生命科学领域正经历变革，监管标准推陈出新，以患者为中心的理念日益重要。监管机构积极倡导医疗服务公平，关注患者偏好，为制药和生物技术行业开辟广阔市场机遇。行业组织有机会采用新的模式，将患者意见放在首位，提高医疗效果，直面健康差距。充分利用真实世界数据(RWD)和患者报告结局(PRO)，积极采纳人工智能(AI)、机器学习(ML)等前沿技术，促进创新，描绘更光明的未来。尽管面临挑战，药物研发环境仍在不断进步，并孕育着广阔机遇。行业对创新的矢志不渝正在为构建更高效的审批流程铺平道路。企业重视可靠数据的产生与获取，利用PRO和RWD展示疗法的长期增益与安全性，提升向监管机构提交的材料质量。对于卫生技术评估(HTA)机构和支付方，这种积极主动的做法同样大有裨益，有助于确保其评估工作的全面、深入和彻底。数据安全和隐私保护始终是重中之重。在所有这些因素的合力之下，必然可以为医疗行业注入革新动力，为公众健康带来福祉。
2025年最值得关注的药物包括诺和期®（依柯胰岛素）、CagriSema（卡格列肽+司美格鲁肽）、COBENFY™ (KarXT；xanomeline-trospium)、EBGLYSS™ (lebrikizumab)、Fitusiran、GSK-3536819、IMDELLTRA™ (tarlatamab-dlle)、mRESVIA (mRNA-1345)、SEL-212、Vepdegestrant (ARV-471)和Zanzalintinib (XL092)。这些药物涵盖了1型糖尿病、2型糖尿病、肥胖症、精神分裂症、阿尔茨海默病相关精神障碍、特应性皮炎、A型和B型血友病、脑膜炎球菌病、小细胞肺癌、RSV、痛风、乳腺癌、结直肠癌、肾细胞癌和头颈部鳞状细胞癌等多种疾病，有望在未来五年成为重磅炸弹和/或改变治疗模式。
2024年获批的创新产品层出不穷，包括治疗C型尼曼-皮克病的AQNEURSA™和MIPLYFFA™、治疗非酒精性脂肪性肝炎的REZDIFFRA™、治疗GNE肌病的ACENOBEL®、治疗棘阿米巴角膜炎的AKANTIOR®、治疗囊性纤维化的ALYFTREK™、治疗黑色素瘤的AMTAGVI (lifileucel)、治疗NSCLC的Anfangning (安方寧; garsorasib)、治疗膀胱癌的ANKTIVA®、治疗尼曼匹克病C型的AQNEURSA、治疗有机酸转运体2(OCT2)抑制剂的MIPLYFFA、治疗4岁及以上确诊肌营养不良基因突变患者的CRENESSITY™、治疗新生儿OTC(鸟氨酸转氨甲酰酶)缺乏症的DAT R O WAY®、治疗尿路感染的ORLYNVAH™和PIVYA、治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的RELFYDESS®、治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的RYTELO™、治疗胆道癌的TASFYGO®、治疗FGFR选择性的酪氨酸激酶抑制剂的Theralugand®、治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的TRYNGOLZA™、治疗皮肤鳞状细胞癌(cSCC)的UNLOXCYT™、治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)的VOYDEYA™、治疗胃癌的抗克劳丁18.2(CLDN18.2)mAb的VYLOY™、治疗肺动脉高压(PAH)的WINREVAIR™、治疗WHIM综合征的XOLREMDI™、治疗传染性软疣的一氧化氮ZELSUVMI™、治疗胆道癌的Ziihera® (zanidatamab-hrii)和治疗阿尔茨海默病(AD)的benzgalantamine。这些药物具有首创性、采用新的给药途径或是数十年来首次针对某适应症获批等特点，表明行业正在不断创新，监管机构也有志填补各患者群体尚未得到满足的大量治疗空白。
放射性药物为个性化肿瘤治疗带来机遇。下一代放射性药物通过连接子(linker)将放射性同位素连接到载体（如小分子、肽、抗体）上，使其与靶点结合，以高度特异性和选择性向癌细胞递送辐射。最近获批的放射性药物采用了“治疗诊断学”这一概念，将成像（诊断）和治疗用放射性药物结合在一起，共享相同的靶点结合配体，从而实现“见所治、治所见”的精准疗法。全球放射性药物市场预计将在未来十年增长10%，到2032年达到136.7亿美元。
肥胖症药物的迅速涌现刺激了整个生命科学领域的活动。自1990年以来，成年人肥胖率增长了一倍以上，青少年肥胖率则翻了三倍以上，导致目前全球43%的成人和20%的儿童与青少年超重或肥胖。肥胖症治疗市场有望迎来大幅增长，其中品牌药、仿制药和超药品说明书肥胖症治疗药物在主要市场的销售额预计将从2022年的28亿美元增长至2032年的220亿美元以上，年复合增长率达23%。预计未来几年，这类药物及下一代药物的市场将迎来大幅增长。据估测，到2030年，仅GLP-1肥胖症药物的市场规模就将超过1,000亿美元。
基因编辑有望为罕见病患者提供改变人生的疗法。2023年年底，CASGEVY（Vertex Pharmaceuticals Inc 和 CRISPR Therapeutics）获得了具有里程碑意义的批准，成为全球获批的首个CRISPR-Cas9基因编辑细胞疗法。目前，该产品已在美国、英国及欧盟获批用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT)，同时在加拿大正处于监管审批中。基因编辑疗法的兴起为罕见病治疗带来了新的希望，但也面临着高昂的费用、伦理和社会因素的考量以及市场竞争等挑战。
