4月全球新药月报-分析篇

全球新药进展概览

全球新药研发进展

• 4月，进入中国内地最高研发状态的新药项目有332个，进入境外最高状态的有133个。
• 中国内地重点成分类别前三为：化药（38%）、抗体类药物（19%）、细胞治疗（11%）。
• 境外重点成分类别前三为：化药（34%）、抗体类药物（19%）、细胞治疗（12%）。

全球获批上市新药

• Orforglipron：礼来口服小分子GLP-1R激动剂，2026年4月1日获FDA批准，用于治疗成人肥胖或超重，标志着GLP-1从注射时代进入口服时代。
  • 作用机制：通过偏向性信号激活Gs蛋白/cAMP通路，弱化β-arrestin通路，强化疗效并减少副作用。
  • 安全性：最常见轻至中度胃肠道反应，6mg、12mg、36mg组分别有6.1%、10.6%、10.6%患者因不良反应终止治疗。
  • 竞争格局：全球14款GLP-1类药物获批用于肥胖，口服小分子药物具备给药便利、成本优势等优势，国产企业已布局多个早期管线。

全球申请上市新药

• Ifinatamab deruxtecan（I-DXd）：默沙东和第一三共联合申报，2026年4月13日获FDA优先审评，用于治疗铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。
  • 关键II期临床证据：IDeat e-Lung01试验显示疗效显著。
  • 靶点B7-H3：正常组织低表达，实体瘤中高表达，与免疫逃逸相关，先驱药物开发失败，ADC药物设计重新点燃开发希望。
  • 竞争格局：I-DXd有望成为首个获批的B7-H3 ADC，后续需通过差异化适应症、双抗ADC等竞争。

重点临床试验与结果

• Daraxonrasib：Revolution Medicines公布的III期临床试验（RASolute 302）显示，治疗胰腺癌的PFS和OS显著改善，mOS达13.2个月，计划向FDA提交上市申请。
• 索米妥昔单抗：艾伯维公布的II期试验数据显示，联合卡铂治疗表达叶酸受体α（FR-α）的复发性铂敏感卵巢癌（PSOC）患者获得一定缓解率，且多数患者顺利过渡到维持治疗。

研发进度终止的新药

• 2026年4月，共有22款新药研发终止，3款新药适应症研发终止。

潜在转化医学新靶点

• 肿瘤领域：B7-H3靶点重新获得关注，ADC药物设计成为新方向。

重点医药交易事件

• 礼来收购Kelonia：以最高70亿美元收购Kelonia Therapeutics，核心资产包括iGPS体内基因递送平台和KLN-1010多发性骨髓瘤管线，持续加码体内CAR-T赛道。

投融资概览

• 近半年医药企业投融资数据显示，投资热度持续，重点事件包括多个创新药物和技术的融资。