医学行业新前沿：2024年最值得关注的药物预测

医学新前沿 推动医学突破的新技术 2024年将是制药行业最好的一年，也会是最具挑战的一年。过去十年的科学突破为制药行业带来了新模式，取得临床成功，为患者提供治疗满足他们的新需求，但政府对医疗保健成本的控制、持续的高资金成本和全球地缘政治争端等外部因素正在抑制投资者对行业的兴趣。 一些创新药物仍在挣扎 在本版2024年最值得关注的药物恢3中，我们强调了新药发现、开发和交付方应的一业趋势，并值点关注了末来几年内可能实现需要里程碑的药物的候选药，因为其很可能成为重够炸弹药物或突破性的药物： 近年来吸引了大量媒体关注的一个领城为治疗同忽发海默病的滋在疾疾悠饰药物的出现。在62023年最值得关注的药物预测》中，我们列出子两种此类药物，尽管后来它们走上了不同的道路。卫材的次肤得加速批准，随后于2023年6月获得完全批准。：卫材报告的惠者使用量与预期一效，预计2024年将进一步增加。较不成功的案例为礼来公司的donanemab，公司提交该产品的加速批准后收到了FDA的完监回量金（CRL。原因定运警该公司招募了正确数量的患者，但对应于定粉择班块减少的速度，许多惠者在6个月后就停止了该药物的使用。礼来公司固此补交了传统批准申请，预计英国食品药品监督管避局(FDA)将在2024年初完成审批。 去年，我们将15种分子药物列为最值得关注的药构。重申12种获批，一些日经上市，一些即将上市。可以说，我们去年列出的满单中，至今最或功的药购为百时美施流宝的SOTYKTU，是一种用于治疗中盗度斑块状银肩病的降复酸激醇2抑制剂：BMS报告显示，该药物开局强弱，2023年前9个月的销售额就达别1.00亿美元。8MS认为，已有约10%计划患者开始用药，且该药物有望在2024年扩大处方漫蒸范园 在《2023年最值得关注的药物预测》中，我们还能看型下一代药物的例子，如双特异性抗体和基因疗法。我们重点关注的双持异性抗体为强生公高的TECVAYLT，是一格用子多发性每随遇患者的一线疗药物。强生公司表示，该产品的期成功令其需到酸舞，已计划从2024年第一亨避开始披益实源销售额。另一方面，BioMarin并发用于治疗A型血友病的ROCTAVIAN"基医疗法开晨不利，2023.年第三季度的销售既仅为80万美元；但该公司表示，已在关键吸期资见方面取得了进展；预计将在2023年庭结束与回和意大利当层的价路读谈判。此外，BioMain一直在美国建立报销网络，为其在2024年取得重大带场份断资定了基础 是下一代平台中的另一个代表，将在末来几年内重塑惠者治疗。然而，由于受置生产该药物的合网生产组织则开始时出现产能问题，导数AMVUTTRA在2023：年前9个月内仅实规了3.826亿美元的销售额，其中美国市场销售翻仅为2.89亿美元。然而，作为对《漂服的减法案》的回应，Alnylam表示，不会继续进行该药物治疗Stargardt需的川期试验，原因是一旦该适应症获批，Alnylam将失去AMVUTTRA在与联帮医疗保险价格谈判中的单一理儿药器免炎格。 可能在2024年实现重大摄念验证的新技术平台包马CRISPR-Cas9基图编较以及人正暂能/机器学习(A/ML)工兵在药物发现、临床开发和帝业发布中的应用。从长选来看，后一种肢术具有巨大的潜力，财以帮助制药商降低成本并始短创新周期，从而更快地向患者提供更多创新药物。 新的医疗创新平台平台即将上线 从以上例子中可以需出致物上市可能面性活多挑战。然而，通过回底我们2022年的一些精选，就可以看错售额能以多快的递虚上升别量确炸弹药物的地值。我们2022年量值得关注的药物预测3电表现最为突出的是礼来公司开发用于治疗2型糖尿病的Mounjaro。2022年，该药物的销售额达则子4.825亿美元；而在2023年前9个月，该药物的售熟！已联升至29.6亿美元，似乎后续还将进一步吸升。另一个大事索是罗氏的眼用药物Vabysmo"，落在2023年前9个月实现了16亿瑞士法部的舒害额；随着标签中新适应症的增加，销售额呈现出进一步上升趋势。