2023年罕见病行业调研报告：深度洞察行业外包需求

第 1 部分介绍

• 调查背景：由 PPD 赞助，Thermo Fisher Scientific 的一部分进行的罕见疾病调查，于 2023 年 4 月进行。
• 受访者特征：100 名在罕见疾病领域工作，并将部分研究需求外包给合同研究组织（CRO）的受访者，其中受访者拥有超过 10 年的生命科学经验，多为高级或董事级别以上。
• 调查目标：识别客户在罕见疾病临床开发方面的需求及其面临的挑战。
• 关键发现：
  • 受访者公司目前将 CRO 纳入罕见疾病药物开发。
  • 正在为罕见病临床试验外包工作的受访者使用 3 + CRO。
  • 预计外包活动将在未来 24 个月内增加。
  • 患者招募被视为罕见疾病临床试验最具挑战性的方面。
  • 过去 12 个月中，受访者公司开展了部分去中心化元素的混合临床试验。
  • 过去 24 个月中，受访者公司进行了以肿瘤为重点的罕见疾病临床试验。

第 2 部分 Demographics

• 调查的受访者人口统计学特征。

第 3 部分 与合同研究组织（CRO）的外包

• 调查内容涉及与 CRO 的外包相关情况。

第 4 部分 患者资源与药物开发

• 与患者倡导组织的联系：
  • 40% 的受访者表示公司有内部部门与患者倡导团体建立关系。
  • 23% 的受访者表示公司希望其他组织与患者倡导团体建立联系。
  • 37% 的受访者表示公司利用内部和外部资源建立并维持与患者倡导组织的关系。
• 临床试验地点：
  • 调查内容涉及公司是否愿意在临床试验相对较少的传统地理区域开展临床试验。

第 5 部分 临床试验细节

• 去中心化元素：
  • 调查内容涉及在进行混合型或完全远程罕见疾病临床试验时未被利用的去中心化元素，以及未来临床试验中感兴趣的元素。