全球疾病负担正在演变，老龄化人口、生活方式选择、气候变化和抗菌药物耐药性等因素驱动了疾病负担的增加。预计到 2050 年，65 岁以上的人数将翻一番，导致复杂的联合发病率和增加传染性和非传染性疾病的易感性。尽管研发努力不断，但很少有重大疾病修饰治疗。
全球范围内，与年龄相关的疾病导致患者负担显著增加，同时伴随重大医疗和社会成本。痴呆症、癌症、COPD、糖尿病和其他条件是主要负担来源。许多癌症的生存率仍然很低，治疗耐受性和生活质量是评估总体负担的关键。
肥胖和心理健康问题也是重要的公共卫生挑战。预计到 2040 年，英国将有 2100 万成年人患有肥胖症，相当于近 4/10 的英国成年人。精神健康问题影响约 5% 的成年人，对生活质量有严重影响，患者遭受社会孤立、降低工作能力或学习能力，以及总体较低的生活满意度。
抗菌药物耐药性 (AMR) 是全球最大的健康危机之一，预计到 2050 年，与 AMR 相关的成本将达到 1.1 万亿欧元。肺炎链球菌和尿路感染 (UTI) 是 AMR 负担的例子。新型疫苗和抗菌药物正在开发中，以对抗耐药细菌感染的全球流行。
罕见疾病对患者和家庭构成重大负担。在欧洲，大约 20-30 万患者受到罕见疾病的影响，其中许多患者数量有限治疗方案。Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 是一个例子，其特征是进行性肌肉萎缩，平均寿命为 30 岁。
研发管道正在转向针对未满足需求的创新领域。肿瘤学和神经学仍然是全球临床试验中的顶级领域，占 2018 年至 2023 年启动的全球临床试验的 36%。传染病、内分泌学、心血管疾病和生殖健康治疗领域各自的份额有所增长。
在肿瘤学管道中，晚期实体瘤的临床试验占主导地位，跨治疗领域，与年龄相关的慢性疾病（例如，阿尔茨海默病，肥胖症）的临床试验主导着每个治疗领域的管道。COVID-19 仍在传染病管道中占主导地位。
创新领域正在出现，这些领域有望减轻全球疾病负担的很大一部分。这些包括 AMR 相关疫苗、新型抗菌药物、针对非传染性疾病的疫苗、mRNA 疫苗、基因治疗、基于 RNA 的治疗、干细胞疗法和下一代肥胖管理药物。
新型肺炎链球菌疫苗有望降低与感染相关的死亡率，减少抗生素滥用和限制间接医疗保健系统成本。新型抗菌药物有望改善个体患者的预后，并在降低社会水平抗生素耐药性风险方面发挥更广泛的作用。
针对 EBV 和其他病毒的新疫苗将通过降低病毒感染的发病率和严重程度来预防非传染性疾病。mRNA 癌症疫苗有望提高结直肠癌患者的生存率，并尽量减少外科手术和相关并发症。
基于 AAV 的 DMD 基因治疗有望减缓疾病进展，延长门诊阶段，减少医院就诊频率。基于 RNA 的基因治疗有望大大减少脂蛋白 (a) 的含量，并提供解决重大的、未得到解决的临床风险因素的新范例。
干细胞疗法正在开发中，用于治疗帕金森病和其他神经退行性疾病，并可能通过中枢神经系统细胞的再生逆转疾病进展。下一代肥胖管理药物 (OMM) 提供改善的疗效和副作用概况，可以增加使用量并减少肥胖负担。
COPD 的抗白细胞介素治疗有望减少恶化，并为患者生活提供更大的自主权。新的治疗方法有可能降低欧洲 1 万欧元 / 患者的直接医疗费用。治疗难治性抑郁症 (TRD) 的新疗法将为患者提供突破，并降低与经济和社会贡献损失相关的成本。
