3月全球新药月报-分析篇

Insight数据库（db.dxy.cn）是丁香园在药学领域建立的数据情报平台，专注于医药行业20年，为药企、投资公司、CRO等国内外3000多家企业提供全球新药、临床试验结果、品种筛选、企业分析等整合分析解决方案以及申报进度、临床试验、上市产品、一致性评价、市场准入等国内外药品全生命周期基础数据。 Insight数据库为企业提供数据准确、功能好用、专业交付的数据情报产品，助力企业决策更精准，工作更高效。 关 于I n s i g h t自 研 报 告 Insight自研报告是由Insight医药分析师整合分析输出的报告，数据来源以Insight数据库中的数据为主。目前分为全球新药月报、行业研究专题报告等类型，可通过关注【Insight数据库】公众号及时获取相关内容。 扫码关注【Insight数据库】公众号持续获取行业动态、自研报告等内容 3月全球新药月报-分析篇 Insight/April, 2026 为 了 帮 助 您 及 时 追 踪 全 球 新 药 热 点 ，I n s i g h t将 于 每 月 第5工 作 日 发 布 「 新 药 月 报-数 据 篇 」 ， 第1 0工 作 日 发 布 「 新 药 月 报-分 析 篇 」 ， 敬 请 关 注 ！ 目录 Contents 05研发进度终止的新药 02全球获批上市新药 06潜在转化医学新靶点 07重点医药交易事件 03全球申请上市新药 08投融资概览 3月重点药物介绍 利奈昔巴特—钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制剂在美获批上市，破局胆汁淤积性瘙痒 2026年3月19日，葛兰素史克（GSK）宣布，FDA已批准利奈昔巴特（Linerixibat）上市，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。自此，利奈昔巴特成为美国首个获批用于治疗胆汁淤积性瘙痒的药物，代表该适应症治疗领域的一个重要里程碑。 贝普若韦生—有望实现慢性乙肝功能性治愈的ASO疗法，在国内申报上市 2026年3月27日，CDE官网显示，GSK申报的1类新药贝普若韦生（Bepirovirsen）注射液上市申请获受理，用于慢性乙型肝炎病毒感染者的有限疗程治疗，适用于以下人群：核苷（酸）类似物在治、HBsAg ≤3000 IU/mL、无肝硬化的成人慢性乙型肝炎病毒感染者。该药物目前已获得国内突破性疗法资格和拟纳入优先审评资格。 3月全球重点医药交易 礼来78亿美元收购Centessa：进军睡眠医学赛道 2026年3月31日，礼来宣布将以78亿美元的价格收购Centessa，其中包括63亿美金的前期现金对价和15亿的或有价值权。基于现金对价的溢价大约为40.5%。Centessa公司正在推进一系列食欲素受体2（OX2R）激动剂的研发，其主要在研药物Cleminorexton在针对1型发作性睡病、2型发作性睡病和特发性嗜睡症的II期临床研究中，展现出潜在的同类最佳疗效。礼来此举意在快速进入神经科学领域，推进睡眠觉醒障碍的治疗。 全球新药进展概览 01 3月首次进展到最高状态（中国内地/境外）的新药项目分析 l3月进展到最高状态的项目中，进入中国内地最高状态的项目有411个，进入境外最高状态的项目有194个。 l进入中国内地最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药35%，抗体类药物19%，细胞治疗17%。 l进入境外最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药33%，抗体类药物17%，细胞治疗13%。 全球获批上市新药 02 获批上市新药清单（部分） 据Insight数据库统计，3月全球获批上市101款新药，包括了16款改良新和8款生物类似药(包含首次获批上市、新适应症获批上市及同适应症在不同地区获批上市)。 