2023年最值得关注的药物预测

2023 年 最值得关注的药物预测 利用变革性情报，创造更健康的未来作者：科睿唯安产品管理高级副总裁 Robert Poolman在当今时代，医学的无限可能性给患者带来了无限希望，但同时，制药行业却面临着不小的风险。一方面，革命性的生物标志物使得精准靶向治疗成为可能——在美国食品药品监督管理局 (FDA) 近七年批准的所有新药中，超过四分之一属于个性化药物。 而另一方面，制药和生物技术公司却面临迫在眉睫的专利悬崖——到 2025 年， 多个“重磅炸弹”药物将会因为失去专利独占权而面临巨大的销售额损失，一年损失可能高达 920 亿美元。虽然制药公司可通过创新药物和疗法来补充研发管线，但药物和疗法在主要市场的批准速度却有所放缓。2022 年，FDA 仅批准了 37 个新分子实体和生物制品——远低于 2021 年批准的 50 个新分子实体；另外，在国会审查期间加速批准的药物仅 12 种。在一项调查中，超过一半的制药公司 CEO 表示，监管方面的变化是打乱公司业务的一个主要因素。 许多企业仍在努力应对下列四个关键挑战，而强大的新数据和分析工具有可能通过加快开发周期来解决这些挑战。 • 深入了解患者，提供精准医疗 如今，对于生命科学领域的企业而言，以患者为中心不再是一个可选项，而是必选项。由于科技、药物研发、监管环境及医药商业化市场的发展趋势不断汇聚交融，深入了解患者并提供以患者为中心的结果对于生物制药公司和医疗技术公司而言已是至关重要。 • 简化研发 制药公司在未来几年将面临险峻的专利悬崖，许多创新医疗企业摩拳擦掌，纷纷通过新的技术和治疗方式来补充自己的研发管线，这使研发过程变得更加复杂。制药公司开始利用生物信息学、基于人工智能的工具以及机器学习技术来整合内外部数据集，并简化药物的发现与研发过程。 • 面向未来监管环境 此外，制药公司还必须面对数量极多且快速变化的监管政策，虽然在制定全球统一的监管标准方面取得了一定进展，但不同地区的监管政策仍然存在很大差异，这无疑让情况变得更加复杂。为了更加快速地将创新药物推向市场，制药公司必须预测监管政策变化并了解不同市场的政策差异，从而就法规事务制定面向未来的应对策略。 • 全面理解疾病负担在倡导以患者为中心和推行成本控制举措的同时，越来越多的监管机构和支付方要求制药公司和医疗技术公司说明他们将如何帮助减轻疾病负担，不仅包括患者自身的负担，还包括看护人员、家庭、雇主及整个社会的负担。实际上，解决这个问题、考虑联合国可持续发展目标 3 的具体目标是解决疾病负担的关键。 确定最值得关注的下一代药物这项工作变得比以往任何时候都更加复杂。科睿唯安非常自豪能成为全球不同规模创新机构的合作伙伴，帮助加快未来突破性治疗药物进入市场的步伐。这些突破性治疗药物可以更快地提供给患者、提高患者生活质量并塑造未来的医疗格局。 2 难治性疾病的精准医疗——以及迫在眉睫的专利悬崖一直以来，创新处方药的开发和商业化都是一项至关重要的业务，这关系到患者的生命和生活质量。然而，对于未来 10 年将面临专利悬崖的许多公司来说，由于自身财务状况的不稳定性，这项任务变得更加紧迫。 未来 5 年，市场上合计价值 900 亿美元的十大畅销药品和生物制品将失去专利独占权，并面临仿制药和生物类似药的竞争。修美乐®在美国的一项关键专利将于今年到期，该药品 2021 年在美国实现了 170 亿美元销售额。由于其生物类似药已在欧洲上市场，其收益已出现大幅下降。 当然，压低药品价格的竞争对患者和支付方来说是件好事，但出于为下一轮新药开发提供资金的目的，制药公司必须补充他们的研发管线。科睿唯安今年的 Drugs to Watch（《最值得关注的药物预测》）清单几乎完全由特定生物标志物靶向的精准医疗和疗法组成，以确保提高疗效，减少为寻找阻止或逆转疾病进展的药物或生物制品而浪费的宝贵时间。 在针对 HER2 基因的开创性个性化药物赫赛汀（Herceptin®）上市 25 年之后，在过去的 7 年里，这些个性化药物在 FDA 每年批准的药物中占比都超过 25%。 精准医疗的兴起促进了罕见疾病和既往无法医治的疾病的治疗——赫赛汀是一种革命性的治疗方法，因为它适用于大约五分之一的 HER2 阳性乳腺癌患者。在使用赫赛汀之前，这些患者的预后非常差。我们的 2020 年最值得关注的药物之一，ENHERTU®，最近获得 FDA 批准用于治疗 HER2 低表达乳腺癌，这是一种新定义的亚型，影响约 60% 的 HER2 阴性转移性乳腺癌患者。 当然，随着药企用更多的靶向药物治疗更小的患者人群，即使是一些真正新颖且非常成功的治疗方法，获得的收入也只会更少。因此，我们修改了我们的方法学，不仅要关注到那些轰动一时的药物和生物制品，还要关注那些有潜力改变治疗范式的药物，即使我们的预测显示它们的年销售额不到 10 亿美元。毕竟，虽然制药公司和生物技术公司必须达到收入目标才能为未来新药开发提供资金，但它们的更高目标是促进人类健康。 为此，今年的报告还简要介绍了生物医药行业在解决联合国可持续发展目标 （United Nations Sustainable Development Goals）中强调的疾病方面取得的进展，这些疾病包括艾滋病、结核病、疟疾、被忽视的热带疾病和水传播性疾病等传染病，以及产妇死亡和非传染性疾病，如精神疾病和药物滥用。正如联合国的计划所指出的，预期寿命最短和最长的国家之间存在 31 年的差距，许多人口的寿命很短，特别是在南半球地区。尽管制药行业必然要专注于解决困扰富裕国家的难治且费用高昂的病症，如癌症，但在解决这一差距方面也可以发挥关键作用。 在面对快速开发 COVID-19 疫苗和治疗方法的巨大挑战之后，我们相信制药和生物技术公司能够胜任联合国的这项任务。我们修改了我们的方法学，不仅要关注到那些轰动一时的药物和生物制品，还要关注那些有潜力改变治疗范式的药物。