2026年最值得关注的药物预测
不负久候，超越期待。 技术进步与临床突破交织，共塑全球医疗健康新格局 罕见病药物商业化呼唤新模式 2026年，制药行业正站在卓越创新与复杂挑战并存的关键时期，其发展路径将带来深远影响。本年度《最值得关注的药物预测》报告遴选出11个药物，这些药物不仅有望重塑治疗范式、改善患者预后，而且其中多数具备冲击重磅炸弹级市场地位的潜力。这些药物所折射的行业动向，既彰显了制药行业在多个前沿治疗领域的开拓进取之势，也证明了行业在日趋严峻的商业与监管环境中稳健突围的实力。面对持续加剧的行业复杂性，科睿唯安依托整合式数据平台及人工智能(AI)驱动解决方案，为生命科学企业提供贯穿药物研发与商业化全生命周期的情报支持、分析能力及战略洞见，助力企业加速创新进程、抢占决策先机。 从 性 ；retatrutide则 依 托 三 重 激 素 机制实现更优减重效果，治疗应用已突破代谢领域边界，延伸至脑健康、肾脏疾病等新方向。当前，代谢治疗领域仍面临多重关键挑战，包括医保定价谈判压力、支付方覆盖限制、供应链短缺及减重过程中的肌肉流失等核心痛点 ；与此同时，靶向胰淀素(amylin)、大麻素受体、 激 活 素(activin)通 路 的 新 型 作 用机制，正为这些难题提供破局方案。 目前全球已确诊的罕见病超7,000种，但获得美国食品药品监督管理局(FDA)或欧洲药品管理局(EMA)批准的治疗方案仅约500种，罕见病治疗缺口依然显著。不过，入选本年度榜单的药物（如用于慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋 巴 瘤(CLL/SLL)的BGB-16673以 及其他候选药物）表明，罕见病研发已突破肿瘤领域的传统边界，拓展至神经系统、精神类、血液系统等多个领域，赛道更趋多元。 展望2026年，制药企业高管需清醒认识到，代谢领域的创新绝不能局限于对现有GLP-1疗法机制的复刻。市场迫切需要真正的差异化方案，核心在于解决耐受性痛点、拓展口服给药途径、制定可维持目标体重的联合治疗策略，并提供与临床试验数据相匹配的真实世界疗效证据。 罕见病药物的商业化逻辑，与传统制药的规模化模式存在本质区别。由于患者群体极其有限（部分疾病患病率低至200万分之一），企业需将“患者优先”理念深度植入研发与商业化全流程，高度聚焦患者早筛识别与早期用药可及性，并通过疾病认知普及、患者组织深度合作、关键意见领袖(KOL)联动等多元举措，构建扎实的市场培育体系。 代谢治疗革命站上舞台中心 科睿唯安拥有覆盖临床试验数据、竞争情报和商业预测的全维度分析能力，可帮助企业精准识别市场空白机遇，将企业资产与新兴竞争对手进行对标分析，进而制定循证化产品上市策略。借助科睿唯安人工智能驱动的行业格局分析服务，客户可快速研判在不同治疗机制、给药方式和患者细分策略下的竞争态势，从而为产品组合决策及合作伙伴评估提供参考依据。 肥胖症与代谢疾病治疗市场延续爆发式增长态势，预计到2035年，全球肥胖症药物市场规模将攀升至1,500亿美元。与此同时，由胰高血糖素样肽 -1(GLP-1)受体激动剂(RA)引领的治疗革命，已迈入成熟化与多元化并行的新阶段。 针对罕见病领域的特殊性，全球监管机构正同步优化审批与激励路径，欧盟出台新的卫生技术评估(HTA)法规，实现欧洲多国临床评估的协同推进，提升审批效率 ；美国近期颁布相关法案，延长孤儿药专利保护期限，强化研发创新激励。 礼来的orforglipron和retatrutide是代谢领域新一代疗法的典型代表 ：orforglipron凭借口服剂型，可显著提升患者治疗依 科睿唯安的全球药政法规情报解决方案，借助新增的Cortellis法规助手等AI工具，彻底革新了企业应对复杂监管路径的模式，即无需人工逐份梳理数百份监管文件，AI助手可自动检索相关文档、整合多地区监管要求、生成可落地的建议，大幅缩短监管策略的制定周期。