您的浏览器禁用了JavaScript(一种计算机语言,用以实现您与网页的交互),请解除该禁用,或者联系我们。 [丁香园]:2月全球新药月报-分析篇 - 发现报告

2月全球新药月报-分析篇

医药生物 2026-03-12 丁香园 杨静🍦
报告封面

Insight数据库(db.dxy.cn)是丁香园在药学领域建立的数据情报平台,专注于医药行业20年,为药企、投资公司、CRO等国内外3000多家企业提供全球新药、临床试验结果、品种筛选、企业分析等整合分析解决方案以及申报进度、临床试验、上市产品、一致性评价、市场准入等国内外药品全生命周期基础数据。 Insight数据库为企业提供数据准确、功能好用、专业交付的数据情报产品,助力企业决策更精准,工作更高效。 关 于I n s i g h t自 研 报 告 Insight自研报告是由Insight医药分析师整合分析输出的报告,数据来源以Insight数据库中的数据为主。目前分为全球新药月报、行业研究专题报告等类型,可通过关注【Insight数据库】公众号及时获取相关内容。 扫码关注【Insight数据库】公众号持续获取行业动态、自研报告等内容 2月全球新药月报-分析篇 Insight/March, 2026 为 了 帮 助 您 及 时 追 踪 全 球 新 药 热 点 ,I n s i g h t将 于 每 月 第5工 作 日 发 布 「 新 药 月 报-数 据 篇 」 , 第1 0工 作 日 发 布 「 新 药 月 报-分 析 篇 」 , 敬 请 关 注 ! 目录 Contents 05研发进度终止的新药 02全球获批上市新药 06潜在转化医学新靶点 07重点医药交易事件 03全球申请上市新药 08投融资概览 2月重点药物介绍 那韦培肽—创新多肽疗法全球首次获批,用于治疗儿童软骨发育不全 2026年2月27日,Ascendis宣布那韦培肽(navepegritide,TransCon CNP)通过FDA加速审批程序上市,这是首款且唯一一款获批的每周一次治疗药物,适用于骨骺未闭合的2岁及以上软骨发育不全儿童,旨在增加其线性生长,也是唯一能在每周给药间隔内持续提供CNP全身暴露的治疗药物。 Giredestrant—乳腺癌全口服SERD组合方案申请上市 2026年2月20日,罗氏宣布其口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)Giredestrant的上市申请获得FDA受理,用于联合依维莫司用于治疗既往接受过内分泌治疗且携带ESR1突变的ER+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。FDA给出的PDUFA日期为2026年12月18日。如果获批,该组合疗法将成为乳腺癌患者在CDK4/6抑制剂经治后可用的首个SERD全口服方案。 2月全球重点医药交易 78亿美元战略收购,吉利德囊获下一代BCMA CAR-T技术平台 2026年2月23日,吉利德科学公司宣布已同意以78亿美元(溢价79%)收购Arcellx公司,核心目标是获得其领先的CAR-T疗法Anitocabtageneautoleucel(anito-cel)。该疗法已向FDA提交BLA申请,用于四线复发/难治性多发性骨髓瘤,PDUFA日期为2026年12月23日,若获批将成为强生/传奇Carvykti(ciltacabtagene autoleucel)的直接竞品。 全球新药进展概览 01 2月首次进展到最高状态(中国内地/境外)的新药项目分析 l2月进展到最高状态的项目中,进入中国内地最高状态的项目有278个,进入境外最高状态的项目有174个。 l进入中国内地最高状态的重点成分类别上,占比前三的分别是化药41%,抗体类药物20%,细胞治疗10%。 l进入境外最高状态的重点成分类别上,占比前三的分别是化药32%,抗体类药物20%,细胞治疗11%。 