同样，安进和河断利联合开发的用于治疗量度呼瑞的TEZSPIRE”在2022年的销售额包达1.7亿美元，并在2023年前9个月上升至3.9亿美元。2022年队到中集得留意的另一个产品为Anylam的RN/Ai药响AMVUTTRA"，其日获批用治疗成人hATTR淀物样变性多发性神经病。RNAi Henry Levy 总裁，科容唯安生命科学与医疗健康事业部 目录 53Niraparib+醋酸阿比特龙 59RSVpreF和RSVpreF3 06数据来源 67Talquetamab 07科睿唯安编著者 73Zolbetuximab 08阿柏西普(高剂量） 79日益增长的中国大陆慢性病市场 14布地奈德 20Datopotarnabderuxtecan 82最值得关注的趋势83人工智能/基因编辑86通胀削减法案88修美乐和生物类似药90真实世界数据 28Efanesoctocogalfa 34Ensifentrine 39Exagamglogeneautotemcel和Lovotibeglogeneautotemcel 92致行业高管的关键提示 47Mirikizumab 方法学 科客唯安最值得关注的药物预测致力于介绍近期上市或可能在本年度进入市场：并且有望在未来五年成为重磅炸弹和/或改变治疗模式的药物（重磅炸弹定义为年销售额通常可达10亿美元的里程碑）。 为了确定《2024年最值得关注的药物预测》满单，我们收集了160多位科鲁唯安分新师的专业意见，通盖了数百种换伤、药知市场，同时壶淘了11个费穿产品研发和商业化生部声的综合数据事。 基于上述方法，我们确定了13种2024年最值得关注的药物： 而后，科鲁唯安专家根据药谢预期获批或上市日期、：竞争格局、注骑审批状态、临床试验结果、市场动态等因索，对每神药物的展体请况进行了人工评估，并净加了一新药，虽然这些药物可能达不到重榜炸弹的标准，但有望改变治疗方式。 阿柏西普（高剂量）） 布地奈德V！ Datopotamab ceruxtecan 药物避选标准 Efanesoctocog alfa v 选择处于川期或川期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2023年上市的选药物作为分折对象，包据有新适志症获过且可能对行业带来详大影确的药物；在2023年之前上市的药物不在评选范国内。 Ensifentrine Exagamglogene autotemcel和lovotibeglogeneautotemcel Minikizumab :然后，在数提库中筛选出预计在2029年总销售额达到或超过10亿美元的候选药物， Niraparib+阿比特龙1 在此基础上，科叠哈安专家补充了一些近期上市和即特上市的治疗药物，这些药物函然可能不会在五年内达到“渠磷弹”地任，但特极大地改变治疗方式。 RSVpreF和RSVpreF3 TalquetamabW Zolbetuximab 数据来源 自2013年以来，科容唯安始终运用全球生命科学领域客户信任的专有技术和工具，编写年度《最值得关注的药物预测》报告。 Cortelis竞争情报数据库”：为愈提供以下方面的数据：约物研发富线、交易、专利、全球会议和公司售息以及制药行业的最新动态和新间同精。Cortellis竞争情报数据库的跨物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可辈的预激。 Cortellis临床试验情报数据库”：是详细了解临床研究中心和试验方案的综合案源（包活生物标志物靶点和适应症）。 Cortellis伤制药情报数据库”；是维一一个能够摄供全面和可靠的市场表现、生产和专利数据的一站式解决方案，需且易于检案， 疾病概况与预测报告：为180多种适应建提供全面的市场情和切实可行的见解，以帮助客户优化长期的疾病策路 科客唯安真实世界数据和分析：通过医疗索焙、电子健速记示(EHR)、处方药医保数据等提供了全宝约市场信息，并提供了所有利益扫关方和限务中心的深层、客观的信息。 