CGT行业双周报：关注创新药及CGT行业

医药震荡上行，国企改革+创新药表现亮眼。上周沪深300指数上涨0.17%、创业板指上涨1.16%。医药生物（2.26%）涨幅在28个子行业中排在第5位。 具体来看，化学制剂（4.09%）、医疗器械（2.84%）、中药（2.02%）表现较好，医药商业（0.13%）、生物制品（1.12%）、化学原料药（1.21%）涨幅较弱。本周医药板块行情震荡上行，国企改革、创新药出海主题下的个股表现较好，5月为业绩空窗期，市场可能保持主题轮动行情。 ASCO会议开幕在即，建议关注明星企业临床进展带来的主题投资机会。创新药属于典型的风险资产，但目前创新药有利因素偏多：美联储加息对风险资产的影响开始弱化，美元指数走低；港股医疗保健指数和美国XBI指数有低位企稳迹象；创新药国内销售加速，市场对创新药信心恢复。同时，创新药重要会议ASCO即将在6月初召开，我国多个明星药企受邀在大会上披露多项产品的最新临床数据，创新药板块值得关注。 CGT行业继续保持不错进展。近期CGT行业继续保持进展，5月19日，Krystal Biotech宣布基因疗法Vyjuvek（B-VEC，beremagene geperpavec-svdt）获FDA批准上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。该产品为FDA批准的首款DEB疗法。 建议关注：恒瑞医药、百济神州、信达生物、康方生物、和黄医药、康宁杰瑞、科伦药业、海思科、贝达药业、泽璟制药、人福医药、京新药业、亚虹医药、云顶新耀、永泰生物、润都股份等。 风险提示：创新药研发进展的不确定性风险；新药销售不达预期风险；基本药物目录推出时间不确定性风险等。 1医药行业运行情况分析 医药震荡上行，国企改革+创新药表现亮眼。上周沪深300指数上涨0.17%、创业板指上涨1.16%。医药生物（2.26%）涨幅在28个子行业中排在第5位。具体来看，化学制剂（4.09%）、医疗器械（2.84%）、中药（2.02%）表现较好，医药商业（0.13%）、生物制品（1.12%）、化学原料药（1.21%）涨幅较弱。本周医药板块行情震荡上行，国企改革、创新药出海主题下的个股表现较好，5月为业绩空窗期，市场可能保持主题轮动行情。 ASCO会议开幕在即，建议关注明星企业临床进展带来的主题投资机会。创新药属于典型的风险资产，但目前创新药有利因素偏多：美联储加息对风险资产的影响开始弱化，美元指数走低；港股医疗保健指数和美国XBI指数有低位企稳迹象； 创新药国内销售加速，市场对创新药信心恢复。同时，创新药重要会议ASCO即将在6月初召开，我国多个明星药企受邀在大会上披露多项产品的最新临床数据，创新药板块值得关注。 CGT行业继续保持不错进展。近期CGT行业继续保持进展，5月19日，Krystal Biotech宣布基因疗法Vyjuvek（B-VEC，beremagene geperpavec-svdt）获FDA批准上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。该产品为FDA批准的首款DEB疗法。 建议关注：恒瑞医药、百济神州、信达生物、康方生物、和黄医药、康宁杰瑞、科伦药业、海思科、贝达药业、泽璟制药、人福医药、京新药业、亚虹医药、云顶新耀、永泰生物、润都股份等。 2本周行业回顾 2.1医药生物行业一周表现 上周沪深300指数上涨0.17%、创业板指上涨1.16%。各行业板块分化，电子（5.17%）、国防军工（4.79%）、机械设备（4.01%）涨幅靠前。 传媒（-5.60%）、房地产（-3.96%）、建筑装饰（-3.00%）跌幅靠前，医药生物（2.26%）涨幅在28个子行业中排在第5位。 图1.上周各行业涨跌幅一览（单位：%） 2.2子行业及个股一周表现 医药生物上涨2.26%，具体来看，化学制剂（4.09%）、医疗器械（2.84%）、中药（2.02%）表现较好，医药商业（0.13%）、生物制品（1.12%）、化学原料药（1.21%）涨幅较弱。 图2.医药生物子行业涨跌幅（单位：%） 个股方面，太极集团（23.79%）、兴齐眼药（20.81%）、众生药业（13.52%）、 涨幅居前；ST紫鑫（-22.58%）、未名医药（-8.55%）、江中药业（-7.73%）相对表现不佳。 表1.上周生物医药个股涨跌幅前10名 3CGT行业新闻 3.1Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据 Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。据了解，这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。 