利奈昔巴特—ASBT抑制剂在美获批上市，破局胆汁淤积性瘙痒 2026年3月19日，葛兰素史克（GSK）宣布，FDA已批准利奈昔巴特（Linerixibat）上市，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。自此，利奈昔巴特成为美国首个获批用于治疗胆汁淤积性瘙痒的药物，代表该适应症治疗领域的一个重要里程碑。3月9日，GSK宣布，授予Alfasigma S.p.A.公司利奈昔巴特的全球独家开发、生产和商业化权利，并表示该药物在欧盟、英国、加拿大和中国的上市申请正在接受监管部门的审查。 n背景介绍 n关键临床结果 Ø本次获批是基于一项双盲、随机、安慰剂对照的III期GLISTEN临床试验的积极结果。此临床共纳入238例伴有中重度瘙痒（WI-NRS评分≥4分，评分范围0-10分）的PBC成人患者，主要终点是24周治疗期内瘙痒评分相对于基线的变化。 Ø原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，主要表现为肝内小胆管发炎并逐渐被破坏，进而引起胆汁淤积。随着病情进展，可发展为肝硬化甚至肝衰竭。胆汁淤积常导致严重的内源性瘙痒，据统计，高达89%患者受胆汁淤积性瘙痒困扰，其中25%-53%为中重度瘙痒，严重影响生活质量。而PBC一线治疗药物仅能使约70%的患者病情得到控制，但无法缓解瘙痒症状。此前全球缺乏针对性疗法，患者长期处于“无药可用”的困境。 Ø结果显示，此研究达到了主要终点：治疗24周，利奈昔巴特组患者的瘙痒评分较基线的变化显著优于安慰剂组。最小二乘（LS）均值变化分别为-2.86分vs -2.15分，调整后均值差为-0.72分（95% CI: -1.15至-0.28），p=0.001。 Ø关键次要终点也均达到，包括： •起效迅速：治疗第2周时即出现显著改善瘙痒症状，且持续至24周。•睡眠改善：治疗周期内，显著改善了患者瘙痒引起的睡眠干扰。•应答率高：第24周时，达到具有临床意义的瘙痒评分改善（WI-NRS降低≥3分）的患者比例较高（56% vs 43%）。Ø安全性方面，最常见的不良事件为腹泻（61% vs 18%）和腹痛（18% vs 3%），多数为轻中度。因不良事件导致的停药率较低（7% vs 1%），未报告死亡事件。 Ø在生理状态下，约95％的胆管分泌的胆汁酸从肠道重新吸收。胆汁酸的肠肝循环主要是以结合型胆汁酸的形式进行，在回肠末端通过钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT，也称为回肠胆汁酸转运蛋白，IBAT）被吸收，随后经门静脉返回肝脏，再分泌进入胆管系统。 Ø利奈昔巴特（Linerixibat）是一种口服ASBT抑制剂，通过阻断胆汁酸的重吸收、促进其从粪便排出，降低循环中瘙痒介质水平，从源头缓解胆汁淤积性瘙痒。 全球申请上市新药 03 申请上市新药清单（部分） 贝普若韦生—有望实现慢性乙肝功能性治愈的ASO疗法在国内申报上市 2026年3月27日，CDE官网显示，GSK申报的1类新药贝普若韦生（Bepirovirsen）注射液上市申请获受理，用于慢性乙型肝炎病毒感染者的有限疗程治疗，适用于以下人群：核苷（酸）类似物在治、HBsAg ≤3000 IU/mL、无肝硬化的成人慢性乙型肝炎病毒感染者。该药物目前已获得国内突破性疗法资格和拟纳入优先审评资格。贝普若韦生最初由IonisPharmaceuticals研发，2019年8月GSK以2.62亿美元引进了该药的开发和商业化权益。 n背景介绍 Ø慢性乙型肝炎全球影响超过2.5亿人，其中中国约有7500万人受其影响。慢性乙型肝炎会增加肝衰竭、肝癌和肝硬化的风险。乙型肝炎是由乙型肝炎病毒（HBV）引起的。肝细胞核内存在极其稳定的共价闭合环状DNA，是病毒复制的“模板”，难以彻底清除，是乙肝难以治愈的根本原因。 Ø此次上市申请是基于两项III期研究B-Well 1（NCT05630807）和B-Well 2（NCT05630820）的积极结果。 ØB-Well试验达到了主要终点，贝普若韦生显示出具有统计学意义和临床意义的功能性治愈率。