深耕siRNA研发创新，管线价值亟待兑现

瑞博生物-B(6938)[Table_Industry]医药 瑞博生物首次覆盖 本报告导读： 公司布局了多个“大药”领域，FXI和APOC3靶点均将在2026年迎来重要的行业催化，而公司在相关靶点上布局的siRNA资产进度全球领先，同时已在近期关注度较高的MAS H领域达成了两笔BD合作，管线价值亟待兑现。 投资要点： 全球siRNA药物领军者，临床研发和BD合作齐驱。公司是全球siRNA类小核酸药物的主要参与者，通过自主创新与国际化团队建设，构建了全球领先的研发管线，目前7款自研药物进入临床、4款处于II期（1款即将迈入III期），覆盖抗凝、降脂、肝病、肾病等高景气赛道。公司与BI、Madrigal、齐鲁制药达成重磅合作，累计潜在交易总额超64亿美元，里程碑与特许权收入持续兑现，IPO募资叠加BD现金流充裕，支撑高强度研发与全球化临床推进。 核 心 管 线全球领 先，肝靶产品多点催化。公司的核心产品FXIsiRNA（Vortosiran）进度全球领先，已完成IIa期研究，并递交房颤、VTE和CAD适应症的IIb申请，I期显示长效低出血优势显著，有望打开百亿美元以上抗凝赛道；APOC3 siRNA（RBD5044）中澳II期同步推进，I期显示优异TG控制与长期依从性，有望向更大的HTG患者群体拓展；PCSK9 siRNA（RBD7022）即将启动国内III期临床，有望成为最早商业化落地的资产；HBVsiRNA（RBD1016获）II期持续推进，探索丁肝单药和乙肝联用的可能性。肝外递送和双靶点突破，打开更广阔成长空间。公司在肝外靶向递 送领域实现关键突破，自主研发的RiboPepSTAR™平台在肾脏、心脏、脂肪等肝外组织取得优异临床前数据，肾靶向首个项目已进入临床前研究阶段，同时双靶点siRNA技术平台验证有效，可实现单分子同时沉默多个致病基因，大幅拓宽长期商业化边界。 风险提示。新药研发与临床失败风险，里程碑及分成收入兑现低于预期的风险，BD合作不及预期的风险，商业化不及预期的风险，市场竞争加剧的风险。 目录 1.全球化管线矩阵成型，高质量发展基础稳固.........................................41.1.全球小核酸药物主要参与者，临床管线覆盖多疾病领域..................41.2.激励机制完善，技术带头人经验丰富..............................................51.3.在手现金充沛，研发投入持续加大..................................................72.技术构筑核心优势，肝内外并举打开成长空间......................................82.1.突破修饰和递送壁垒，siRNA药物研发火热，................................82.2.从肝内探索到肝外，公司推进多项创新siRNA药物的开发..............92.3.抗凝：布局全球首款FXI siRNA疗法，Vortosiran已启动针对房颤的IIb期临床..............................................................................................102.4.降血脂：开发APOC3 siRNA，探索HTG治疗方案.......................132.5.肝病：MASH领域牵手海外企业探索新靶点，RBD1016（HBV/HD V）II期临床持续推进.................................................................................183.盈利预测及估值.................................................................................214.风险提示............................................................................................22 1.全球化管线矩阵成型，高质量发展基础稳固 1.1.全球小核酸药物主要参与者，临床管线覆盖多疾病领域 瑞博生物创立于2007年，是研究和开发小核酸药物、尤其专注于siRNA疗法的全球主要参与者。公司已经创建全球最大的siRNA药物管线之一，有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的多种适应症，其中四款处于II期阶段（包括一款即将启动临床III期的产品），在这些主要疾病领域以及癌症、炎症性疾病和其他治疗领域还持续推进超过20项临床前资产。 资料来源：招股说明书，国泰海通证券研究 产品管线丰富，覆盖多疾病领域。公司的核心产品Vortosiran（RBD4059，一款靶向FXI的siRNA）是全球首款、也是临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，已完成在欧洲的IIa期研究，并已成功递交分别针对房颤和静脉血栓栓塞的IIb期临床申请。公司的另一款具备BIC潜力的靶向APOC3的RBD5044药物在欧洲的II期试验正在推进中，同时2026年1月已获得中国临床试验默示许可并于同年2月启动相关试验； 靶向PCSK9的RBD7022药物的中国III期临床试验即将由合作方齐鲁药业启动；靶向HDV的RBD1016药物获得EMA孤儿药资格认定。 技术平台完善，肝内肝外共同探索。凭借近二十年对RNA干扰（RNAi）技术的专注研究及全球领先的知识产权组合，公司建立了全面自主的一 体化技术平台，完整覆盖从药物设计、递送、修饰到CMC及生产的全周期，为公司开发潜在同类首创和同类最佳的小核酸药物奠定了坚实基础。