2025年最值得关注的药物预测：新疗法即将迎来破茧成蝶的时刻

新疗法即将迎来破茧成蝶的时刻 创新者与监管机构共同培育，医学进步硕果惠及公众健康 虽然在市场准入方面遇到了一些挑战，但新疗法仍在积极向前发展，为创新开辟了令人振奋的机遇。虽然定价和报销决策的延迟出台有时会延缓这些突破性疗法的面世，但令人欣慰的是，通过积极规划、主动应变，我们仍然能够收获成功。随着医疗环境的持续改变，人们越来越意识到，在新的定价模式中，需要有全面的数据来展示真实世界的实际疗效，这鼓励和激发了利益相关方的合作精神。 当前，生命科学领域正在经历一场激动人心的变革，监管标准不断推陈出新、层层演进，以患者为中心的护理理念日益受到重视、深入人心。监管机构积极倡导医疗服务公平，高度重视患者偏好，这为制药和生物技术行业开辟了极为广阔的市场机遇。 在这样的变革大背景下，从业组织在面对错综复杂的药物开发工作时，有机会采用新的模式，将患者意见放在首位，提高医疗效果，直面健康差距。要在这个瞬息万变的环境中展现新医疗创新的益处，关键在于充分利用真实世界数据(RWD)和患者报告结局(PRO)，积极采纳人工智能(AI)、机器学习(ML)等前沿技术。这样不仅促进了创新，还为医疗健康行业描绘出更加光明的未来。 将创新疗法纳入现有医疗健康体系，是提升医疗服务提供者教育水平、优化治疗方案的一次契机。个性化医疗虽然复杂，但我们有机会识别合适的患者群体，并根据他们的个人基因图谱定制治疗方案。通过对相关临床结果进行评估，我们能够真正提升新疗法的治疗效果。 纵然面临诸多挑战，但药物研发环境仍在不断进步，并孕育着广阔机遇。纵然存在监管障碍，但行业对创新的矢志不渝正在为构建更高效的审批流程铺平道路。对于企业，他们重视可靠数据的产生与获取，从而能够利用PRO和RWD展示其疗法的长期增益与安全性，进而提升他们向监管机构提交的材料质量。对于卫生技术评估(HTA)机构和支付方，这种积极主动的做法同样大有裨益，有助于确保其评估工作的全面、深入和彻底。另外，数据安全和隐私保护始终是我们的重中之重，对这项工作的重视足以体现我们保护敏感信息的坚定决心。在所有这些因素的合力之下，必然可以为医疗行业注入革新动力，为公众健康带来福祉！ 伦理和社会因素的考量也不容忽视，它们会极大地影响公众对这些创新疗法的认知和态度。我们鼓励企业采取积极主动的做法，确保大众能够公平地获得先进疗法，尤其是那些费用高昂的治疗方案。生命科学公司若能提前进行战略规划，便能把潜在的挑战转化为切实的机遇，例如提升临床试验的多样性。这样做不仅可以深化我们对不同人群疾病表现的认识，而且符合科学研究的最佳实践。 基因疗法开始兑现其潜力 一种基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病(SCD)和β- 地中海贫血症；以及蓝鸟生物公司推出的LYFGENIA™，这是一种一次给药的基因疗法，用于治疗SCD。这两款产品均已在全球获批，且CASGEVY已开始产生收益。 去年，我们将13种分子药物列为最值得关注的药物。这些药物全部获批并已上市，有些新药进入市场后的表现符合甚至超出预期，但也有一些新药在市场中显得步履缓慢。 在VertexPharmaceuticals的第三季度财报电话会议上，该公司宣布已有40名患者完成了至少一次细胞采集（人数是第二季度的两倍），同时，公司已在全球范围内建立了45个授权治疗中心。要获得足够的健康细胞用于治疗，可能需要采集三到四次。之后，这些细胞会被送回生产商进行编辑以促进胎儿血红蛋白在人体中的表达，最后再输回患者体内。 100% 去年报告中提及的最值得关注的药物全部获批并已上市。 蓝鸟生物公司也报告称，关于患者在美国接受LYFGENIA治 疗 方 面， 他 们 取 得 了“ 重大进展”。该公司称，到目前为止，已从 四名患者处收集了细胞，以启动针对SCD的LYFGENIA疗法。1 在2024年版重点介绍的新药中，最具突破性的是VertexPharmaceuticalsInc和CRISPRTherapeutics联合推出的CASGEVY®，这是 把握当下，为患者带来福祉 题的日益重视，有望为寻求有效解决方案的个体带来令人瞩目的成果。 创新仍是药物开发的核心。2024年，针对罕见病和癌症的多种疗法获得批准，意义重大，标志着药物开发取得了非凡进步。新型放射性药物的问世是一项重大突破，这种“见所治、治所见”的核药精准疗法，显著提高了癌症治疗的精确度。此外，肥胖症新药的激增也反映了人们对体重管理这一重要公共健康问 展望未来，生命科学领域将采取多元化的方法，大力加强研发力度、做好战略监管准备、深化相关方参与、持续积极推动创新。监管机构和生命科学行业之间的步调一致将变得尤为重要，因为这是我们携手填补治疗空白的关键所在。 通过先进技术的积极利用，以及始终秉持以患者为中心的理念，我们不仅能够应对当今复杂的医疗环境，还能推动医疗健康的切实进步，为全球患者提供更加丰富有效的治疗选择。 HenryLevy科睿唯安生命科学与医疗保健部门总裁 目录 952024年获批创新产品层出不穷 101放射性药物为个性化肿瘤治疗带来机遇 10诺和期®17CagriSema25COBENFY™34EBGLYSS™41Fitusiran49GSK-353681955IMDELLTRA™62mRESVIA69SEL-21275Vepdegestrant82Zanzalintinib 103肥胖症药物的迅速涌现刺激了整个生命科学领域的活动 105基因编辑有望为罕见病患者提供改变人生的疗法 108致行业高管的关键提示 109术语缩写 89中国大陆优先关注的健康问题 112参考文献 93监管机构重视公平获取医疗服务，关注患者偏好 方法学 科睿唯安最值得关注的药物预测致力于介绍近期上市或可能在本年度进入市场，并且有望在未来五年成为重磅炸弹和 / 或改变治疗模式的药物（重磅炸弹定义为年销售额通常可达10亿美元的里程碑）。 为了确定《2025年最值得关注的药物预测》清单，我们收集了160多位科睿唯安分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了11个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库。 