迄今为止，共有16例患者在5个剂量组中接受了mRNA-3927治疗，其中11例受试者完成剂量优化试验研究并参与开放标签延伸试验，5例受试者接受为期一年以上的mRNA-3927治疗。在接受mRNA-3927治疗后，多数在治疗前12个月曾报告MDEs的患者经治疗后症状获得减轻或消失。 Moderna在新闻稿中称，两项临床研究（NCT04159103/NCT05130437）共注射mRNA-3927药物超过280剂，相当于超过13例患者接受了完整周期治疗。临床试验过程中未出现剂量限制性毒性或由于药物相关的TEAEs（治疗期间不良事件）导致的研究终止。 其中有15例受试者出现TEAEs，9例受试者出现与药物相关的TEAEs；其中8例受试者出现严重不良事件（SAEs），大多数SAEs与PA有关但与mRNA-3927无关；6例受试者出现轻度的输注相关（IRR）的TEAEs，不过大多数TEAEs发生在最初几次给药。 3.2唯源立康加速推进针对营养不良型表皮松解症（DEB）的基因治疗药物开发 2023年5月19日，Krystal Biotech公司宣布VYJUVEK™（beremagene geperpavec-svdt，B-VEC）获FDA批准上市，用于治疗年龄在6个月及以上的营养不良型表皮松解症（DEB）患者。VYJUVEK是第一个可重复给药的基因疗法，也是FDA批准的首款唯一用于治疗DEB的药物。 针对DEB这一危害性大的先天基因缺陷遗传性疾病，北京唯源立康生物科技股份有限公司（唯源立康）基于自主知识产权的I型单纯疱疹病毒（HSV-1）载体平台，成功地开发出局部外用的基因治疗药物WG1025凝胶制剂，其活性成分是含有两个拷贝全长COL7A1基因的复制缺陷型HSV-1载体，可以在皮肤细胞持续表达功能性VII型胶原蛋白并促进创口愈合。目前，在完成WG1025前期开发与验证的基础上，研究者发起的临床研究数据表明，WG1025安全性良好，局部给药后创口完全愈合时间为5-10天，中位时间为7.5天；完全愈合用药次数为2-4次，平均用药3次。活检组织免疫组化的结果显示，WG1025治疗受试患者的表皮及真皮层间出现了连续性VII型胶原蛋白表达。截至目前，观察到WG1025治疗DEB患者创口完全愈合后持续2个月以上不溃破，临床成效显著。 3.3Cabaletta Bio两款CAR-T获批临床 5月16日，Cabaletta Bio宣布其自身免疫性疾病产品CABA-201的第二项IND已获得FDA批准，计划启动I/II期临床试验，用于治疗特发性炎症肌病（idiopathic inflammatory myopathy, IIM）。 CABA-201是一款全人源CD19-CAR-T细胞疗法，4月初FDA就已批准CABA-201用于治疗系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus，SLE）的首次IND申报。 3.4首款外用基因疗法，获批上市 5月19日，Krystal Biotech宣布基因疗法Vyjuvek（B-VEC，beremagene geperpavec-svdt）获FDA批准上市，用于治疗6个月大及以上年龄的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。该产品为FDA批准的首款DEB疗法。 B-VEC是一种基因工程改造而来的复制缺陷型HSV-1载体，包含两个COL7A1基因的拷贝片段，通过恢复DEB患者角质形成细胞和成纤维细胞中COL7的表达来实现治疗作用。B-VEC是一种非侵入性、局部应用、可重复给药的基因疗法，采用凝胶剂型设计，由皮肤科医生或初级护理医师直接应用于患者皮肤DEB伤口处，促进伤口愈合。 3.5强生眼科基因疗法国内申报临床 5月17日，强生用于治疗眼科疾病基因疗法JNJ-81201887在国内的临床申请获国家药监局受理。 年龄相关性黄斑变性（AMD）患者通常CD59水平较低，CD59是一种保护视网膜免受人体自然免疫反应“补体”系统造成损伤的蛋白质。地图样萎缩是AMD的一种晚期进行性病变形式，在地图样萎缩症中，补体的过度活跃破坏了视网膜的中心区域黄斑（负责中央视觉和看到细节）细胞，并导致失明的持续发展。 3.6进军自身免疫性疾病，亘喜生物启动GC012F治疗难治性SLE的临床研究 近日，亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）宣布在中国启动一项全新的、评估旗下B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体FasTCAR-T GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE，或狼疮）的由研究者发起的临床试验（IIT）。 4风险提示 创新药研发进展的不确定性风险；新药销售不达预期风险；基本药物目录推出时间不确定性风险等。