药渡全球药物研发进展周报⸺创新药篇（2026/01/31-02/06）
⸺创新药篇 www.pharmacodia.com 目录 ★本周渡选★...........................................................................................................................3一、全球药物批准/研发动态.................................................................................................51.1全球新药批准情况........................................................................................................51.1.1NDA批准情况.................................................................................................61.1.2 BLA批准情况.........................................................................................................61.1.3疫苗批准情况........................................................................................................61.1.4新复方批准情况....................................................................................................61.1.5新适应症批准情况................................................................................................61.1.6新制剂批准情况....................................................................................................61.1.7拒绝批准/主动撤回/撤市情况.............................................................................71.2全球新药申报进展........................................................................................................71.2.1 NDA/BLA申报......................................................................................................71.2.2特殊资格认定........................................................................................................81.3全球新药研发进展......................................................................................................101.3.1肿瘤领域..............................................................................................................121.3.2神经疾病领域......................................................................................................121.3.3先天性遗传性疾病和畸形领域..........................................................................131.3.4皮肤和结缔组织疾病领域..................................................................................141.3.5免疫系统疾病领域..............................................................................................141.3.6病理状态、体征和症状领域..............................................................................141.3.7血液与淋巴系统疾病领域..................................................................................15 药渡全球药物研发进展周报⸺创新药篇（2026/01/31-02/06） 1.3.8泌尿和生殖系统疾病领域..................................................................................151.3.9心血管领域..........................................................................................................151.3.10营养代谢病领域................................................................................................151.3.11肌肉和骨骼系统疾病领域................................................................................161.4本周全球医药交易事件汇总表..................................................................................16 ★本周渡选★ 全球首个且唯一的促排卵重组复方制剂获NMPA批准上市 关注指数:★★★★★ 2月6日，默克宣布，全球首个且唯一的促排卵重组复方制剂倍果乐®（英文商标：Pergoveris®，通用名：注射用人促卵泡激素α、促黄体激素α），于2月2日正式获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗严重LH和FSH缺乏的成年女性患者以刺激卵泡发育，标志着国内不孕不育治疗迎来又一重大突破。 倍果乐®是全球首个且目前唯一符合人体自然生理状态和卵泡发育需求的重组人促卵泡素/重组人促黄体素复方制剂，截至目前已在全球逾102个国家/地区获批。 有望实现季度给药！创新siRNA疗法临床积极结果公布 关注指数:★★★★ 2月5日，Aro Biotherapeutics近日公布了其在研siRNA疗法ABX1100用于治疗晚发型庞贝病（LOPD）的Ib期临床研究中期数据。研究结果显示，ABX1100在健康志愿者（n=29）以及LOPD患者（n=9）中均表现出良好的耐受性。目前已完成检测的前4例患者在第10周的肌肉组织中均检测到ABX1100，且其股四头肌中GYS1 mRNA在第6周出现显著且持续的敲低效果，并持续至第10周，敲低程度与健康志愿者中观察到的结果相当，达到预设目标水平，提示该疗法具有实现季度给药或更低给药频率的潜力。在安全性方面，ABX1100整体耐受性良好，研究过程中未出现剂量中断、停药或受试者退出情况，也未报告任何严重不良事件。 ABX1100由一种可与肌肉组织中CD71受体结合的小型蛋白与siRNA偶联构成的siRNA疗法，该siRNA 能够特异性干扰肌肉组织中GYS1基因的mRNA表达，从而降低GYS1的水平及其总体活性，而GYS1是合成糖原所必需的关键酶。LOPD患者由于降解糖原的酶缺失或功能失常，导致肌肉中糖原过度积累。ABX1100通过降低糖原合成，可能为LOPD患者带来新的治疗策略。该疗法已获得FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。 康方生物「依沃西」被纳入突破性治疗品种，一线治疗胆道癌 关注指数:★★★★★ 2月6日，康方生物宣布其自主研发的双特异性抗体新药依沃西（PD-1/VEGF双抗）联合疗法用于一线治疗晚期胆道恶性肿瘤（BTC）已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。根据新闻稿，这也是依沃西获得的第五项突破性治疗药物（BTD）认定。此前依沃西疗法获得了在肺癌领域的3项BTD认定和1项在三阴性乳腺癌的BTD认定。 依沃西联合方案则有望成为晚期BTC一线治疗更优的治疗方案：在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布的Ib/II期临床研究数据显示，依沃西联合方案治疗胆道癌客观缓解率（ORR）达63.6%，疾病控制率（DCR）为100%；中位无进展生存期（mPFS）达8.5个月，中位总生存期（mOS）达16.8个月，抗肿瘤活性显著，安全性良好，展现出相较于肿瘤免疫1.0疗法显著的迭代优势。目前，依沃西该疗法对应适应症的一项III期临床研究（AK112-309/HARMONi-GI1）已完成所有患者入组。 云顶新耀宣布与麦科奥特达成MT1013独家商业化许可协议 关注指数:★★★★★ 2月5日，云顶新耀宣布与陕西麦科奥特医药科技股份有限公司（以下简称“麦科奥特”）签署独家商业化许 可协议，获得MT1013在中国及亚太区（日本除外）的独家商业化授权。MT1013为全球首创的双靶点受体激动剂多肽，可同时靶向钙敏感受体(CaSR)及成骨生长肽(OGP)受体，开发主要用于治疗继发性甲状旁腺功能亢进症(SHPT)。此次战略合作将与云顶新耀现有肾科管线形成协同效应，强化产品布局，巩固公司在亚洲肾脏及自身免疫疾病领域的领导地位，并将产品覆盖从IgA肾病拓展至更广泛的慢性肾脏病领域。 根据协议，云顶新耀将向麦科奥特支付人民币2亿元首付款，以及最高不超过人民币10.40亿元的潜在监管及商业里程碑付款。中国III期临床研究正在进行中，相关临床开发费用将由麦科奥特承担。 SHPT是慢性肾脏病（CKD）患者最常见的严重并发症之一。数据显示，全球CKD患者人数已由2019年的9.052亿人增至2024年的10.655亿人，预计2030年将超12亿人，2035年将超15亿人；同期全球SHPT患者人数亦持续增长，预计2030年将达约1.899亿人，2035年将达约2.217亿人，临床需求亟待满足。 一、全球药物批准/研发动态 1.1全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2026.01.31-02.06）全球（不含中国）共有1条新药批准状态更新，其中，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1条全球新药批准状态更新。 2月5日，Mirum Pharmaceuticals, Inc.宣布，加拿大卫生部已批准LIVMARLI®（Maralixibat） 片剂用于治疗阿拉吉勒综合征（ALGS
