REGENXBIO公司2025年季度报告

新兴成长公司 第一部分—财务信息 第二部分—其他信息 目录 关于前瞻性陈述的信息 本10-Q表格季度报告包含根据1933年证券法第27A条（该证券法）和根据1934年证券交易所法第21E条（该交易所法）修订后的含义中的“前瞻性陈述”。这些陈述表达了信念、预期或意图，并且通常伴有传达预期未来事件或结果的词语，例如“预期”、“假设”、“相信”、“继续”、“可能”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“意图”、“可能”、“目标”、“计划”、“地位”、“潜力”、“预测”、“预测”、“寻求”、“应该”、“将会”、“会”或这些词语的变体，或类似表述。我们根据我们当前的预期、估计和假设，并考虑到我们的经验以及我们对历史趋势、当前状况和预期未来发展的认识，以及其他我们认为在情况下适当的因素，得出了这些前瞻性陈述。然而，实际结果和发展是否符合我们的预期和预测，受多种风险、不确定性、假设和其他重要因素的影响，包括但不限于： •我们建立和维持开发合作伙伴关系的能力，包括我们与艾伯维合作开发和商业化ABBV-RGX-314，以及我们与日本新药株式会社合作开发和商业化RGX-121和RGX-111； •我们获得并维持我们产品候选物的监管批准以及任何获批产品的标签的能力； •及时开发并推出新产品；•我们产品候选物的研发与商业化范围、进度、扩张及成本；•我们的AAVIATE的入学时间、开始时间、完成时间以及成功®, 超越亲和力®, 肌营养不良型杜欣®, 海拔®, ASCENT™, ATMOSPHERE®,硅灰石®以及其它临床试验；•我们和我们开发合作伙伴进行的临床前研究的开始和完成时间以及成功情况；•我们获得、维持和执行我们产品候选和技术知识产权保护的能力，以及对抗第三方知识产权相关主张； •我们对于由第三方利用我们的技术正在开发的产品候选人的开发和商业化预期； •我们的预期增长策略； •我们对竞争的期望； •我们业务及运营市场的预期趋势和挑战； •我们吸引或留住关键人才的能力； •我们产品候选物的潜在市场规模和增长以及服务这些市场的能力； •我们已批准的任何产品的市场接受率和程度； •我们对于我们的支出和收入的期望； •我们对增加融资的需求以及我们获得增加融资的能力的期望； •我们对诉讼结果所抱有的期望； •我们对于美国和外国的监管发展的期望； •任何政府征收的关税或其他贸易壁垒对商品和服务成本的影响，特别是与合作伙伴产品候选者相关的影响；和 •金融市场的变化和银行体系的变化，这些变化可能会影响我们获得融资的可用性和条件，以及我们准确预测现有现金资源将足够支付我们预期运营费用多长时间的能力。 目录 您应当仔细阅读题为“风险因素”、“管理层讨论与分析：财务状况与经营成果”以及本10-Q表格季度报告、截至2024年12月31日年度的10-K表格年度报告以及我们向美国证券交易委员会（以下简称“SEC”）提交的其他报告中讨论的因素，以进一步探讨可能造成我们的实际结果或发展与我们预期陈述中的预测产生重大且不利差异的风险、不确定性、假设和其他重要因素。我们预期的实际结果或发展可能无法实现，或者即使基本实现，也可能对我们的我们或我们的业务或运营不产生预期的后果或影响。此类陈述并非对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与预期陈述中的预测产生重大且不利差异。这些预期陈述仅限于本10-Q表格季度报告的日期。除法律要求外，我们不承担任何更新任何预期陈述的义务，无论是由新信息、未来事件或其他原因造成的。 可用信息 我们的总办事处位于马里兰州罗克维尔市医疗中心大道9804号，电话号码为(240) 552-8181。我们的网站地址是www.regenxbio.com。我们网站中包含的信息或可通过我们网站获取的信息，并非10-Q季度报告的一部分，也未被其引用。我们根据交易所法案向美国证券交易委员会（SEC）提交年度报告、季度报告、当前报告、股东委托书和其他文件。