Vortosiran临床迅速推进，海外合作再迎突破

核心观点

• 公司拥有丰富siRNA药物研发管线，涵盖心血管代谢、肾脏、肝病等多个领域，其中4款已进入II期及以后临床阶段。
• 靶向FXI的siRNA药物Vortosiran在心房颤动患者卒中预防（SPAF）和VTE适应症上全球临床进度领先，IIa期试验数据预计于ESC2026大会公布。
• 靶向ApoC3的siRNA药物RBD5044为全球第二个进入临床的同类药物，目前处于中欧II期试验阶段。
• 国内外合作持续开花，国内PCSK9 siRNA药物RBD7022即将启动III期试验；海外与Madrigal达成6款MASH领域siRNA药物全球权益授权，总金额达6000万美元首付+最高44亿美元里程碑+未来销售分成。
• 公司肝外多器官靶向递送技术展现优异临床前数据，有望在近年实现肝外递送siRNA药物的IND突破。

关键数据

• 2025年年报显示，公司全年收入1.49亿元（+4.1%），主要来自合作收入；净利润为-2.88亿元，归母净利润为-2.78亿元。
• 预计2026-2028年收入分别为1.6/1.9/2.2亿元，同比增长10%/15%/15%；归母净利润分别为-2.4/-2.5/-2.7亿元。

研究结论

• 公司目前仍处于创新药研发投入阶段，是全球最早布局siRNA药物领域的开拓者之一，多款高潜力在研药物进度领先。
• 首次覆盖，给予“买入”评级。

风险提示

• 产品销售不及预期；新药临床进度不及预期；新药临床数据不及预期。