医药新创新之创新药月报：创新药行业2月月报：海外临床稳步推进，CGT申报数创新高

证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明01证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明——医药新创新之创新药月报2022年03月13日创新药行业2月月报：海外临床稳步推进，CGT申报数创新高周超泽，许睿，陈欣黎 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明摘要：创新研发打造出海矩阵，CGT申报数再创新高1•我们认为目前创新药公司整体出海临床策略是聚焦未满足临床需求，采用中美双报，国际多中心临床的方式，多个临床采用与标准疗法“头对头”的大三期，整体水平较高。传奇Cilta-cel获批开启BIC出海开门红，后续包括君实生物特瑞普利单抗申报复发难治鼻咽癌等均或有望获批，创新药海外上市正稳步推进，优质创新资产终会被发现。•2018-2021全年创新药IND承办数CAGR为33%，其中化药创新药CAGR24%，生物药创新药CAGR 41% ，创新药IND申报仍保持着迅猛的增长势头。2021年基因疗法和溶瘤病毒IND申报数分别为5例和7例，2022年截至2月份IND申报数已为4例和3例接近去年全年水平，未来研发进展值得期待。•投资建议：基于公司海外临床的快速推进及业绩高速增长，重点关注金斯瑞，君实生物，荣昌生物等。•风险提示：业绩不及预期风险、研发进展风险、新业务投资不及预期风险、海外医药政策风险 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明目录C O N T E N T S月度数据前瞻：创新药IND申办数维持高增长态势，基因病毒疗法申报表现抢眼02风险提示03月度之观：海外临床聚焦未满足临床需求，定位BIC疗法稳步推进012 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告月度之观：海外临床聚焦未满足临床需求，定位BIC疗法稳步推进01.3 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明临床进展：后续管线海外临床稳步推进，聚焦未满足临床需求01公司候选药物靶点适应症注册临床临床分期地区病人数目患者群体选择实验组对照组临床终点设置百济神州帕米帕利PARP晚期或不适合手术胃癌PARALLEL 303:2期全球141中心（包括美国13个中心）136二线帕米帕利安慰剂PFS泽布替尼BTK抑制剂复发难治性慢性淋巴白血病ALPINE3期全球145中心（包括美国41个中心）600二线泽布替尼依鲁替尼ORR套细胞淋巴瘤NCT040022973期全球122中心（包括美国21个中心）500一线泽布替尼+利妥昔单抗苯达莫司汀+利妥昔单抗PFS康宁杰瑞恩沃利单抗PDL-1未分化多形性肉瘤/黏液纤维肉瘤ENVASARC2期美国26中心160一线恩沃利单抗恩沃利单抗+伊匹单抗ORR康方生物卡度尼利单抗PD1/CTLA4复发/转移性宫颈癌NCT043808052期全球23中心（包括美国17个中心）40一/二线卡度尼利单抗ORRQuavonlimabCTLA4肾细胞癌NCT047367063期全球190中心（包括美国30个中心）1431一线Keytruda+Belzutifan+LenvatinibKeytruda+Quavonlimab+Lenvatinib/Keytruda+LenvatinibPFS,OSAK120anti-IL-4Rα特异反应性皮炎NCT050480562期全球15中心（包括美国8个中心）105二线Ak120EASI75和黄医药呋喹替尼VEGFR移性结直肠癌FRESCO-23期全球163中心（包括美国54个中心）687中位四线以上呋喹替尼OS荣昌生物泰它西普APRIL/BlySIgA 肾炎NCT04905212 2期美国15个中心30一线泰它西普24小时尿蛋白资料来源：医药魔方，民生证券研究院4•中美双报，针对未满足临床需求开设临床是创新药临床发展大趋势，目前已有多家创新药公司开设国际多中心临床。•百济神州泽布替尼，康方生物Quavonlimab等，均开设全球500人以上大临床，一线直接对照标准疗法。康方生物AK120，荣昌生物泰它西普等精确选择适应症，加快临床推进。图表：国产创新药海外临床进展 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明临床进展：试验设计各具特色，本年度多款创新药有望海外上市01公司候选药物靶点适应症注册临床FDA决议目标日期临床分期地区病人数目患者群体选择实验组对照组临床终点设置传奇生物Cilta-celBCMA多发性骨髓瘤CATTITUDE-12022/2/281b/2期美国（16个研究中心）1b期（29）2期（68）末线治疗单臂研究ORRCARTIFAN-12期中国末线治疗单臂研究ORRCARTITUDE-22期全球42中心（包括美国22个中心）160多类情况，扩展适应症范围单臂研究MDRCARITTUDE-43期全球88 中心（包括美国19个中心）419已经受至少一线以上治疗Cilta-celPVD 或DPdPFSCARITTUDE-53期全球146 中心（包括美国23个中心）预计650一线疗法VRd（桥接）+Cilta-celVRd+Rd（标准疗法）PFS君实生物特瑞普利单抗PD-1复发或转移性鼻咽癌JUPITER-023期中国34中心289一线疗法特瑞普利单抗+化疗化疗PFS信达生物信迪利单抗PD-1非鳞状非小细胞肺癌ORIENT-112022/2/103期中国中山大学肿瘤中心397新患病人信迪利单抗+培美曲塞+铂类培美曲塞+铂类PFS食管鳞状细胞癌ORIENT-153期全球44中心（美国6；澳洲4；比利时5；法国11等）746一线疗法信迪利单抗+顺铂+紫杉醇或信迪利单抗+顺铂+氟尿嘧啶顺铂+紫杉醇或顺铂+氟尿嘧啶OS百济神州替雷利珠单抗PD-1晚期或转移性食管鳞状细胞癌RATIONALE-3022022/7/123期全球132中心（美国7中心，比利时7中心）513一线疗法替雷利珠单抗vs 紫杉醇或多西他赛或伊立替康OS替雷利珠单抗+泽布替尼PD-1 & BTKB细胞肿瘤NCT041702833期全球72中心（美国13中心，澳洲24中心）500一线疗法泽布替尼替雷利珠单抗+泽布替尼AE替雷利珠单抗+OciperlimabPD-1 & TIGIT非小细胞肺癌AdvanTIG-3023期全球206中心（美国14中心，澳洲11中心）605一线疗法替雷利珠单抗+OciperlimabKEYTRUDE 或者替雷利珠单抗PFS，OS康方生物/中国生物制药派安普利单抗PD-1鼻咽癌NCT03866967RTOR新政2期中国2中心153至少接受2线疗法派安普利单抗ORR亿帆医药F-627rhG-CSF 二聚体化疗引起的中性粒细胞降低3期美国1中心3931-3线浸润性乳腺癌F-627培非格司亭4级嗜中性白血球减少症和黄医药索凡替尼CSF-1R;VEGFR;FGFR1胰腺神经内分泌瘤NCT025898212022/4/303期中国5中心1951-2线索凡替尼PFS非胰腺神经内分泌瘤NCT025881702022/4/303期中国5中心2731-2线索凡替尼PFS5资料来源：医药魔方，民生证券研究院•2021年多款重磅药物向FDA提交BLA冲击海外上市，传奇生物Cilta-cel本月28号获批准实现BIC出海“开门红”。•君实生物特瑞普利单抗针对复发或转移性鼻咽癌药效优异，该适应症在美国尚无PD-1药物获批属于未满足临床需求，或有望获批。•信达生物，百济神州在内多款重磅药物开始全球三期临床，其中替雷利珠单抗+Ociperlimab对照组选择Keytruda，终点设置选择PFS和OS，挑战一线标准疗法。•创新药出海定位于BIC药物，已未满足临床需求为目标，已高水平临床稳步推进中，未来会有更多创新药实现海外上市。图表：国产创新药海外临床进展 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明证券研究报告月度数据前瞻：创新药IND申办数维持高增长态势，基因病毒疗法申报表现抢眼02.6 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明国内CDE审评动态更新——IND及NDA延续高增长态势•2018-2021年创新药IND承办数从454件增加至1060件，CAGR为33%，增长势头较为迅猛。•2018-2021年创新药NDA整体保持稳定增长，承办数从113件增加至169件，CAGR为14%。•2022年1-2月，创新药IND及NDA承办数分别为195件及29件。027图表：2018-2022年2月，创新药IND与NDA承办数量4545467211060195113115142169290200400600800100012002018年2019年2020年2021年2022年1-2月INDNDA资料来源：医药魔方，民生证券研究院 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明国内CDE审评动态更新——化药、生物药创新药承办数屡创新高•2018-2021年，化药1类新药IND承办数从270件增加至520件，CAGR为24%，其中2021年增长势头明显，同比增加30.9%；同期生物创新药IND承办数从154件增加至434件，CAGR为41%，增速最快为2020年，同比增加77%。•2018-2021年，化药1类新药NDA承办数从68件增加至99件，CAGR为13.34%；生物药1类创新药NDA承办数从37件增加至57件，CAGR为15%。•2022年1-2月化药及生物药IND承办数分别为90件及97件，NDA承办数分别为21件及6件。02资料来源：医药魔方，民生证券研究院827036239752090686690992101002003004005006002018年2019年2020年2021年2022年1-2月INDNDA154170302434973746465760501001502002503003504004505002018年2019年2020年2021年2022年1-2月INDNDA图表：2018-2022年2月，化药IND与NDA承办数量图表：2018-2022年2月，生物药IND与NDA承办数量资料来源：医药魔方，民生证券研究院 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明国内CDE审评动态更新——生物创新药IND适应症分布02资料来源：医药魔方，民生证券研究院95051711966257962710100200300400500600700800其他麻醉镇痛罕见病诊断耳鼻喉眼科泌尿生殖系统骨骼肌肉皮肤病免疫神经消化呼吸心血管内分泌及代谢血液病感染肿瘤2018年2019年2020年2021年2022年1-2月图表：化药创新药IND适应症分布444293471784860106412780100200300400500600700800其他麻醉镇痛罕见病诊断试剂耳鼻喉眼科胃肠道泌尿生殖骨骼肌肉皮肤免疫神经消化呼吸心血管内分泌及代谢血液病感染肿瘤2018年2019年2020年2021年2022年1-2月图表：生物药创新药IND适应症分布•化药创新药IND申报适应症重点布局在肿瘤，血液疾病，消化及免疫。该四类适应症2021年同比增加了38%，35%，11%及24%。•生物创新药IND适应症重点分布于肿瘤，血液疾病，免疫及皮肤。该四类适应症2021年同比增加56%，13%，42%及9%。资料来源：医药魔方，民生证券研究院 证券研究报告* 请务必阅读最后一页免责声明国内CDE审评动态更新——生物创新药IND适应症分布02资料来源：医药魔方，民生证券研究院106152614346640100200300400500600溶瘤病毒CAR T干细胞RNAiADC抗体融合蛋白TCR T基因疗法Fc融合蛋白抗体片段单域抗体多抗三抗双抗单抗2018年2019年2020年2021年2022年1-2月图表：生物创新药IND分子类型•从目前生物药IND分子类型分析，申报重点集中于单抗，双抗，ADC，FC融合蛋白，干细胞疗法及CAR-T疗法。•2021年同比增速较高的为双抗（153%），ADC（126%），干细胞疗法（133%）。•其他领域中，基因疗法，溶瘤病毒的增长较为突出，2021年基因疗法和溶瘤病毒IND申报数分别为5例和7例，2022年截至2月份IND申