您可通过www.sec.gov获取我们向SEC以电子方式提交的任何报告、股东委托书和信息说明书及其他信息。 您也可以在我们网站上免费查看和下载我们的SEC文件副本，前提是我们向SEC电子化提交或提供此类材料后，尽快合理地这样做。我们网站上包含的或可通过我们网站访问的信息，不会被认定为并入引用，也不被视为本10-Q年度报告的一部分。投资者还应注意，我们使用我们的网站、SEC文件、新闻稿、公开电话会议和网络直播，来发布有关我们业务的财务信息和其他重大发展。我们使用这些渠道，以及我们网站上列出的任何社交媒体渠道，与投资者和公众就我们业务进行沟通。我们社交媒体渠道上发布的信息有可能被视为重大信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人士，查看我们社交媒体渠道上发布的信息。 在本10-Q季度报告中使用，“REGENXBIO”、“我们”、“我们”、“我们的”或“该公司”均指REGENXBIO公司及其子公司，合并计算，除非上下文另有说明。 AAVIATE、AFFINITY BEYOND、AFFINITY DUCHENNE、ALTITUDE、ATMOSPHERE、CAMPSIITE、NAV、NAVXpress、NAVXcell、REGENXBIO和REGENXBIO标志是我们的注册商标。本10-Q表格季度报告中出现的任何其他商标均为其各自持有人的财产。 合并财务报表附注（未经审计） 1. 企业性质 再生生物公司（以下简称“公司”）是一家处于临床阶段的生物技术公司，旨在通过基因治疗的治愈潜力改善人们的生活。该公司的研究性基因疗法使用其专有的基因递送平台（NAV技术平台）的腺相关病毒（AAV）载体。NAV® 技术平台拥有大量专有AAV向量的独家权利。公司利用NAV技术平台作为一次性治疗来开发一系列基因治疗产品候选者，以满足多种疾病。除了内部产品开发工作外，公司还选择性地将NAV技术平台和其他知识产权许可给其他领先的生物技术和制药公司（NAV技术许可方）。截至2025年6月30日，NAV技术平台已被NAV技术许可方应用于一款商业化产品Zolgensma。® ，以及在一些其他已授权产品的临床前和临床开发中。 此外，公司已向合作伙伴许可知识产权，以合作开发和商业化某些产品候选者。公司于2008年在特拉华州成立，总部位于马里兰州的洛克维尔。 流动性 公司自成立以来一直处于累计亏损状态，截至2025年6月30日，已产生累计赤字996.9百万美元。公司实现持续盈利的能力取决于其收入水平能否支持其成本结构，而这又严重依赖于其产品候选的成功研发、审批和商业化。公司可能永远无法实现持续盈利，并且在其实现盈利之前，将继续需要通过股权发行、许可合作安排或其他非稀释性融资方式筹集更多资金。公司无法获得足够资本或以有利条件获得融资，或根本无法获得融资的保证不存在。公司持续经营的能力可能会受到其产品候选的研发和潜在商业化及其筹集额外资金以资助其运营能力的影响。如果公司未来无法筹集足够的资金以满足其营运资金需求，它可能被迫推迟支出、缩减其研发活动范围或对其运营计划做出其他变更。截至2025年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券363.6百万美元，管理层认为这对于从这些合并财务报表发布之日起至少12个月的运营资金是足够的。 2. 重要会计政策摘要 展示基础与合并原则 随附的合并财务报表未经审计，已按照美国普遍接受的会计原则（GAAP）编制。中期未经审计的合并财务报表已按照该公司截至2024年12月31日的年度经审计合并财务报表相同的基础编制，该年度经审计合并财务报表包含在该公司截至2024年12月31日的10-K年度报告（该报告已于2025年3月13日提交给SEC）。根据SEC中期报告规则和法规，某些GAAP要求的资料和脚注披露，通常包含在该公司的年度合并财务报表中，已被省略。