3 目录05 方法学06 数据来源和编著者 08 2023 年最值得关注的药物预测 08 — Bimekizumab 12 — Capivasertib 16 — Daprodustat 20 — Deucravacitinib 24 — Foscarbidopa/Foslevodopa 28 — Lecanemab 和 Donanemab 33 — Lenacapavir 37 — Mirikizumab 41 — Pegcetacoplan 45 — Ritlecitinib 49 — Sparsentan 53 — Teclistamab 57 — Teplizumab 61 — Valoctocogene roxaparvovec66 不断增长的中国大陆市场69 修美乐即将失去独占权72 COVID-19 疫苗和疗法82 精准医疗的进展84 全球公平与可持续发展 方法学科睿唯安的《最值得关注的药物预测》致力于介绍近期上市或可能在当年上市场的药物，这些药物预计将在五年内成为“重磅炸弹”和/或改变治疗模式（“重磅炸弹”的定义为年销售额通常可达 10 亿美元的药物）。药物遴选标准 01 选择处于 II 期或 III 期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在 2022 年上市的候选药物作为分析对象，包括那些有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物；在 2022 年之前上市的药物不在评选范围内。 02然后，在数据库中筛选出那些预计在 2026 年总销售额达到或超过 10 亿美元的候选药物。为了确定《2023 年最值得关注的药物预测》清单，我们收集了 160 多位科睿唯安分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了 11 个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库。 而后，科睿唯安专家根据药物预期获批或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态等因素，对每种药物具体情况进行人工评估，并添加一些新药，虽然这些药物可能达不到“重磅炸弹”的标准，但有望改变治疗方式。基于上述方法，我们确定了 15 种 2023 年最值得关注的药物：• Bimekizumab (BIMZELX®) • Capivasertib • Daprodustat (Duvroq) • Deucravacitinib (SOTYKTU™) • Foscarbidopa/Foslevodopa • Lecanemab (LEQEMBI™) 和 Donanemab • Lenacapavir (Sunlenca®) • Mirikizumab • Pegcetacoplan (EMPAVELI®/ASPAVELI®)• Ritlecitinib • Sparsentan • Teclistamab (TECVAYLI®) • Teplizumab • Valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN™)本报告中的药物概况来自于以下资料：相应药物市场的医学专家访谈；科睿唯安药物报告、疾病概况与预测报告；Cortellis™ 销售数据（源自 Refinitiv I/B/E/S）；以及包括生物制药公司新闻稿和同行评议出版物在内的其他行业来源。今年的《最值得关注的药物预测》报告包含 COVID-19 疫苗和治疗概况的最新进展，对截至 2022 年 10 月前获得紧急使用授权/附条件批准的疫苗和疗法进行了汇总，同时还设置了有关修美乐的生物类似药竞品、中国大陆市场最值得关注的药物预测、精准医疗的进展以及制药公司如何通过研发行动解决可持续性问题等章节。 请注意，本报告中的数据由科睿唯安分析师于 2023 年 1 月 3 日生成。5 6数据来源和编著者自 2013 年以来，科睿唯安始终运用全球生命科学领域客户信任的专有技术和工具，编写年度《最值得关注的药物预测》报告。 Cortellis 竞争情报数据库™：为您提供药物研发管线、交易、专利、全球会议和公司信息，以及制药行业的最新动态和新闻稿等。Cortellis 竞争情报药物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可靠的预测。疾病概况与预测报告：为 180 多种适应症提供全面的市场情报和切实可行的见解，以帮助客户优化长期的疾病策略。BioWorld™：是行业领先的新闻服务组合方案，为最具创新性疗法和医疗技术开发提供切实可行的情报。Cortellis 临床试验情报数据库™：是详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。Cortellis 仿制药情报数据库™：是唯一一个能够提供全面和可靠的市场表现、生产和专利数据的一站式解决方案，而且易于检索。Cortellis 交易情报数据库™：结合强大且全面的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益方制定产品最佳定位。科睿唯安真实世界数据和分析：通过医疗索赔、电子健康记录（EHR）、处方药医保数据等提供了全面的市场信息，并提供了所有利益相关方和服务中心的深层、客观的看法。Web of Science™：是全球最大且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台， 通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。 德温特创新平台™（Derwent Innovation™）：是市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球 40,000 多名创新者和法律专业人员找到复杂问题的答案。 7科睿唯安编著者： Michael W