而后，科睿唯安专家根据药物预期获批或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态等因素，对每种药物的具体情况进行了人工评估，并添加了一些新药，虽然这些药物可能达不到重磅炸弹的标准，但有望改变治疗方式。 药物遴选标准 ： •选择处于II期或III期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2024年上市的候选药物作为分析对象，包括有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物 ；在2024年之前上市的药物不在评选范围内。 •然后，在数据库中筛选出预计在2030年总销售额达到或超过10亿美元的候选药物。 •在此基础上，科睿唯安专家补充了一些近期上市和即将上市的治疗药物，这些药物虽然可能不会在五年内达到“重磅炸弹”地位，但将极大地改变治疗方式。 基于上述方法，我们确定了11种2025年最值得关注的药物 ： •诺和期®（依柯胰岛素）•CagriSema（卡格列肽 + 司美格鲁肽）•COBENFY(KarXT；xanomeline-trospium)•EBGLYSS™(lebrikizumab)•Fitusiran•GSK-3536819•IMDELLTRA™(tarlatamab-dlle)•mRESVIA(mRNA-1345)•SEL-212•Vepdegestrant(ARV-471)•Zanzalintinib(XL092) 数据来源 自2013年以来，科睿唯安始终运用全球生命科学领域客户信任的专有技术和工具，编写年度《最值得关注的药物预测》报告。 Cortellis临床试验情报数据库™：详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症），可优化临床试验方案。 Cortellis竞争情报数据库™：为您提供以下方面的数据 ：药物研发管线、交易、专利、全球会议和公司信息以及制药行业的最新动态和新闻稿。Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可靠的预测。Cortellis竞争情报数据库的检索功能利用人工智能进行了增强，支持用户使用自然语言来提问，获得更加直观的检索体验。 Cortellis交易情报数据库™：结合强大且全面的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。Cortellis交易情报数据库的交易预测分析技术采用了统计建模和机器学习方法来实现首屈一指的交易价值预测技术。 市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益方制定产品最佳定位。 疾病概况与预测报告：为超过85种适应症提供全面的市场情报，包括当前和新兴疗法、目标患者群体规模及市场前景，以帮助客户发现市场机会并优化长期的疾病策略。 科睿唯安真实世界数据和分析：通过医疗索赔、电子健康记录(EHR)、处方药医保数据等提供了全面的市场信息，并提供了所有利益相关方和服务中心的深层、客观的信息。 流行病学情报：对1,200多种疾病和手术的发病率和流行率相关文献进行综述，为评估市场规模和了解患者群体提供深入见解。针对220多种适应症，提供相应疾病的深度预测，并基于美国医疗索赔数据提供独特洞见。 WebofScience™：是全球最大的且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台，通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。 BioWorld™：行业领先的一站式生物医药行业资讯平台，专注于为处于研发阶段的最具创新性的药物和医疗技术提供切实可行的情报。 德温特创新平台™(DerwentInnovation™)：是市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球40,000多名创新者和法律专业人员找到复杂问题的答案。 Cortellis全球药政法规情报数据库™：及时且全面的监管情报一体化来源，覆盖研发全生命周期的所有监管职能，提供一个单点访问入口，为药品、生物制品、医疗器械及体外诊断产品(IVD)的当地监管要求和惯例提供详细总结。 科睿唯安编著者 MichaelWard KaranVermaMScChinaIn-Depth医疗研究和数据首席分析师 科睿唯安的行业思想领袖、生命科学与医疗健康负责人 GideonHeapMSc心血管、代谢、肾脏和血液学高级经理 MatthewArnold 生命科学与医疗保健首席分析师 GraemeGreenPhD,MSc心血管、代谢、肾脏和血液学总监 SayaniDattaMSc心血管、代谢、肾脏和血液学经理 AliceZeng 生命科学与医疗健康高级顾问 BethanyKiernan LauraRamosGarciaPhD肿瘤学医疗研究和数据分析师 ShambhaviShuklaMTech心血管、代谢、肾脏和血液学首席分析师 医疗研究和数据分析总监（传染病、小众病和罕见病） TejPalMPharm心血管、代谢、肾脏和血液学高级分析师 RachelWebsterDPhil,MSc,BA(Hons)肿瘤学和生物类似药医疗研究和数据分析总监 肿瘤学医疗研究和数据分析师 PrakharSaxena医疗研究和数据分析师 GlendaWalker肿瘤学高级分析师 肿瘤学医疗研究和数据分析师 诺和期 （LAI287；依柯胰岛素）1型和2型糖尿病（T1DM和T2DM） 诺和期概览 审批状态 生产商 诺和诺德 2023年4月 •BLA提交 ：美国FDA•MAA提交 ：欧盟EMA 类型 长效基础胰岛素类似物 2023年8月 用法 •NDA提交 ：日本药品和医疗器械局（PM