月度创新药前沿跟踪2026年4月

核心观点

• 自免TCE：MNC密集布局，有望诞生下一个百亿美金自免大药。近期BD与融资持续升温，反映产业端对该方向的高度认可。TCE通过B细胞清除实现“免疫重置”，重塑自免疾病治疗范式，具备现货型给药、可及性更高、成本更低、适应症覆盖更广等优势。建议关注具备遮蔽技术、皮下剂型、三特异性设计等差异化优势的平台与资产。
• 银屑病：AAD 2026进一步验证“高效口服时代”来临，下一代口服疗法有望推动市场扩容。JNJ/Protagonist的IL-23口服分子、Alumis及武田的TYK2分子在AAD 2026集中披露积极数据，显示下一代口服疗法疗效已明显优于上一代口服药物，并开始向部分主流生物制剂疗效靠拢。高效口服疗法有望逐步切入中重度银屑病一线治疗，并带动整体患者渗透率提升、终端市场扩容。
• Pan-RAS：Daraxonrasib首个三期成功，充分验证pan-RAS赛道临床与商业潜力。Revolution的Daraxonrasib在2L PDAC三期中取得显著OS获益，且2L OS已超过当前1L标准治疗水平，数据明显好于市场预期。Revolution已在2L PDAC建立明显先发优势，后发企业的差异化重点将更多体现在适应症选择与临床开发策略上，重点关注1L PDAC及NSCLC等潜在突破方向。
• 阿尔茨海默症：透脑Aβ双抗持续兑现机制与临床优势，Trontinemab有望迭代传统Aβ单抗。Trontinemab 1b数据持续更新，显示其相较传统Aβ单抗具备更强的淀粉样蛋白清除能力，以及更低的ARIA-E/ARIA-H发生率。基于TfR1 Brainshuttle平台的Aβ双抗可通过毛细血管高容量转运跨越BBB，更广泛且更均一地分布于脑实质，并减少对血管壁淀粉样蛋白的结合。中国企业在该领域布局领先。
• In vivo CAR-T：新数据进一步验证疗效可比性，持续看好其平台化潜力。ESO-T01最新IIT数据显示，in vivo CAR-T在BCMA方向的疗效与ex vivo CAR-T具备良好可比性，进一步强化了该技术路线的可行性。in vivo CAR-T兼具制造简化、可及性提升与平台延展性强等优势，持续看好其成为下一代细胞治疗重要方向。

关键数据

• 自免TCE：teclistamab给药后，1例基线SLEDAI评分20分（重度活动期）的患者，仅用6周时间评分即降至0分，实现完全缓解。
• 银屑病：根据武田预测，目前美国中重度银屑病接受治疗的患者规模约为10万人，到未来10年有望增长至30万人。到2034年美国口服银屑病药物的终端市场规模有望达到300亿美元。
• Pan-RAS：Daraxonrasib 2L PDAC三期试验中位OS长达13.2个月，而对照组仅6.7个月，HR=0.40（P<0.0001）。
• 阿尔茨海默症：Trontinemab的两项early AD三期试验正在进行中，preclinical AD三期准备中。
• In vivo CAR-T：ESO-T01最新IIT数据显示，在中位随访6个月时，ORR=80%，CR=60%。

研究结论

• 自免TCE、银屑病、Pan-RAS、阿尔茨海默症、In vivo CAR-T等领域均取得重要进展，展现出巨大的临床与商业潜力。
• 建议关注具备差异化优势的平台与资产，以及相关领域的后发企业在适应症选择与临床开发策略上的突破。