周创新药企涨跌幅
- 涨幅前五：开拓药业、宜明昂科、迈博药业、兆科眼科、禾盛生物。
- 跌幅前五：基石药业、迪哲、歌礼制药、康宁杰瑞、德琪医药。
上周国产创新药受理统计
上周创新药企公告
- 泽璟制药、先声药业、基石药业、科济药业、康宁杰瑞、百利天恒、迈威生物、翰森制药、复宏汉霖等公司发布临床研究数据、合作、产品进展等公告。
- 和誉医药展示ABSK-011药物开发新进展，信达生物IBI343新药上市申请获受理。
- 康诺亚宣布收购Ouro Medicines全部股权，吉利德与LakefrontBiotherapeuticsNV平摊首付款及最高5亿美元的潜在里程碑付款。
- 兆科眼科与印度尼西亚制药公司PT.ErlanggaEdiLaboratories就环孢素眼用凝胶订立分销及供应协议。
- 君实生物拟与苏州众合、君实工程、苏州君盟、合资公司及姚博士订立合资协议。
上周创新药交易事件
第三部分：国际创新药交易事件
强生：Nipocalimab治疗中重度SLE持续显示疾病活动度降低
- Nipocalimab在II期JASMINE研究中达到主要终点，持续显示出疾病活动度降低，且在自身抗体阳性患者中观察到更显著的疗效。
- JASMINE试验是首个证明FcRn阻断疗法在SLE中具有疗效的临床研究。
BMS：mavacamten就青少年oHCM递交sNDA
- BMS的Camzyos（mavacamten）sNDA已获FDA受理，用于治疗12岁至不满18岁、有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者。
- Camzyos是首款用于治疗青少年oHCM患者的心肌肌球蛋白抑制剂，有望成为这一患者群体首个药物治疗选择。