全球获批上市新药 02 获批上市新药清单(部分) 那韦培肽——创新多肽疗法全球首次获批,用于治疗儿童软骨发育不全 2026年2月27日,Ascendis宣布那韦培肽(navepegritide,TransCon CNP)通过FDA加速审批程序上市,这是首款且唯一一款获批的每周一次治疗药物,适用于骨骺未闭合的2岁及以上软骨发育不全儿童,旨在增加其线性生长,也是唯一能在每周给药间隔内持续提供CNP全身暴露的治疗药物。那韦培肽(TransCon CNP)是一款C型利钠肽(CNP)的长效前药。2018年,维昇药业获得包括那韦培肽在内的三款药物在大中华区的开发和商业化权。 n软骨发育不全 n关键临床结果 Ø软骨发育不全(achondroplasia , ACH)是一种导致非匀称性身材矮小的遗传性疾病,严重影响生存质量。ACH由成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3)变异引起,导致FGFR3和CNP信号通路效应失衡。 ØFGFR3蛋白广泛存在于软骨细胞表面,是软骨化骨的负性调节剂,可抑制长骨生长发育。当FGFR3基因发生功能获得性变异时,FGFR3蛋白配体会独立激活并释放抑制信号,进而引发ACH。 此次获批基于三项关键随机、双盲、安慰剂对照临床试验的安全和有效性数据,其中关键临床试验ApproaCH (NCT05598320)的结果已发表在JAMA Pediatrics上。 n那韦培肽 研究结果表明,接受每周一次TransCon CNP治疗的儿童显示出年化生长速度(AGV)优于安慰剂组。TransCon CNP在其他生长参数方面也显示出统计学显著改善,包括身高Z评分和相较于基线的年化生长速度变化。 ØC型利钠肽(CNP)可抵消FGFR3突变的生长抑制效应并促进生长。提升CNP水平有望减轻ACH相关并发症。但CNP半衰期短,单独给药难以维持有效作用时间,制约其治疗应用。Ascendis的TransCon技术可以实现治疗药物的持续全身或局部暴露,以降低给药频率、提高患者依从性并改善整体治疗效果。 Ø那韦培肽是一种CNP长效前药,通过TransCon技术平台,能够以每周一次给药方式提供持续稳定的CNP水平,同时避免高系统性CNP峰浓度可能引发的心血管副作用。 全球申请上市新药 03 申请上市新药清单(部分) Giredestrant—乳腺癌全口服SERD组合方案申请上市 2026年2月20日,罗氏宣布其口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)Giredestrant的上市申请获得FDA受理,用于联合依维莫司用于治疗既往接受过内分泌治疗且携带ESR1突变的ER+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者。FDA给出的PDUFA日期为2026年12月18日。如果获批,该组合疗法将成为乳腺癌患者在CDK4/6抑制剂经治后可用的首个SERD全口服方案。 n背景介绍 ØER+/HER2-乳腺癌约占全部乳腺癌的70%,早期乳腺癌患者手术切除后,为降低疾病复发风险,内分泌治疗是这类目标患者的基石药物,包括芳香化酶抑制剂(AIs)和抗雌激素药物。但仍有高达三分之一的早期 乳 腺 癌 患 者 在 接 受 内 分 泌 治 疗 期 间 或 之 后 , 会 经 历 复 发 。 随 着CDK4/6抑制剂的广泛应用,其长期用药的安全性问题成为影响治疗依从性的关键挑战。因此,开发兼顾疗效及安全性的创新药物,已成为当前临床亟待解决的重要课题。 Ø在意向治疗(ITT)人群中,Giredestrant组和对照组经研究者评估的无进展生存期(PFS)分别为8.77个月和5.49个月(HR=0.56);在E S R 1突 变 亚 组 中 ,Giredestrant组和对照组经研 究 者 评 估 的P F S分 别 为9 . 9 9个 月 和5 . 