一、全球药物批准/研发动态
1.1 全球新药批准情况
- 本周全球（不含中国）共有3条新药批准状态更新，其中NDA批准2个，撤回1个。
- Ionis与大塚制药共同宣布，Dawnzera（Donidalorsen）获欧盟批准上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。基于III期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果，Dawnzera显著降低HAE的平均月发作率，在OASISplus开放标签延长期研究中，用药一年后总体平均月发作率降低达94%。Dawnzera是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，通过沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE发作的相关信号通路。
1.2 全球新药申报进展
- 本周全球（不含中国）共有3条新药申报进展，其中化学药申报进展2条，生物药申报进展1条。
- Celcuity宣布，其广谱PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂Gedatolisib的新药申请（NDA）获美国FDA接受，用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-）的PIK3CA野生型晚期乳腺癌（ABC）患者。FDA授予该申请优先审评资格，预计于2026年7月17日前完成审评。
1.3 全球新药研发进展
- 本周全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计29条，涉及肿瘤、神经疾病、营养代谢病以及肌肉和骨骼系统疾病共计13个领域。
- 迈威生物宣布，其靶向CDH17抗体偶联药物（ADC）创新药7MW4911用于晚期结直肠癌及其他晚期胃肠道肿瘤患者的临床试验在美国完成首例患者给药。
- 英矽智能宣布，其用于炎症及神经退行性疾病治疗的口服NLRP3抑制剂ISM8969临床试验新药（IND）申请获得美国FDA批准，用于帕金森病治疗。
二、国内药物批准/研发动态
2.1 国内新药批准情况
- 本周国内共有8条新药批准状态更新，其中NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准4个，新制剂批准1个。
- 阿斯利康宣布，度伐利尤单抗在中国获批新适应症，与卡铂和紫杉醇联合用于错配修复缺陷（dMMR）的原发晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的一线治疗，随后以本品单药维持治疗。
2.2 国内新药申报最新进展
- 本周国内共有5个新药申报上市，涉及5个受理号，其中化药1个，治疗用生物制品3个，预防用生物制品1个。
- 武田申报的1类新药奥博雷通片（Oveporexton，TAK-861片）的上市申请拟纳入优先审评，适用于治疗16岁及以上1型发作性睡病（NT1）患者。
2.3 国内新药研发进展
- 本周国内新药临床研发状态更新共计3条，涉及肿瘤和呼吸系统疾病共计2个领域。
- 正大天晴宣布其自主研发的TQC2938（ST2单抗）已完成针对季节性过敏性鼻炎（SAR）的II期临床试验，结果显示TQC2938在预期的RP2D剂量下，针对基线血嗜酸性粒细胞计数（EOS）<0.3×10^9/L特定群体的主要终点和次要终点均达到阳性结果，且所有剂量组表现出良好的安全性与耐受性。
2.4 国内新药研发领域政策法规动态
- 国家药监局决定适用《Q8、Q9和Q10问答（R5）》国际人用药品注册技术协调会指导原则。
- 国家药监局药审中心发布《药物临床试验中应用贝叶斯外部信息借用方法的指导原则（试行）》。
- 国家药监局药审中心发布《预防用疫苗佐剂药学研究技术指导原则（试行）》。
- 公示将ONC201胶囊、盐酸匹米替尼胶囊、依维莫司微片纳入《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）》试点项目。
2.5 国内新药研发领域热点新闻
- D3 Bio宣布其两款针对KRAS的疗法D3S-003与Elisrasib(D3S-001)联合D3S-002的研究方案，均已获得FDA的IND批准，D3S-003是一款针对KRAS G12D突变的口服、等位基因特异性抑制剂，有望更彻底地阻断致癌信号通路。
- Trevi Therapeutics宣布其口服纳布啡缓释剂用于治疗特发性肺纤维化（IPF）患者慢性咳嗽的IIb期COLAR试验核心数据发表于《美国医学会杂志》（JAMA），证实纳布啡缓释剂在减少IPF患者慢性咳嗽方面展现出显著疗效与良好安全性。
