低分子量药物的关键准入途径和瓶颈（英）

低收入和中等收入国家（LMICs）占世界人口的 82%，但面临着巨大的疾病负担，因此及时获得有效治疗至关重要。然而，这些国家在获得新药和基本药物方面存在显著障碍，包括监管挑战、报销问题、供应链效率低下以及国家基础设施和能力不足。本报告评估了 18 个 LMICs 中两种类型药物（“新上市”和“已建立”）的获取途径。

新上市药物是指 2013 年至 2022 年间全球首次推出的 593 种新型活性物质，而已建立药物则选自 2023 年世界卫生组织（WHO）基本药物清单（EML）中的 477 种药物。报告分析了影响药物可用性和可及性的几个因素，包括本地注册、国家基本药物清单、医疗保健系统报销和国内销售。

主要发现：

• 大多数新上市药物（70%）用于治疗非传染性疾病（NCDs），这与全球疾病负担相一致，因为 NCDs 是导致大多数死亡的原因。
• 只有 5% 的新上市药物（31 种）在 WHO EML 中，而 6 个全球采购组织的合格清单中包含 13 种新上市药物。
• 新上市药物在 LMICs 中的注册率较低，只有巴西和墨西哥注册率较高。
• 没有国家的基本药物清单包含大量新上市药物，只有三个清单包含超过 10 种新上市药物。
• 新上市药物的报销在 LMICs 中不常见，只有墨西哥和哥伦比亚报销超过 100 种。
• 新上市药物的销售在 LMICs 中差异很大，0-34% 的药物被销售，而已建立药物的销售率为 19-52%。

研究结论：

LMICs 在获得新上市和已建立药物方面存在差异，并且大多数国家的获取有限。需要解决多个阶段的障碍，包括注册、国家基本药物清单、报销和销售。需要进一步研究以确定关键瓶颈，例如医疗保健基础设施和能力，包括诊断能力、医疗保健专业人员数量有限以及患者获取挑战和不可负担的治疗费用。这些障碍需要与本研究的结果结合起来，以确保开发和实施实用的解决方案。