4 5个 月 (HR=0.38) ØGiredestrant是完全的雌激素受体拮抗剂及降解剂,依维莫司联合内分泌治疗是晚期乳腺癌的标准治疗方案,Giredestrant和依维莫司分别针对雌激素受体(ER)和PI3K/AKT/mTOR两条信号通路,这两条通路与内分泌治疗耐药相关 Ø安全性方面,Giredestrant联合依维莫司的耐受性良好,不良事件与各自单药在既往研究中的已知安全性一致,未观察到新的安全性信号 Giredestrant—竞争格局与市场价值 nGiredestrant临床布局 Ø罗氏正在通过多项III期研究覆盖乳腺癌全病程,有望重塑从早期到晚期的HR+乳腺癌治疗全程,巩固罗氏在乳腺癌领域的领导地位 Giredestrant的差异化优势 Ø口服给药依从性高:联合依维莫司,成为第一个可用的全口服SERD组合方案Ø突破CDK4/6耐药:有效克服原发性和获得性内分泌治疗抵抗,在CDK4/6抑制剂失效后的后线治疗中表现出色,填补了治疗空白Ø通过lidERA III期试验,在早期ER+/HER2-乳腺癌患者中,头对头比较标准内分泌治疗,显著改善无浸润性疾病生存期(iDFS),将疾病复发或死亡风险降低30%,有望成为新的内分泌治疗标准 2026年3月和2026年4月FDA新药PDUFA清单 根据FDA公布的新药申请PDUFA日期,下表汇总了近两个月FDA会做出审评决定的药品清单(包括新药和改良新),2026年3月份预计还有5款新药会迎来FDA审评结论,2026年4月份预计有11款新药会迎来FDA审评结论。 重点临床试验与结果 04 重点发布结果的临床试验(部分) Orforglipron—III期ACHIEVE-3研究数据发布,重塑口服GLP-1治疗格局 2026年2月26日,礼来公布了ACHIEVE-3研究的详细结果,ACHIEVE-3是该研究系列的首个头对头对照研究,旨在评估Orforglipron与口服司美格鲁肽在经二甲双胍治疗血糖控制不佳的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性。研究结果显示,口服GLP-1RAOrforglipron在控糖与减重方面优于口服司美格鲁肽。礼来已向全球40多个国家的监管机构提交orforglipron的上市申请,预计美国将于2026年第二季度就其肥胖适应症作出审批决定。 ØOrforglipron 每日一次口服的小分子(非肽类)胰高血糖素样肽– 1受体激动剂(GLP-1 RA) ØACHIEVE-3试验设计 ACHIEVE-3(NCT06045221)是一项为期52周的Ⅲ期随机、开放标签临床研究,旨在评估在经二甲双胍血糖控制不佳的2型糖尿病成人参与者中,Orforglipron与口服司美格鲁肽的疗效和安全性。该研究共纳入来自美国、阿根廷、中国、日本、墨西哥和波多黎各的1,698名参与者,以1:1:1:1的比例随机分配接受Orforglipron(12 mg或36 mg),或口服司美格鲁肽(7 mg或14 mg)。 ØACHIEVE-3试验结论 有效性:ACHIEVE-3研究结果显示,Orforglipron在主要终点及所有关键次要终点上均优于口服司美格鲁肽,在降低A1C和体重改善方面取得显著提升。 安全性:整体安全性和耐受性特征与此前研究结果一致。对于Orforglipron及口服司美格鲁肽,最常见的不良事件包括恶心、腹泻、呕吐、消化不良和食欲下降。 Venglustat—关键临床达到主要终点,打破III型戈谢病无药困境 2026年2月2日,赛诺菲公布了在研口服小分子药物Venglustat的LEAP2MONO III期临床试验结果,数据显示Venglustat不仅达到了所有主要终点,更在神经症状改善上展现出优于现有标准疗法(酶替代疗法)的显著优势,有望填补III型戈谢病(GD3)神经病变治疗的全球空白。基于此,赛诺菲计划在全球提交Venglustat用于GD3的上市注册申请。 ØIII型戈谢病(GD3) ØVenglustat •戈谢病根据神经系统受累情况主要分为三型:GD1型(非神经型)、GD2型(急性神经型)和GD3型(神经内脏型)。其中GD3型多在儿童或青少年期起病,兼具内脏损害与渐进性神经病变,预后中等且随神经症状加重而变差。 •新型口服葡糖基神经酰胺合成酶抑制剂(GCSi),其核心优势在于具备良好的血脑屏障穿透性,能够直接进入中枢神经系统,从根源上抑制葡萄糖脑苷脂的异常合成与贮积,同时兼顾全身症状控制。 •长期以来戈谢病的临床主流治疗为酶替代治