创新扩散的影响：描述上市后药物开发、未满足的需求以及医疗保险价格谈判的潜在影响

创新扩散的影响 描述药物上市后开发、未满足的需求以及医疗保险价格谈判的潜在影响 简介 《通货膨胀减少法案》（IRA）下设立的医疗保险药品价格谈判项目旨在通过允许CMS就选定的支出较高的产品进行谈判，以调节联邦对处方药的支出。由于谈判价格的实施实际上缩短了选定的药品的寿命，这也可能缩短制药商在药品初始批准后的药物研发投资时间。了解补充药物适应症在过去如何解决未满足的需求对于评估这项政策对未来创新的可能影响至关重要。 本报告在研究药物创新随时间发展的基础上，侧重于后期生命阶段的适应症的作用和价值。分析评估了2020-2024年美国销售额前50名的新型活性物质（NAS），这些药物在2014年前推出，并至少有一个初始批准后扩展。在这些药品中，报告用10个指标来描绘190个批准的适应症，旨在考察基于证据信号、比较效益、疾病严重程度和治疗背景所满足的潜在需求。这些措施共同提供了如何通过后期生命阶段的适应症对临床价值和患者结果产生贡献的详细情况。 该研究由IQVIA人类数据科学研究所独立完成，由基因泰克提供资金支持。 了解更多 如果您希望接收来自IQVIA人类数据科学研究所的未来报告或加入我们的通讯列表，请访问iqviainstitute.org。 Murray Aitken执行董事 IQVIA 人类数据科学研究所 随着医疗保险药物定价政策不断演进，理解上市后发展模式和后期阶段适应症的必要性至关重要。本报告为评估潜在激励措施变动可能如何影响未来创新和患者获取的各方提供了及时的背景信息。 参照本报告 请使用以下格式引用本报告内容：来源：艾昆纬人类数据科学研究所。创新扩散的影响，2026年1月。可在www.iqviainstitute.org获取。 ©2026 IQVIA及其附属公司。所有复制权、引用权、广播权、出版权保留。未经IQVIA和IQVIA研究所的明确书面同意，本书的任何部分不得以任何形式或任何手段（包括影印、录音或任何信息存储和检索系统）进行复制或传播。 创新扩散的影响 目录 2481014343943454850概述定义和衡量未满足的需求数据和 methodology评估由生命早期和晚期药物适应症扩大所解决的未满足需求讨论附录源资料注释参考资料关于作者关于该研究所背景：IRA的医疗保险药品价格谈判计划及初步批准后药品创新的潜在风险 概述 2022年《通胀削减法》（IRA）引入了多项旨在减少医疗保险药物支出、提高医疗保险参保者获取和负担处方药能力的条款。其中之一是医疗保险药物价格谈判计划，该计划授权医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）为医疗保险D部分和B部分覆盖的部分高支出药物设定最高公平价格（MFPs）。虽然该计划旨在减少政府支出，但它也缩短了谈判药物的实质性有效期，在此期间制造商投资于持续的研究和开发。与历史上主要根据仿制药或生物类似药进入的时间表定义的药物生命周期时间表相比，用于价格谈判的药物可能会面临更早和更明确的收入减少。因此，其治疗方法可能面临选择的药品制造商可能会被激励在产品生命周期传统结束之前，早早减缓或停止对批准后临床开发的投入。 III期临床试验开始，FDA批准。对于小分子药物，它们仍然受IRA原始时间表的约束，允许在首次批准后九年内进行谈判，因此启动新临床试验的时间窗口显著缩短。生物制剂，其时间表为13年，也可能面临更短的投资回报机会。尽管政策制定者有兴趣通过为小分子提供在实施谈判价格前更长的13年期限来使小分子和生物制剂的时间表一致，但还需要国会行动才能将此纳入法律。另外，在2025年的《一大美丽法案》（OBBBA）中，国会通过了孤儿药排除标准的扩大，现在仅在药物首次非孤儿适应症批准时开始时间表，以获得价格谈判资格。虽然政策制定者已经提出或实施了对价格谈判计划的调整，以继续激励新疗法的开发，但初步信号也表明，IRA实施后，批准后的临床试验启动数量和趋势有所减少。 