贝普若韦生联合标准治疗的功能性治愈率显著高于单独使用标准治疗。贝普若韦生具有可接受的安全性和耐受性。 Ø目前慢性乙型肝炎治疗主要包括抗病毒、免疫调节、抗炎保肝、抗纤维化和对症治疗。其中抗病毒治疗是关键，主要分为核苷（酸）类似物NAs和干扰素两大类，NAs代表性药物包括恩替卡韦、替诺福韦等，干扰素如聚乙二醇干扰素-α。然而这些尚不能达到功能性治愈。 ØBepirovirsen是一种反义寡核苷酸(ASO)，旨在识别并协调破坏乙型肝炎病毒的遗传成分（即mRNA和pgRNA），其核心优势在于既可抑制病毒基因组的复制，降低血液中乙型肝炎表面抗原（HBsAg）的水平，又能刺激免疫系统，提高产生持久免疫应答的可能性。 注：功能性治愈定义为在完成一个疗程后至少24周内乙型肝炎表面抗原（HBsAg）消失且乙型肝炎病毒DNA（HBV DNA）检测不到。 贝普若韦生—竞争格局与市场价值 Ø实现乙肝治愈一直是近年来乙型肝炎研究领域的难点和热点，小核酸药物的出现克服了传统抗病毒药物仅能抑制病毒复制、无法降低HBsAg的局限，小核酸药物直接作用于病毒转录环节，显著降低HBsAg水平，配合有限疗程有望实现慢性乙型肝炎功能性治愈。 Ø据Insight统计，截至2026.04.03，全球活跃的乙肝小核酸候选药物共57款，进入临床的有17款，成分类别以siRNA和ASO为主，其中siRNA占主导。GSK的贝普若韦生全球进度最快，已在中国和日本申报上市，除贝普若韦生，GSK在乙肝小核酸领域还有多款布局，如JNJ3989（2023年以10亿美元从强生引进）、GSK3389404（2019年与贝普若韦生同期从Ionis引进的项目）。国内有12家企业的小核酸药物进展到临床阶段，进展较快的管线有浩博医药的AHB-137，已进入临床III期，腾盛博药的Elebsiran、赫吉亚生物的HT-101等已进入临床II期。 2026年4月和2026年5月FDA新药PDUFA清单 根据FDA公布的新药申请PDUFA日期，下表汇总了近两个月FDA会做出审评决定的药品清单（包括新药和改良新），2026年4月份预计还有8款新药会迎来FDA审评结论，2026年5月份预计有5款新药会迎来FDA审评结论。 重点临床试验与结果 04 重点发布结果的临床试验（部分） 伦康依隆妥单抗—开启ES-SCLC精准免疫治疗新纪元 2026年3月18日，百利天恒宣布其自主研发的全球首创EGFR×HER3双抗ADC药物伦康依隆妥单抗（iza-bren，BL-B01D1），联合斯鲁利单抗（PD-1）用于治疗一线广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的II期临床研究获得积极结果，相关成果成功入选2026年欧洲肺癌大会（2026 ELCC）口头报告环节。 niza-bren一线联合vs.后线单药治疗SCLC n试验设计及分组情况 后线单药方案(NCT05194982，2025 ASCO) 方案：iza-bren(双抗ADC) +斯鲁利单抗(PD-1)一线联合方案(NCT06437509，2026 ELCC) 方案：iza-bren(双抗ADC)单药|免疫化疗失败后 客观缓解率ORR88.3%中位无进展mPFS8.2个月1年总生存率OS80.8% •疗效全面提升：一线联合方案ORR与mPFS显著优于后线单药，展现“去化疗”联合潜力。 •治疗线数不同：一线针对初治患者（基线较好），后线针对免疫化疗失败患者（基线较差）。•联合策略优势：双抗ADC与PD-1的协同作用实现“细胞毒杀伤+免疫激活”双重机制，是疗效更优的关键。 改写治疗格局 提升生存预后 显著延长PFS和OS，将1年生存率提升至80%以上，极大改善了患者的生存预期。 首次证实双抗ADC联合免疫方案可作为一线标准治疗有力竞争者，有望彻底颠覆现有路径。 推动精准治疗 中国创新药里程碑 Øiza-bren联合斯鲁利单抗方案不仅在客观缓解率和生存数据上大幅超越标准治疗，更通过“去化疗”模式重新定义了ES-SCLC的一线治疗标准，为患者带来了“生存”与“生活质量”的双重获益