更关键的是，该AI工具具备高度透明性，支持溯源原始监管文档，既让企业能够信任AI输出的指导建议，又可满足合规层面的完整可追溯性要求，兼顾效率与合规。 症药物tolebrutinib、库欣综合征药物relacorilant的研发进展，更显示出行业持续向神经、内分泌等存在巨大未满足需求的领域拓展的趋势。 将以患者为导向的给药途径创新提升至战略核心地位。 科睿唯安的专利情报与制剂分析服务，可助力企业精准挖掘给药技术的创新机遇、系统评估知识产权布局格局、并将创新的给药途径与竞品资产进行对标分析，为企业制定制剂研发差异化战略提供关键支撑。 在肿瘤与免疫这一竞争白热化的治疗赛道中，企业若想稳健发展，必须具备专业的竞争情报分析与管线分析能力。科睿唯安的综合数据库覆盖160余个疾病、药物及市场领域，贯穿产品研发与商业化全生命周期，可支撑企业开展全景格局评估、筛选最优联合治疗策略、精准预判市场动态。依托AI驱动的竞争情报系统，企业可快速输出市场格局分析成果 ：不仅能系统梳理竞争风险、深度挖掘合作机遇，还能获得针对性战略建议。该工具将原本需数周的人工分析决策流程，升级为仅需数小时即可输出核心洞见的智能分析模式，大幅提升决策效率。 中国市场迎来关键拐点 中国大陆已成为全球制药行业的核心战略高地，正实现从“全球医药制造中心”向“ 本 土 创 新 策 源 地 ” 的 关 键 转 型。2026年中国市场最具潜力的6款药物中，4款源自本土创新企业，包括安得卫（贝莫苏拜单抗，正大天晴 / 中国生物）、HRS-9531（恒瑞医药）、信超妥（信立泰）和依达方（依沃西单抗，康方生物），部分产品已具备与跨国药企龙头产品同台竞技的实力。市场需求层面，中国大陆超重 / 肥胖人群已达6.9亿，癌症发病率持续攀升，共同催生了规模庞大的治疗需求。与此同时，企业也需配套制定精细化的市场策略，具体包括 ：应对国家医保药品目录（NRDL）准入谈判、制定具备差异化竞争力的定价方案、与本土创新企业搭建优势互补的合作联盟等。 肿瘤与免疫精准治疗推动靶向疗法迭代升级 肿瘤与免疫领域精准治疗的发展，同时也伴随着疾病机制靶向研究的精细化演进。其中，乳腺癌药物Exdensur(depemokimab)、嗜酸性粒细胞疾病药物(depemokimab、血液恶性肿瘤药物mezigdomide以及肾病药VOYXACT®(sibeprenlimab)，共同构建起新一代精准疗法矩阵。尤其值得关注的是，“不可成药”靶点难题的靶向蛋白降解剂问世，标志着难治性疾病的治疗模式迎来颠覆性转变。 超越分子层面的突破性给药技术 INLEXZO™经膀胱内给药后可持续留存3周，这一技术应用揭示了2026年制药行业核心产业趋势的缩影，即疗法创新已突破分子机制的单一维度，突破性给药系统正成为提升患者依从性、拓展用药可及性、改善患者生活质量的关键抓手。无论是传统注射类药物的口服剂型改造，还是缓释技术升级，行业均需 与 此 同 时，icotrokinra的 临 床 数 据 表明，口服小分子药物可在特应性皮炎、银屑病等炎症性疾病领域挑战注射类生物制剂，有望提升患者用药可及性并重塑临床治疗指南。而多发性硬化 AI智能体(AIAgent)是科睿唯安AI战略的核心创新方向。相较于传统简单问答系统，AI智能体具备明确目标导向，可调用多元工具与数据库，自主检索整合信息，精准匹配用户核心需求。无论是分析临床试验审批动态、评估赛道竞争格局，还是整合多地区监管要求，AI智能体都能大幅缩短“问题提出 - 洞察输出”的转化周期，提升决策效率。 科睿唯安的全球市场情报及中国专属分析模块，可提供NRDL动态、本土竞品管线、本土企业合作机遇等核心建议，助力外企制定适配中国市场的精准策略，同时帮助本土企业挖掘全球市场机会。依托MCP（模型上下文协议）等新兴标准，客户可将科睿唯安的中国市场情报数据接入企业内部AI系统，实现企业自有数据与外部情报的融合分析。 科睿唯安的监管情报解决方案可实时监测监管动态、提供审批路径的先例分析、并对不同监管部门的策略进行对比评估。