BioWorld"：是行业领先的一站式生物医药行业案氧量台，专注于为处于研发阶段的医具创新性的药物和医疗技术提供切实可行的清报 市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以使客户司以优化其市场准入策略，并确定如针对特定利益方制定产品最伟定位。 Cortellis交易情报数据库：结合强大且全印的交易情报来源和最优质数据的留版可规化用户界面，帮助您在不影均尽职调声欢果的韵娱下快速寻找最佳交易。 德湿特创新单台“（DerwentInnovation"）：呈市场领先的专利研究和分析书台，供全球值得信赖的专利和科学文款。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮动全球40，000多名创断者和法律专业人员找到复杂问题的答案 WebofScience；是全球大的且独立于出版机将的引文索引和科研信息享台，通过组织整理全球科研信思来帮期学术界、、企业、出版机构和政府加速科研步伐。 科睿唯安编著者 Graeme Green PhD, MSc心血整、代、降胜和血液学总蓝 Michael Ward 科唯安的行业思想领袖、生命科学与医疗保健负质人 KhurramNawaz种窗学医疗研究和数据分析高级经理 MatthewArnold生命科学与医疗保等首席分析巾 SaurabhVirdi钟确学医疗研究和数据首高分折师 KaranVerma MScChinaIn-Depth分析医疗研究剂数活首席分柠师 Carolina Ruivo中神经系统和眼科疾病医疗保健得究相数据高级分折师 JoanTur肿察学医疗研究和数据分析师 LauraRamosGarcia肿学医疗研究和款据分新知 ColleenAlbackerPhD免疫和类症学医疗研究和数据分析总监 AndreaWitt中妆神经系统/眼科疾病总监 RachelWebsterDPhil, MSc, BA (Hons)肿察学和生物类似药医疗研究和数据分析总监 2024年最值得关注的物预测阿柏西普 01 高剂量；艾力雅HD 对于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD)、糖尿病性黄斑水肿（DME）或糖尿病视网膜病变（DR）患者，其现有治疗选择由于具有侵入性且给药方式繁复因此市场接受度有限；而高剂量阿柏西普以更低频率给药就能达到与当前标准治疗（每8周给药一次酮柏西普2mg/艾力雅，或者基因泰克生产酶周给药一次错适得）相似的效和安全性。 对于患者和临床医生而言更方便，2周和16周给药有助于满定该患者人群未得到满定的巨大需求。 为什么列为依得关注的物？ ，针对湿性AMD的PULSAR试验（96周）： -88%送到12同给药间限=71%达到>16履给药B除247%符合≥20周给路间隔的扩展标准28%符合24用给药间属的近展标准 基于关链性I期PULSAR(湿性AMD)：和PHOTON(OME)研究的积极结果，高剂量同柏西普(8mg艾力雅HD日联得美围FDA批准。这两项研究部达别了艾力雅HD的主要终点（最初3次每月给药一次，然后每12或16用给药一次）。结果显示，从要续起至势48用，艾力雅HD与支力雅（导入期后每8因给药一次）相比在视力提升方面只有非劣效性，且安全性特证相忧。 针对DME的PHOTON试验(96周）： 艾力雅D带来的预期实际获益在于，其可以在不影取安全性的情况下，遵过更少的注射次款达到与艾力雅相当的视力增益阳解部学特征，从而减轻惠者和医疗保健提供者的治疗负担。艾力雅HD这再年以来在一定比例患者中取得的令人信眼的试验结鼻增强了大家对其持绘药间隔兰少延长至12周的能力的信心 +89%达到2.12滑给药[间南-83%送到≥16周给药间隔43%符合20.同给药间隔的护展标准27%符合24清给药B隔的扩广标准 医学