公 司依托自主构建的RiboGalSTAR™（肝靶向）、RiboPepSTAR™（肝外靶向）和RiboOncoSTAR™（肿瘤）三大技术平台，实现了研发的“模块化”与“可扩展化”。基于此，公司提出每年将2-4个项目推荐到临床阶段的目标，产品管线有望多点开花。 扩展及巩固知识产权组合，以保护长期创新持续。专利在小核酸药物开发中起着关键作用，该领域的先行者凭借强大的专利组合占据优势。公司拥有专业的知识产权团队，在每个项目的生命周期进行系统的知识产权保护，包括早期参与创新会议、讨论技术可专利性，以及进行专利检索和分析以提高研发销量。截至2025年底，公司拥有255件专利，包括62件在中国的已授权专利、65件在欧洲的已授权专利、18件在美国的已授权专利、110件在其他司法管辖区的已授权专利，以及218件专利申请，包括中国的77件、 欧洲的17件、美国的19件、专利合作条约（PCT）下的22件及其他司法管辖区的83件。 在平台和资产层面建立有价值的合作伙伴关系,验证技术平台和候选药物的实力。公司分别与勃林格殷格翰、齐鲁制药和Madrigal达成三笔交易，2025年，公司与勃林格殷格翰和齐鲁制药的合作分别达到一个研发里程碑，并已收到相关款项；2026年2月，公司与全球首个推出MASH药 物的Madrigal达成潜在交易总额超44亿美 元的战略 合作，将基于 公 司 的RiboGalSTAR™平台联合开发六款针对MASH的创新siRNA疗法；2026年5月，公司与勃林格殷格翰合作开展的肝脏疾病创新疗法成功实现第三个关键里程碑，标志着双方研发进程的持续深入。通过这些合作，一方面公司的研发能力得到有利验证，另一方面公司可以通过合作伙伴的协同和互 补特征增强研发实力，也为未来的研发提供了现金流支撑。 1.2.激励机制完善，技术带头人经验丰富 股权较为集中且稳定，核心控制权由创始人团队及一致行动人掌握。全球发售后，公司又于2026年行使了超额配股权（绿鞋机制），绿鞋后按照比例计算，目前创始人梁子才博士及其一致行动人（包括张鸿雁博士、莫华女士、席真教授、张礼和教授等）合计持股23.53%，构成公司最大单一股东集团。其中梁子才直接持股8.5%，并通过昆山瑞控（持股6.36%）、昆山瑞曼（持股3.25%）等员工持股平台间接控制部分股权。 资料来源：招股说明书，悉数行使超额配股权公告，国泰海通证券研究 高管团队和核心研发人员拥有丰富的生物医药产业经验。梁博士在小核酸技术和RNA药物方面积累了20多年的开创性研究经验，在siRNA靶向递送、化学稳定性和特异性方面取得突破性进展。值得一提的是，梁博士牵头了国家高技术研究发展计划下的中国首个重大siRNA研究项目，并在过去二十年为国家级研究计划做出贡献。公司的CO-CEO甘黎明博士是国际知名制药专家，曾担任阿斯利康心血管、肾脏、肝脏以及代谢类疾病的临床开发负责人及全球总裁。公司的首席医学官AndersGabrielsen博士是一名经验丰富的医师和科学家，在心血管、肾脏和代谢治疗领域拥有逾20年经验。公司核心研发人员中约75%具备制药行业工作经历，约32.8%拥有硕士学位、13.4%拥有博士学位，覆盖药物科学、生物学、化学和医学等关键领域，不仅深谙siRNA疗法、肝靶向递送等核心技术的研发逻辑，还在临床前研 究、临床试验设计与推进等方面积累了丰富实践，为公司产品管线的持续推进与技术平台的迭代优化提供了坚实支撑。 请务必阅读正文之后的免责条款部分6of24激励机制完善，提高公司员工积极性和创造性。公司的激励机制围绕核心 人才留存与长期发展目标构建，以股权类激励为核心，搭配配套薪酬福利体系，聚焦研发骨干、管理团队及海外子公司关键人员，突出长期导向并协同业务目标。公司的核心激励工具包括昆山瑞曼等多家员工激励平台、2024年采纳的上市前购股权计划及瑞典子公司RiboCure AB的专项股份激励计划，同时通过“基本工资+绩效奖金+长期激励”的薪酬结构、法定社会保险与住房公积金缴纳及工作场所安全责任险、意外险等商业保险，形成全方位激励支撑。 资料来源：招股说明书 1.3.在手现金充沛，研发投入持续加大 公司目前无商业化产品销售收入，收入主要来自许可及合作安排（含首付款、里程碑付款），少量来自药用原料及研发用物资销售。2023年、2024年及2025年，公司的营业收入分别为4.4万元人民币、1.43亿元人民币及1.49亿元人民币。公司目前收入的核心支柱来自三类合作：BI的MASH合作、齐鲁制药的RBD7022授权合作，以及2026年新增的Madrigal合作，2025年报表已主要体现前两者，Madrigal的重大影响则更多将在2026年之后逐步反映。截至全球发售日，公司累计收到来自齐鲁制药关于RBD7022的首付款4000万元及一笔里程碑款项；累计收到来自BI合作协议的首付款2500万欧元及两笔里程碑款项。 IPO+BD合作改善资金面，在手现金可支撑加速研发。截至2025年，公司的在手现金和现金等价物为4.067亿人民币。2026年1月9日，公司完成在联交所的公开发行，收取所得款项净额（经过扣除公司就全球发售应付的包销佣金、费用及估计开支后）约为19.64亿港元（绿鞋后），此外，公司还于近期确认了和BI在MSAH项目合作上的第三个里程碑款，以 及和Madrigal合作的首付款，公司的现金流得到显著改善，支撑后续的研发活动开展。 高强度聚焦核心管线，研发投入全速推进。公司持续完善全球研发布局，围绕临床需求持续推进研发创新，强化技术平台建设与管线梯队规划，提升创新成果的临床转化能力。2025年，公司研发投入2.80亿元人民币，与2024年基本持平，通过资源优化保持研发强度稳定。基于现在相对安全的现金边际，以及随着核心管线的临床提速，我们认为公司2026年起的研发投入讲进一步加大，公司也将从“验证平台价值的“的阶段，跨入”平台能否高效率孵化多个中后期项目“的阶段。 2.技术构筑核心优势