2023年罕见病行业调研报告：深度洞察行业外包需求

第 1 部分介绍 罕见疾病调查 由 PPD 赞助 ， Thermo Fisher Scientific 的一部分 这项调查于2023年4月进行，对象是100名在罕见疾病领域工作并在一定程度上将部分研究需求外包（或计划在未来两年内外包）给合同研究组织（CRO）的受访者。研究的目标是识别客户在罕见疾病临床开发方面的需求及其面临的挑战。 受访者拥有超过 10 年的生命科学经验 负责任的高级 受访者中的董事级别或以上 受访者表示，他们的公司目前正在将合同研究组织（CROs）纳入其罕见疾病药物开发努力中。 公司目前正在为罕见病临床试验外包工作的受访者正在使用 3 + CRO 受访者预计他们的外包活动将在未来 24 个月内增加 受访者认为患者招募是罕见疾病临床试验最具挑战性的方面 在过去12个月中，受访者报告称其公司开展了部分去中心化元素的混合临床试验。 在过去的 24 个月中 ， 受访者的公司进行了以肿瘤为重点的罕见疾病临床试验。 PART 2 Demographics 罕见疾病调查 第 3 部分与合同研究组织(CRO) 的外包 罕见疾病调查 第 4 部分患者资源与药物开发罕见疾病调查 您的公司是否建立并维护与患者倡导组织的直接关系，还是依赖第三方来建立联系？ 40 ％ 的受访者表示 ， 他们的公司有一个内部部门与患者倡导团体建立关系。 23% 的受访者表示 ， 他们的公司希望其他组织与患者倡导团体建立联系。 37%的受访者表示，其公司利用内部和外部资源来建立并维持与患者倡导组织的关系。 您公司是否愿意在临床试验相对较少的传统地理区域开展临床试验，在这些地区（a）临床试验相对较新但（b）已适当支持以确保成功？ 第 5 部分临床试验细节 在进行混合型或完全远程罕见疾病临床试验时未被利用的以下去中心化元素中，您在未来临床试验中感兴趣的是哪些？