这些动态尤其重要，因为在初始批准后的扩大通常需要多年的额外临床研究。一个典型的补充适应症可能需要四年的时间从 在这个背景下，本报告回顾了创新如何跨越常用药品的生命周期历史发展，并评估了晚期生命体征在有意义临床和人口水平价值方面的贡献程度。该分析重点放在了2020年至2024年美国销售额前50位的创新活性物质（NAS），这些物质在2014年之前推出，并且至少有一次初始批准后的扩展。这50种NAS共占190个批准的适应症。评估了10个关键指标来表征未满足的需求，包括证据标准、比较临床效益、疾病严重程度和治疗背景。对于每个指标，都定义了显著的阈值，以突出表示解决重大未满足需求的结果。 药品制造商如果其治疗药物面临选择风险，可能会被激励在产品生命周期传统结束之前就减缓或停止对初始批准后的临床试验投资。 研究发现，几乎所有指示（29%）都是在药物后期获得批准的，定义为在小分子药物首次批准后五年以上或生物制剂首次批准后九年以上。尽管后期指示获得加速批准（2%）或突破性疗法指定（13%）的可能性低于早期指示（分别为22%和23%），但它们更有可能针对罕见病，其中42%获得孤儿药指定，而早期指示仅为30%。后期指示还更有可能针对疾病严重程度高的状况。65%的后期指示治疗与超过五年发病调整生命年损失相关的状况，而早期指示为50%。尽管在批准时，早期指示在法国和德国更频繁地被评为具有有利的比较效益，但后期指示与早期指示一样有可能获得至少一项加速批准、突破性疗法指定或孤儿药指定。 因此，它们可能因此特别容易受到由医疗保险药物价格谈判计划引入的激励措施变化的冲击。政策制定者已经通过立法扩大孤儿药排除标准，并提出了其他政策来减轻对新型药物创新的意外后果。更好的将谈判时间表与上市后开发的现实情况相协调的方法，可以进一步支持对未满足需求领域的持续投资。 这些结果突显了在成本控制和维持药物全生命周期中稳健的临床开发需求之间存在的关键紧张关系。 重要的是，这些晚年创新的价值已经转化为对患者的实质性影响。在2019年至2024年期间，美国超过1000万不同患者接受了研究中的一种晚年适应症的治疗。这很可能是一个保守的估计，尤其是考虑到许多晚年批准的近期性。这些发现强化了这样一个观点：上市后创新在广泛疾病领域的治疗选择上产生了实质性扩展，并在满足未满足需求方面发挥了重要作用。 随着政策制定者考虑医疗保险药品价格谈判计划未来的发展轨迹，持续监测IRA药品定价条款对上市后审批的实际情况影响将是至关重要的。随着证据的累积，政策制定者和利益相关者需要评估是否需要进行额外调整，以优化医疗保健节约、对患者有意义的临床效益以及持续的创新繁荣之间的平衡。 这些结果突显了在控制成本的政策目标与维持药物全生命周期内稳健的临床开发需求之间的关键紧张关系。晚期病症通常针对的是未得到充分服务或较小的患者群体。 背景：IRA的医疗保险药品价格谈判计划及初步批准后药品创新的潜在风险 《2022年通胀减缓法案》中关于医疗保险药品价格谈判的规定赋予CMS（美国医疗保险和医疗补助服务中心）与某些在医疗保险D部分和B部分中高花费药品进行谈判并设定最高公平价格（MFP）的权力。 制造商从这些扩展中获益的能力，是对其在药物初期获批准后的R&D持续投资的重要激励；在医疗保险药物价格谈判计划下，药物的未来扩展可能会受到风险，因为投资的回报预期会发生变化。 因为价格谈判药物的有效寿命会更短，以便收回开发成本（与只有通过仿制药/生物类似药的竞争进入而缩短寿命的药物相比），制造商可能早在药物生命周期早期就会降低现有产品的扩展开发速度。 初步信号表明，IRA之后，研发决策可能已经发生了变化，批准后临床试验的启动数量和趋势有所减少。 爱尔兰的医疗保险药品价格谈判计划 鉴于从III期临床试验开始到实际获得FDA批准，一个初始批准后药物扩展可能平均需要四年的时间，制造商可能在五年后（对于小分子，根据现行立法）或九年后（对于生物制剂，如果取消“药片惩罚”）减少对现有药物临床开发的投入。 2022年通胀削减法案是美国国会在大选拜登政府下通过的一项联邦法律，旨在多个行业实现多种目标。