医药生物周报（25年第35周）：ANGPTL3为何获得MNC药企青睐？

ANGPTL3靶点因其差异化作用机制和非LDLR依赖性，获得MNC药企青睐。其作用机制是通过抑制LPL及EL活性，从而降低血浆LDL-C，在LDLR缺失或功能障碍患者人群中疗效显著。MNC药企如Novartis、Lilly、Amgen、AstraZeneca等在PCSK9、Lp(a)及ANGPTL3等脂代谢靶点全面布局，未来有望形成多靶点+多药物形态组合。

ANGPTL3靶点开发格局与PCSK9类似，从药物类型来看，抗体类药物进展最快，siRNA/ASO等小核酸类管线处于临床后期，基因治疗产品处于临床开发早期阶段。目前已有产品获批上市用于治疗HoFH人群，靶点成药性及商业化得到初步验证。

ANGPTL3相关适应症包括HoFH、HeFH和MDL，其中HoFH患者群体较小但治疗需求迫切，HeFH患者群体较大但诊断率/知晓率低，MDL患者群体庞大且现有治疗方案存在残留风险。ANGPTL3药物形式多样化，未来小核酸及基因治疗药物有望在疗效和依从性方面进一步升级。

本周医药板块表现强于整体市场，生物医药板块整体上涨1.40%。板块估值方面，医药生物市盈率（TTM）40.75x，处于近5年历史估值的73.60%分位数。

建议关注国内相关靶点及潜在出海机会。推荐标的包括迈瑞医疗、药明康德、爱尔眼科、新产业、惠泰医疗、开立医疗、澳华内镜、艾德生物、爱博医疗、金域医学、康方生物、科伦博泰生物-B、和黄医药、康诺亚-B、三生制药、爱康医疗、药明合联、固生堂。