黄斑变性

黄斑变性通常指年龄相关性黄斑变性（AMD），是一种极为常见的视网膜退行性疾病，发病根源是视网膜中负责清晰中心视觉的黄斑区域因衰老受损，几乎所有进展期AMD都发生在60岁以上人群中，除此之外饮食高饱和脂肪、超重、吸烟、高血压、家族史也是该病的主要危险因素 【2】 。

疾病分类与特点

1. 干性AMD（dAMD）：核心病理是视网膜色素上皮（RPE）功能丧失，伴随Bruch膜破坏、RPE和光感受器细胞萎缩丢失、脉络膜毛细血管灌注不足等炎性退行表现，病情进展相对平缓 【4】 。
2. 湿性AMD（wAMD，新生血管性AMD）：仅占全部AMD患者的10%-20%，但因脉络膜新生血管化（CNV）引发，若不干预会快速造成永久性视力丧失，病情更为危重，其病理基础和VEGF的活性高度相关 【1】 【2】 。

患者规模

全球2020年AMD患者人数达2.05亿人，预计2040年将增长至3.032亿人；国内2015年AMD患者规模为3007.21万人，预计2050年将进一步攀升至5864.36万人，整体市场空间十分广阔 【10】 【12】 。

现有主流诊疗方案

根据国内2023版临床诊疗指南：

• 早至中期AMD：推荐补充符合剂量要求的抗氧化维生素、锌、叶黄素、玉米黄质等营养成分，不建议额外补充脂肪酸 【14】 。
• 新生血管性AMD一线治疗：采用雷珠单抗、康柏西普、阿柏西普等抗VEGF药物进行玻璃体腔注射，相比传统3+PRN方案，3+T&E方案能为患者带来更多获益；如果患者对当前抗VEGF药物应答不佳，可由临床医师评估后更换其他抗VEGF药物，也可搭配视网膜激光光凝术、PDT激光方案进行治疗 【14】 。

国内相关药物与在研管线

国内首款国产VEGF单抗康柏西普填补了此前国内眼底黄斑变性治疗的市场空白，打破了高价进口药的垄断，其所属的康弘药业生物制品板块收入已连续5年（2020年-2024年）突破10亿元，2025年上半年板块收入达13.45亿元，同比增长14.66% 【1】 。
当前国内wAMD领域的AAV基因治疗在研项目中，进度最快的是安龙生物的AL-001（临床II期），康弘生物KH631、朗信生物LX102等多款同赛道产品也均处于I/II期临床阶段，未来有望进一步降低患者的治疗负担 【6】 。

海外最新进展

• 创新药DURAVYU的II期临床已达到全部主要终点，相比阿柏西普实现了非劣效的视力获益，注射负担降低85%以上，超六成受试者可实现6个月无需额外抗VEGF补救治疗，两项全球多中心III期试验均已完成入组，预计2026年年中公布首个III期顶线数据 【3】 。
• ONS-5010/LYTENAVA作为欧盟和英国目前唯一获批的贝伐珠单抗眼科制剂，2024年已先后在欧盟、英国获批用于治疗湿性AMD，后续还在补充临床与CMC数据推进美国FDA的获批进程 【11】 【13】 。
• 海外多款在研wAMD基因疗法也在推进关键临床，行业普遍预期这类疗法可大幅减少患者注射频次，解决现有抗VEGF方案的依从性不足、诊所接诊容量受限的痛点 【8】 。