4月全球新药月报-分析篇

Insight /May, 2026 目录 Contents 01全球新药进展概览 05研发进度终止的新药 02全球获批上市新药 06潜在转化医学新靶点 07重点医药交易事件 03全球申请上市新药 08投融资概览 04重点临床试验与结果 4月重点药物介绍 Orforglipron—全球首个口服小分子GLP-1R激动剂获批上市 2026年4月1日，礼来口服小分子GLP-1R激动剂Orforglipron获得FDA批准上市，治疗成人肥胖或超重；Orforglipron的获批，标志着GLP-1从「注射时代」进入「口服时代」，很有可能重构整个代谢疾病市场。 Ifinatamabderuxtecan—全球首个B7-H3 ADC美国申报上市 2026年4月13日，默沙东和第一三共联合宣布Ifinatamabderuxtecan（I-DXd）的生物制剂许可证申请（BLA）获得FDA优先审评，用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。这也是全球首个B7-H3 ADC申报上市。 4月全球重点医药交易 70亿美元收购Kelonia：礼来持续加码体内CAR-T 2026年4月20日，礼来宣布以最高70亿美元收购KeloniaTherapeutics，包含32.5亿美元首付款及后续临床、监管和商业里程碑付款。Kelonia拥有两项核心资产：基于慢病毒的体内基因递送平台iGPS，以及靶向BCMA、用于治疗多发性骨髓瘤的管线KLN-1010。此次收购是礼来继2月以24亿美元收购Orna Therapeutics（LNP-环状RNA技术）后，在体内CAR-T赛道的再次加码，形成慢病毒载体与环状RNA两大技术路线并行的布局。 全球新药进展概览01 4月首次进展到最高状态（中国内地/境外）的新药项目分析 ⚫4月进展到最高状态的项目中，进入中国内地最高状态的项目有332个，进入境外最高状态的项目有133个。 ⚫进入中国内地最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药38%，抗体类药物19%，细胞治疗11%。 ⚫进入境外最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药34%，抗体类药物19%，细胞治疗12%。 全球获批上市新药02 获批上市新药清单（部分） Orforglipron—全球首个口服小分子GLP-1R激动剂获批上市 2026年4月1日，礼来口服小分子GLP-1R激动剂Orforglipron获得FDA批准上市，治疗成人肥胖或超重；Orforglipron的获批，标志着GLP-1从「注射时代」进入「口服时代」，很有可能重构整个代谢疾病市场。 ◼Orforglipron结构及作用机制 ◼ATTAIN-1核心结果（72周，非糖尿病人群） Orforglipron的获批基于ATTAIN全球III期临床项目，共纳入超过4,500名肥胖或超重患者。 与传统的肽类GLP-1受体激动剂不同，Orforglipron在激活GLP-1受体时表现出明显的信号偏向性： •Gs蛋白/cAMP通路是驱动减重疗效的「引擎」，该通路激活可以促进cAMP的生成，从而发挥促进胰岛素分泌、抑制胰高血糖素释放、延缓胃排空和降低食欲等生理效应； •β-arrestin通路更像一个限制疗效持久性的「刹车」,该通路激活通常与受体内化、脱敏以及部分胃肠道副作用相关；•Orforglipron对β-arrestin弱招募特性，有助于减少受体的脱敏现象和胃肠道不良反应的发生；•新一代减肥药的设计核心，正是通过「偏向性信号」来强化前者、弱化后者。 不良反应： •ATTAIN研究中，Orforglipron的整体安全性与已上市的GLP-1RA类药物特征一致；最常见的不良事件为轻至中度胃肠道反应，主要发生在治疗初期的剂量爬坡阶段。 •因不良反应导致治疗终止的情况具体为：6 mg组有6.1%、12 mg组有10.6%、36mg组有10.6%的患者因不良事件而终止治疗，安慰剂组为4.6%。 口服GLP-1小分子药物竞争格局 ➢截至2026年4月，全球已有14款GLP-1类药物获批用于肥胖（包括类似药、改良新），竞争主要集中在六款原研药，其中，以司美格鲁肽和替尔泊肽形成「双雄争霸」格局。➢随着技术的迭代，新药竞争格局已从早期的「注射单靶点」发展为「口服/注射并举、多靶点协同、偏向型创新」的新阶段。 ➢口服小分子GLP-1药物天然耐受胃酸，给药便利，无饮食或饮水限制，而且化学合成工艺简易、无需冷链，可快速规模化生产，解决全球供给瓶颈；在疗效不输GLP-1肽类药物的基础上，具备大幅降价空间，推动减重药进入「全民普及」时代。 ➢国产企业成为口服小分子GLP-1药物第二梯队竞争主力，已有超过20家国内药企布局，多个早期管线已成功实现海外授权。 全球申请上市新药03 申请上市新药清单（部分） Ifinatamab deruxtecan—全球首个B7-H3 ADC美国申报上市 2026年4月13日，默沙东和第一三共联合宣布Ifinatamab deruxtecan（I-DXd）的生物制剂许可证申请（BLA）获得FDA优先审评，用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。这也是全球首个B7-H3 ADC申报上市。 ◼关键II期临床证据：IDeat e-Lung01 ◼B7-H3：被「搁置」的广谱肿瘤靶点，迎来转机 研究设计：开放标签、单臂、全球多中心，入组137例既往多线治疗的广泛期小细胞肺癌患者，之前至少接受过一线含铂化疗，但之后疾病进展，身体状况尚可（ECOG评分0-1分） •正常组织低表达，实体瘤中高表达，其中小细胞肺癌（≥85%）、前列腺癌（93%）、食管癌（53%）、黑色素瘤（66%）、卵巢癌（77%）；•临床关联：高B7-H3表达与总生存期缩短、淋巴结转移、免疫逃逸密切相关；•开发历史：先驱MacroGenics公司，单抗enoblituzumab因安全性问题临床折戟、放射性抗体药物omburtamab上市申请遭FDA拒绝批准→至今全球无任何B7-H3靶向疗法获批，ADC药物设计再次燃起该靶点开发新曙光。 I-DXd结构：人源化抗B7-H3IgG1单抗+可裂解四肽连接子+Exatecan衍生物（DXd，拓扑异构酶I抑制剂）； 技术优势：DAR≈8（高载药量）、旁观者效应（可裂解连接子释放药物）、半衰期可控。 B7-H3 ADC的竞争格局 ◼监管里程碑与申报路径 2025.08.18FDA突破性疗法认定(BTD)用于既往含铂化疗后进展的ES-SCLC2025.09.25NMPA CDE纳入突破性治疗品种2026.04.13美国提交BLA，并授予优先审评资格有望成为全球首个获批的B7-H3 ADC I-DXd作为「first-in-class」率先撞线，将验证B7-H3靶点成药性，并定义该类药物的风险获益标准。后续跟随者需通过差异化适应症（如脑转移专属、儿童肿瘤）、双抗ADC、联合方案或更优安全性来竞争。国内市场，翰森、映恩、齐鲁已形成「第一梯队+快速跟进」格局。 2026年5月和2026年6月FDA新药PDUFA清单 根据FDA公布的新药申请PDUFA日期，下表汇总了近两个月FDA会做出审评决定的药品清单（包括新药和改良新），2026年5月份预计还有4款新药会迎来FDA审评结论，2026年6月份预计有7款新药会迎来FDA审评结论。 重点临床试验与结果 04 重点发布结果的临床试验（部分） Daraxonrasib—胰腺癌靶向治疗突破，预期改变后线治疗临床实践 2026年4月13日，Revolution Medicines公司公布了其在研药物Daraxonrasib 2L治疗胰腺癌的III期临床试验（代号RASolute 302）的阳性结果，无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均显示出具有统计学意义和临床意义的显著改善。