最近在Cortellis全球药政法规情报数据库上线的“法规助手”(RegulatoryAssistant)，融合了专业领域知识与全球精选内容，借助AI能力让关键信息更易获取、解读与应用，助力团队提升工作效率。该AI工具支持原始文档溯源，既化解了制药行业对AI可靠性的顾虑，又满足了合规审计要求。 依托MCP这一新兴技术标准，客户可将科睿唯安数据深度整合至内部AI生态，构建“自有数据 + 科睿唯安精选情报”的融合型AI分析系统，显著提升分析效能。客户既可以通过自然语言接口调取科睿唯安信息，整合多个外部数据库开展对标分析，也可根据自身战略需求构建定制化的AI智能体。 应对监管与政治的多重阻力 科睿唯安如何利用人工智能技术赋能客户创新 2026年制药行业将面临前所未有的监管不确定性，其中美国市场的挑战尤为突出。特朗普政府任命的FDA领导层频繁调整监管政策、《通胀削减法案》(IRA)持续释放定价压力、全球各市场卫生技术评估(HTA)要求不断变化，共同构成了复杂的战略挑战。在此背景下，企业管理者需在“加速研发周期”与“生成严谨临床证据”之间实现平衡，既要预判不同地区的差异化监管要求并提前布局适配方案，又要为产品的全球上市策略预留充足弹性，以应对动态变化的监管环境。 科睿唯安不仅通过旗下各个平台输出深度洞察与落地建议，其AI战略更支持客户在自有分析环境及AI系统中，调用其核心数据资产。其核心差异化优势在于深厚的生命科学领域专业积淀，覆盖“从研发到商业化”全流程的精选内容，以及专为医疗健康应用场景定制的高级提示词工程技术。 对于订阅多款科睿唯安产品的客户，AI智能体可实现跨平台的一体化操作体验，无需手动切换系统，即可同步调用法规情报、竞争分析、临床数据及商业预测数据，提供全方位的综合观点。这种AI技术支持下的融合式方法，彻底改变了企业获取信息的方式，助力其更快、更有把握地制定明智决策。 2026年核心战略要务 •布局给药系统创新 ：突破性给药系统正成为疗法差异化与市场渗透的关键，其制剂创新的战略重要性已比肩靶点选择。科睿唯安的专利分析与制剂情报服务可识别新型给药技术机遇，并对相关知识产权格局进行评估。 是竞争层面，这些挑战都将成为决定企业2026年及未来发展成败的核心关键。科睿唯安整合式情报平台通过融合尖端人工智能技术得到进一步强化，为企业应对这一复杂局面提供了切实所需的分析基础。无论是加速制定监管策略、发掘竞争机遇，还是预测商业趋势、支持以数据驱动的产品组合决策，科睿唯安都能将原始数据转化为战略优势，助力生命科学企业更快速、更确信地将变革性疗法带给患者。 在这一关键年份，制药行业需锚定六大战略核心 ： •突破机制局限，实现多维差异化 ：在肥胖、肿瘤等拥挤赛道，竞争优势的核心是证明真实世界疗效、卓越的耐受性、给药便利性及卫生经济学价值，而非仅依赖创新机制。科睿唯安的真实世界证据分析与卫生经济学情报服务，可助力企业制定能契合支付方、监管机构与临床医生的差异化策略。 •构建监管复杂性应对能力 ：企业成功的关键在于打造组织级能力，以应对全球多地区的差异化监管路径、证据要求与政策动态。科睿唯安的监管情报解决方案融合了人工智能技术，在确保合规性与可追溯性的同时，加速企业监管策略的制定进程。 •掌握罕见病商业化逻辑 ：需构建区别于传统模式的患者导向体系，提前联动利益相关方并打造专业的市场培育能力。科睿唯安在罕见病领域的深厚专业积淀、患者痛点分析及KOL观点输出，可支持企业制定适配超罕见病独特生态的全维度上市策略。 •借力AI加速决策制定 ：创新节奏的加快与竞争强度的提升，要求企业更快做出更为可靠的决策。从监管代理到竞争情报分析，科睿唯安的众多解决方案均融合了人工智能技术，能够将耗时的人工分析转化为快速、来源可验证的洞察观点。企业通过新兴标准将科睿唯安数据整合到内部AI系统后，即可构建兼具内部知识优势与全面外部情报的分析能力。 •把握中国市场的双重角色 ：中国大陆既是核心商业市场，也是新兴创