管理层认为，随附的合并财务报表反映了所有必要的调整，这些调整是正常和反复发生的，对于公正陈述所列期间的经营成果是必要的。 中期期间的经营结果不一定能表明全年、任何其他中期或任何未来年度或期间可预期的经营结果。这些中期合并财务报表应与截至并涵盖2024年12月31日的经审计合并财务报表及其附注一并阅读，这些附注包含在公司截至2024年12月31日的10-K年度报告内。 随附的合并财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有内部公司余额和交易在合并时已抵消。 估计的使用 遵循企业会计准则编制合并财务报表需要管理层做出影响所列资产、负债、收入和费用金额以及相关或有资产和负债披露的估计和假设，用于所列期间。管理层基于其历史经验和其他各种因素做出估计。 目录 在特定情况下被认为是合理的，其结果构成了对资产和负债的摊余成本以及其他不易从其他来源得出的报告金额的判断基础，实际结果可能与这些估计存在重大差异。估计用于以下领域，例如：收入确认、信用损失准备、应计研发费用和其他应计负债、基于股票的补偿费用、特许权使用费摊销负债的利息费用、所得税和公允价值计量。 重新分类 先前期间报告的某些金额已重新分类，以符合当期财务报表的列报要求，包括在经营报表和综合收益中单独列报服务收入。由于公司自2025年3月起与日本新药株式会社（日本新药）签订的合作和许可协议，公司已修改其收入的列报方式，现将其服务收入与许可和特许权使用费收入分开列报。此项修改的列报方式已应用于所有先前报告的期间。此类重新分类不影响先前报告的财务状况、经营成果和现金流量。 受限现金 受限现金是指存放在金融机构的存款，用于抵押根据公司租赁协议及与第三方签订的某些其他协议所要求的不可撤销信用证。下表列出了合并资产负债表上报告的现金及现金等价物与受限现金的调节表，以及合并现金流量表期末报告的这些金额的总和（单位：千元）： 应收账款 应收账款包括因公司与客户协议而产生的应付给公司的款项。应收账款包括已向客户开票的金额以及尚未开票的收款权，包括未开票的版税和服务，其付款仅取决于时间的流逝。如果被许可方选择在许可期限结束前终止许可，则许可知识产权将返还给公司，而被许可方尚未支付的任何应收账款 根据合同应付给公司的款项在终止期间作为收入减少被核销。预计公司在报告日起12个月内无法收回的应收账款，以折现后的现值列报，并在合并资产负债表中记录为非流动资产。现值折价在应收账款初始记录期间确认为收入减少，并在应收账款期间内作为许可收入递增。 应收账款按减去信用损失准备后的净额列报，如有必要，则根据本公司对可收回性及潜在信用损失的评估确定。管理层使用明细账余额的特定识别方法评估其应收账款的可收回性，并考虑其重要客户信用质量和财务状况、信用损失历史信息以及本公司对未来及预期经济状况的评估。如有必要，将信用损失准备计入应收账款，使得应收账款的账面价值反映预计可收回的净额。当可收回性被视为极不可能时，应收账款余额将冲销至信用损失准备。截至2025年6月30日和2024年12月31日，本公司未对其应收账款计提信用损失准备。 长期资产减值 公司的长期资产主要包括固定资产、设备和经营租赁使用权资产。当事件或环境变化表明资产的可收回金额可能无法收回时，公司对其长期资产进行减值测试。可收回金额通过与资产账面价值与资产预期产生的未来净未折现现金流量的估计值进行比较进行衡量。如果这些资产被认定为存在减值，应确认的减值金额为资产账面价值超过其公允价值的金额，公允价值是基于资产产生的未来净现金流量折现预测进行衡量的。请参考第5注和第6注，以获取有关长期资产减值的更多信息。 目录 公允价值计量 公司需披露关于以公允价值计量的所有资产和负债的信息，这些信息能够评估确定所报告公允价值时使用的输入值。会计准则编报 (ASC) 820公允价值计量与披露, 建立了用于衡量公允价值的输入层次结构，该结构最大限度地利用可观察输入并最大限度地减少不可观察输入的使用，要求在可观察输入可用时使用它们。可观察输入是指市场参与者根据从公司独立来源获得的市场数据对资产或负