在医疗保健领域之外，IRA旨在解决或投资国内能源安全、气候变化、交通基础设施、农业和其他可持续发展努力。1在医疗保健领域，本法案的一个目标是通过美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）降低医疗保险受益人的处方药支出。多个规定旨在实现这一目标，包括对标准合格医疗保险D部分患者福利的重新设计（调整患者的保障阶段和利益相关者的责任），引入医疗保险通胀回扣计划，以及设定每月胰岛素产品自付费用上限。2 虽然白宫在2025年4月发布了一项行政命令，旨在消除小型分子和生物制品自首次获得美国食品和药物管理局批准以来所存在的年份差异（可能消除小型分子的“药品处罚”，并给予它们与生物制品相同的13年），但仍需国会采取行动，才能将这一规定转化为法律。 此外，在2025年《一大美丽法案》（OBBBA）中，国会通过了对孤儿药排除标准的扩展，现在开始的时间表直到药品首次非孤儿适应症批准时才具备价格谈判资格。 IRA的关键条款之一旨在减少处方药支出，即医疗保险药品价格谈判计划，该计划授权CMS谈判并设定某些高支出药品在医疗保险D部分和医疗保险B部分的最高公平价格（MFP）。1,2 在初步获得FDA批准后的13年等待期只有在药物首次非孤儿适应症获得批准后才开始。这些对孤儿药排除标准的调整允许只有孤儿适应症（一个或多个）的药物继续免于谈判，同时也允许那些在获得非孤儿适应症批准之前已初步获得一个或多个孤儿适应症批准的药物在资格认定方面出现延迟。4,5这些新规定允许在谈判资格前增加数种药物的等待期。 爱尔兰共和国军队（IRA）关于药物MFP资格的规定包括多项标准，截至2025年，这些规则的执行仍在不断发展。对于某种药物要想获得谈判价格资格，必须满足以下（原始）所有标准：1,2 它必须是CMS总支出最高的50种医疗保险D部分或B部分药物之一。 它必须是一种单一来源、品牌药品，无仿制药或生物类似药竞争。 药物选择、谈判以及在美国医疗保险（Medicare）中实施最高公平价格（MFPs）的时间也有具体规定。药物选择通常在实施MFPs前两到三年进行，谈判通常在选定后的第一年内进行；一旦选定药物及其谈判价格清单可用，医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）就会将其公之于众。首批10种药物的谈判价格将于2026年实施，并且仅由CMS根据支出情况从医疗保险D部分排名前50的药物中选取。2027年，第二批15种额外的医疗保险D部分药物将实施其谈判价格。另外15种药物将在2028年面临MFPs，首次，这些药物将由CMS根据支出情况从医疗保险D部分或医疗保险B部分排名前50的药物中选取。2029年和以后的每年，将有20种新的药物在医疗保险中实施谈判价格。1,2,8 • 自其初始FDA批准起，必须至少有9年（小分子）或13年（生物制剂）的时间，才能实施谈判价格 它必须只有非孤立指示或一个以上的孤立指示 它必须不是血浆衍生的药物。 • 该药品的制造商不得符合小生物技术豁免资格 在特朗普政府（2025年）期间，对上述资格规则进行了调整；然而，所有这些新规则的实施尚未成为定局。2025年4月15日，白宫发布了一项行政命令，旨在消除小分子和生物制剂自初始FDA批准以来的年份差异（上述资格规则三，也称为“药丸惩罚”），同样为小分子提供从初始批准起13年的期限。3取消“药片处罚”并没有明确指出国会和卫生与公共服务部应采取的具体行动以进行实施，而且只有国会拥有最终决定权来改变IRA中小分子的谈判时间表（即便有这个行政命令），因此目前尚不确定这何时或能否得到实施。 潜在初审批创新的风险 随着2022年之后药物选择和谈判过程的开始，越来越多的研究强调了医疗保险药品价格谈判计划潜在的担忧和意外后果。其中一个被广泛报道的担忧是，许多病人在IRA下可能无法看到实际节省的现金开支，并且一些病人可能会看到实际开支的可能增加。9–11 Separate