完整数据将在2026 ASCO大会上公布。 ✓胰腺癌传统化疗2L mOS在6-7个月左右。此次RASolute 302结果Daraxonrasib对比化疗生存翻倍。 ✓I/II期Daraxonrasib 2L治疗胰腺癌mOS数据为15.6个月，此次III期临床结果与早期结果基本一致。✓此次RASolute 302公布的是全体人群（不限RAS突变）的生存期达13.2个月，理论上预计RAS G12突变人群的疗效数据更好。 ✓基于III期结果，Revolution Medicines公司计划向FDA提交Daraxonrasib的上市申请，并使用「国家优先审评券」(CNPV)，这将使审评时间大幅缩短。 索米妥昔单抗—全球首个FR-α ADC 2L治疗卵巢癌人群从铂耐药扩展到铂敏感 2026年4月12日，在美国妇科肿瘤学会（SGO）年会上，艾伯维公司公布了IMGN853-0420（NCT05456685）II期试验数据，该试验评估了索米妥昔单抗联合卡铂，随后继续使用索米妥昔单抗单药维持治疗，在表达叶酸受体α（FR-α）的复发性铂敏感卵巢癌（PSOC）患者中的潜在疗效和安全性。此前索米妥昔单抗已获批用于FR-α阳性铂耐药卵巢癌（PROC），此次试验数据显示，索米妥昔单抗联合卡铂在PSOC患者中也获得了一定缓解率，且多数患者能够顺利过渡到维持治疗。 ◼IMGN853-0420试验结果 ✓在整体人群（FRα ≥25%），FRα ≥50%亚组，既往PARPi治疗亚组ORR都相差不大，且在单药维持期继续维持了疗效。 ◼IMGN853-0420试验设计（联合治疗+单药维持治疗的序贯模式） ✓安全性与既往研究结果一致。 ✓眼部事件仍然为主要的不良事件，但主要为低级别、可逆性角膜事件。 首次进入Ⅲ期临床的新药 研发进度终止新药05 根据Insight数据库，2026年4月共有22款新药研发终止，3款新药适应症研发终止。 研发进度终止新药 4月潜在转化医学新靶点 06 4月潜在转化医学新靶点-肿瘤领域 重点医药交易事件 07 重点医药交易事件 70亿美元收购Kelonia：礼来持续加码体内CAR-T 2026年4月20日，礼来宣布以最高70亿美元收购KeloniaTherapeutics，包含32.5亿美元首付款及后续临床、监管和商业里程碑付款。Kelonia拥有两项核心资产：基于慢病毒的体内基因递送平台iGPS，以及靶向BCMA、用于治疗多发性骨髓瘤的管线KLN-1010。此次收购是礼来继2月以24亿美元收购OrnaTherapeutics（LNP-环状RNA技术）后，在体内CAR-T赛道的再次加码，形成慢病毒载体与环状RNA两大技术路线并行的布局。 ➢慢病毒载体与LNP是体内CAR-T的两大核心技术路线，二者在表达时效、安全性和生产难度上各有优劣，前者长效但有整合风险，后者安全且易规模化。 ➢截止当前，礼来已拥有8款体内CAR-T管线，覆盖自身免疫病、多发性骨髓瘤、血液肿瘤等多个疾病领域。 ➢收购标的核心管线KLN-1010的I期数据亮眼，4例患者给药1个月时MRD阴性率达100%，展现出优异潜力。 投融资概览 08 近半年医药企业投融资概览 说明： 1、仅统计药企投融资数据，不包括医疗器械、纯生产供应商等非药企。 2、关于金额计算：①标准金额取自国家外汇中心月平均汇率后再兑换成美元计算得到。②特殊金额计算标准：数千万/数亿统一按3千万/亿计，超xx亿/近xx亿元统一按xx亿元计，未披露统一按0元记。 重点投融资事件 关 于I n s i g h t数 据 库 Insight数据库（db.dxy.cn）是丁香园在药学领域建立的数据情报平台，专注于医药行业20年，为药企、投资公司、CRO等国内外3000多家企业提供全球新药、临床试验结果、品种筛选、企业分析等整合分析解决方案以及申报进度、临床试验、上市产品、一致性评价、市场准入等国内外药品全生命周